Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fumaran dimetylu (DMF) w tętniczym nadciśnieniu płucnym związanym z twardziną układową

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Robert Lafyatis

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie pilotażowe fumaranu dimetylu (DMF) w tętniczym nadciśnieniu płucnym (PAH) związanym z twardziną układową (SSc-PAH): wpływ DMF na chorobę kliniczną i biomarkery stresu oksydacyjnego.

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fumaranu dimetylu (DMF) u 34 pacjentów z twardziną układową i nadciśnieniem płucnym (SSc-PAH). Badanie określi bezpieczeństwo i podstawową zmienność wyniku dla DMF w leczeniu SSc-PAH; głównym wynikiem skuteczności klinicznej w tym badaniu pilotażowym będzie poprawa w zakresie 6-minutowego marszu (6MWD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fumaranu dimetylu (DMF) u 34 pacjentów z twardziną układową i nadciśnieniem płucnym (SSc-PAH). Badany lek zostanie dodany do stabilnych podstawowych leków PAH. Osobnicy będą otrzymywać dawki przez 24 tygodnie, będą poddawani badaniom co 8 tygodni i zostaną ostatecznie ocenieni 12 tygodni po zakończeniu leczenia. Dawkowanie rozpocznie się od doustnych dawek 120 mg raz na dobę przez pierwsze 7 dni i będzie kontynuowane zgodnie ze schematem zwiększania dawki do dawki podtrzymującej 240 mg dwa razy na dobę (lub najwyższej tolerowanej dawki wynoszącej co najmniej 120 mg dwa razy na dobę na początku 8. tygodnia ) przez pozostałą część badania. Uczestnictwo potrwa łącznie 40 tygodni, w tym 4-tygodniowy okres badań przesiewowych, 24 tygodnie przyjmowania leku i kontrola bezpieczeństwa 12 tygodni po ostatniej dawce. Badanie określi bezpieczeństwo i pierwotną zmienność wyniku dla DMF w leczeniu SSc-PAH; głównym wynikiem skuteczności klinicznej w tym badaniu pilotażowym będzie poprawa w zakresie 6-minutowego marszu (6MWD).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda przed wszelkimi procedurami wymaganymi w ramach badania
  2. Dorośli pacjenci w wieku 18-80 lat
  3. Grupa 1 Światowej Organizacji Zdrowia WWA związana z twardziną skóry (SSc-PAH)
  4. Klasa funkcjonalna WHO II-III
  5. 6MWD 150 do 450 metrów
  6. Cewnikowanie prawego serca wykazujące mPAP ≥ 25 mmHg i PCWP lub ciśnienie końcoworozkurczowe lewej komory ≤15 mm Hg i płucny opór naczyniowy ≥240 dyn/cm-5 (3 jednostki Wooda) w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania.
  7. Twardzina układowa zdefiniowana przez ACR

Kryteria wyłączenia:

  1. Nadciśnienie płucne związane z

    • TNP o dowolnej etiologii innej niż twardzina skóry
    • PH o dowolnej etiologii innej niż PAH grupy I wg WHO
    • Żylne nadciśnienie płucne definiowane jako PCWP lub LVEDP >15 mHg
    • Nieleczony bezdech senny z AHI >20 lub SaO2 Nadir <87%
    • Przewlekła choroba zakrzepowo-zatorowa
    • Sarkoidoza
  2. Udział w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  3. Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby (np. klasa B lub C wg Childa-Pugha)

  4. Niewydolność nerek zdefiniowana jako:

    • szacowany klirens kreatyniny <30 m/min
    • kreatynina w surowicy >2,5 mg/dl
  5. Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) i/lub aminotransferazy alaninowej (ALT) > 1,5 raza powyżej górnej granicy normy
  6. Skurczowe ciśnienie krwi < 90 mmHg
  7. Niedawno rozpoczęty (< 8 tygodni przed randomizacją) lub planowany program rehabilitacji krążeniowo-oddechowej oparty na ćwiczeniach
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  9. Konieczność terapii HAART
  10. Planowane leczenie lub leczenie innym badanym lekiem w okresie 1 miesiąca przed rozpoczęciem
  11. Umiarkowana do ciężkiej śródmiąższowa choroba płuc, zdefiniowana przez FVC < 80% lub dowód w HRCT zwłóknienia lub zmian matowej szyby obejmujących więcej niż 30% miąższu płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Fumaran dimetylu (DMF)
Dwa razy dziennie doustne dawki fumaranu dimetylu (DMF) 120 mg przez pierwsze 7 dni, a następnie dawka podtrzymująca fumaranu dimetylu (DMF) 240 mg dwa razy dziennie. Pacjenci będą otrzymywać dawki przez 24 tygodnie
Lek: Fumaran dimetylu (DMF)
Fumaran dimetylu (DMF) jest lekiem na receptę stosowanym w leczeniu nawracającej postaci stwardnienia rozsianego.
Inne nazwy:
  • Tecfidera
Komparator placebo: Placebo
Doustne dawki placebo dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Lek: Tabletka doustna placebo
Pigułka cukrowa wyprodukowana w celu naśladowania fumaranu dimetylu (DMF)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dystans marszu w 6 minut (6MWD)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Głównym wynikiem skuteczności klinicznej w tym badaniu jest poprawa dystansu 6-minutowego marszu (6MWD). Dane przedstawiają średnią zmianę (%) pod koniec badania (tydzień 24) od wartości wyjściowych w obu grupach terapeutycznych, z wykorzystaniem przeniesionej ostatniej obserwacji wycofanych pacjentów.
Linia bazowa do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pogorszenie kliniczne
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana czasu do pogorszenia stanu klinicznego w DMF w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.
Linia bazowa do tygodnia 24
Wskaźnik duszności Borga (BDI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana wskaźnika duszności Borga (BDI) po 24 tygodniach od wartości początkowej w przypadku DMF w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo
Linia bazowa do tygodnia 24
Markery surowicy stresu oksydacyjnego
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana od wartości wyjściowych markerów stresu oksydacyjnego w surowicy po 24 tygodniach, porównując DMF z pacjentami otrzymującymi placebo.
Linia bazowa do tygodnia 24
Biomarkery proteomiczne
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych biomarkerów proteomicznych, w tym BNP, po 24 tygodniach, porównując DMF z pacjentami otrzymującymi placebo.
Linia bazowa do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Robert Lafyatis

Współpracownicy

Biogen

Śledczy

  • Główny śledczy: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 lutego 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO16070614

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj