全身性硬化症関連肺動脈性肺高血圧症におけるフマル酸ジメチル (DMF)
2022年3月15日 更新者：Robert Lafyatis
全身性硬化症（SSc-PAH）に関連する肺動脈高血圧症（PAH）におけるフマル酸ジメチル（DMF）の二重盲検プラセボ対照パイロット研究：臨床疾患および酸化ストレスのバイオマーカーに対するDMFの影響。
全身性硬化症-肺高血圧症 (SSc-PAH) 患者 34 例におけるフマル酸ジメチル (DMF) の二重盲検プラセボ対照試験。
この研究では、SSc-PAHの治療におけるDMFの安全性と主要な結果の変動性を決定します。このパイロット試験における臨床効果の主な結果は、6 分間の歩行距離 (6MWD) の改善です。
調査の概要
詳細な説明
全身性硬化症-肺高血圧症 (SSc-PAH) 患者 34 例におけるフマル酸ジメチル (DMF) の二重盲検プラセボ対照試験。
治験薬は、安定したバックグラウンド PAH 薬に追加されます。
被験者は24週間投与され、8週間ごとに検査を受け、治療終了後12週間で最終的に評価されます。
投与量は、最初の 7 日間は 120mg の 1 日 1 回の経口投与から開始し、1 日 2 回の 240mg の維持用量まで漸増スケジュールに従います (または 8 週目の開始までに 1 日 2 回の最低 120mg の最大耐用量)。 ) 研究の残りの部分。
参加は、4 週間のスクリーニング期間、24 週間の投薬、および最終投与から 12 週間後の安全性追跡調査を含む、合計 40 週間になります。
この研究では、SSc-PAHの治療におけるDMFの安全性と主要な結果の変動性を決定します。このパイロット試験における臨床効果の主な結果は、6 分間の歩行距離 (6MWD) の改善です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- John Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究で義務付けられた手順の前に署名されたインフォームドコンセント
- 18～80歳の成人患者
- 強皮症に関連する世界保健機関グループ 1 PAH (SSc-PAH)
- WHO機能クラスII-III
- 6MWD 150 ～ 450 メートル
- -mPAP≥25mmHgおよびPCWPまたは左心室拡張末期圧≤15mmHgおよび肺血管抵抗≥240ダイン/ cm-5（3ウッドユニット）を示す右心カテーテル検査 研究登録前の12週間以内。
- ACR定義の全身性硬化症
除外基準:
に関連する肺高血圧症
- 強皮症以外の病因のPAH
- -WHOグループI PAH以外の病因のPH
- -PCWPまたはLVEDP > 15 mHgとして定義される肺静脈高血圧症
- AHI >20 または SaO2 Nadir <87% の未治療の睡眠時無呼吸
- 慢性血栓塞栓症
- サルコイドーシス
- -過去30日以内の臨床調査研究への参加
- -中等度から重度の肝障害（Child-Pugh クラス B または C など）
腎不全は次のように定義されます。
- 推定クレアチニンクリアランス <30 m/分
- 血清クレアチニン>2.5mg/dl
- -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびまたはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）>正常上限の1.5倍
- 収縮期血圧 < 90mmHg
- -最近開始された（無作為化の8週間前未満）または計画されている運動に基づく心肺リハビリテーションプログラム
- 妊娠中または授乳中の女性
- HAART療法の必要性
- -開始前1か月以内に計画された治療または別の治験薬による治療
- -中等度から重度の間質性肺疾患、FVC < 80% または肺実質の 30% 以上を含む線維化またはスリガラス変化の HRCT に関する証拠によって定義される
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：フマル酸ジメチル（DMF）
最初の 7 日間はフマル酸ジメチル (DMF) 120mg を 1 日 2 回経口投与し、続いてフマル酸ジメチル (DMF) 240mg を 1 日 2 回維持投与します。
被験者は24週間投与されます
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フマル酸ジメチル (DMF) は、再発性多発性硬化症の治療に使用される処方薬です。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを 1 日 2 回、12 週間経口投与
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フマル酸ジメチル (DMF) を模倣するように製造された砂糖錠剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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徒歩6分（6MWD）
時間枠：24週目までのベースライン
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この研究における臨床効果の主な結果は、6 分間の歩行距離 (6MWD) の改善です。
データは、試験終了時 (24 週目) の、治療を中止した被験者の最終観察の繰り越しを利用した、両方の治療グループのベースラインからの平均変化 (%) を示しています。
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24週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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臨床的悪化
時間枠：24週目までのベースライン
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プラセボ治療患者と比較した DMF の臨床的悪化までの時間の変化。
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24週目までのベースライン
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ボルグ呼吸困難指数 (BDI)
時間枠：24週目までのベースライン
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プラセボ治療患者と比較した DMF のベースラインから 24 週間でのボルグ呼吸困難指数 (BDI) の変化
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24週目までのベースライン
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酸化ストレスの血清マーカー
時間枠：24週目までのベースライン
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DMF とプラセボ治療患者を比較した、24 週での酸化ストレスの血清マーカーのベースラインからの変化。
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24週目までのベースライン
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プロテオームバイオマーカー
時間枠：24週目までのベースライン
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BNP を含むプロテオミクス バイオ マーカーのベースラインからの 24 週間での変化。DMF とプラセボで治療された患者を比較します。
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24週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年12月1日
一次修了 (実際)
2020年2月10日
研究の完了 (実際)
2020年2月10日
試験登録日
最初に提出
2016年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月30日
最初の投稿 (見積もり)
2016年12月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月15日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
フマル酸ジメチル（DMF）の臨床試験
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Almirall, S.A.完了
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