Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dimethylfumarát (DMF) u plicní arteriální hypertenze související se systémovou sklerózou

15. března 2022 aktualizováno: Robert Lafyatis

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná pilotní studie dimethylfumarátu (DMF) u plicní arteriální hypertenze (PAH) spojené se systémovou sklerózou (SSc-PAH): Vliv DMF na klinické onemocnění a biomarkery oxidačního stresu.

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie dimethylfumarátu (DMF) u 34 pacientů se systémovou sklerózou-pulmonální hypertenzí (SSc-PAH). Studie určí bezpečnost a variabilitu primárního výsledku pro DMF při léčbě SSc-PAH; primárním výsledkem klinické účinnosti v této pilotní studii bude zlepšení vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie dimethylfumarátu (DMF) u 34 pacientů se systémovou sklerózou-pulmonální hypertenzí (SSc-PAH). Studovaná medikace bude přidána ke stabilní základní léčbě PAH. Subjektům bude podávána dávka po dobu 24 týdnů, budou podstupovat vyšetření každých 8 týdnů a nakonec budou hodnoceni 12 týdnů po dokončení léčby. Dávkování bude zahájeno jednou denně perorálními dávkami 120 mg po dobu prvních 7 dnů a bude následovat titrační schéma nahoru na udržovací dávku 240 mg dvakrát denně (nebo nejvyšší tolerovanou dávku minimálně 120 mg dvakrát denně do začátku týdne 8 ) po zbytek studie. Účast bude trvat celkem 40 týdnů, včetně 4týdenního screeningového období, 24 týdnů užívání léku a bezpečnostního sledování 12 týdnů po poslední dávce. Studie určí bezpečnost a variabilitu primárního výsledku pro DMF při léčbě SSc-PAH; primárním výsledkem klinické účinnosti v této pilotní studii bude zlepšení vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Podepsaný informativní souhlas před jakýmikoli postupy nařízenými studií
  2. Dospělí pacienti ve věku 18-80 let
  3. Světová zdravotnická organizace Skupina 1 PAH spojená se sklerodermií (SSc-PAH)
  4. Funkční třída WHO II-III
  5. 6MWD 150 až 450 metrů
  6. Katetrizace pravého srdce prokazující mPAP≥ 25 mmHg a PCWP nebo levý ventrikulární koncový diastolický tlak ≤15 mm Hg a plicní vaskulární rezistenci ≥240 dynů/cm-5 (3 Woodovy jednotky) během 12 týdnů před vstupem do studie.
  7. ACR definovala systémovou sklerózu

Kritéria vyloučení:

  1. Plicní hypertenze spojená s

    • PAH jakékoli etiologie jiné než sklerodermie
    • PH jakékoli jiné etiologie než PAH skupiny I podle WHO
    • Plicní žilní hypertenze definovaná jako PCWP nebo LVEDP >15 mHg
    • Neléčená spánková apnoe s AHI >20 nebo SaO2 Nadir <87 %
    • Chronická tromboembolická nemoc
    • Sarkoidóza
  2. Účast na klinické výzkumné studii během předchozích 30 dnů
  3. Středně těžké až těžké poškození jater (např. Child-Pugh třída B nebo C)

  4. Selhání ledvin definované jako:

    • odhadovaná clearance kreatininu <30 m/min
    • sérový kreatinin > 2,5 mg/dl
  5. Sérová aspartátaminotransferáza (AST) nebo alaninaminotransferáza (ALT) > 1,5násobek horní hranice normálu
  6. Systolický krevní tlak < 90 mmHg
  7. Nedávno zahájený (< 8 týdnů před randomizací) nebo plánovaný kardiopulmonální rehabilitační program založený na cvičení
  8. Těhotné nebo kojící ženy
  9. Potřeba HAART terapie
  10. Plánovaná léčba nebo léčba jiným hodnoceným lékem do 1 měsíce před zahájením
  11. Středně těžká až těžká intersticiální plicní nemoc, definovaná FVC < 80 % nebo prokázaná HRCT fibróza nebo změny skelného skla zahrnující více než 30 % plicního parenchymu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Dimethylfumarát (DMF)
Dvakrát denně perorální dávky dimethylfumarátu (DMF) 120 mg po dobu prvních 7 dnů následované udržovací dávkou dimethylfumarátu (DMF) 240 mg dvakrát denně. Subjektům bude podávána dávka po dobu 24 týdnů
Lék: Dimethylfumarát (DMF)
Dimethylfumarát (DMF) je lék na předpis používaný k léčbě recidivující roztroušené sklerózy.
Ostatní jména:
  • Tecfidera
Komparátor placeba: Placebo
Perorální dávky placeba dvakrát denně po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo perorální tableta
Cukrová pilulka vyrobená tak, aby napodobovala dimethylfumarát (DMF)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Primárním výsledkem klinické účinnosti v této studii je zlepšení vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD). Data znázorňují průměrnou změnu (%) na konci studie-léčby (týden 24) od výchozí hodnoty v obou léčebných skupinách, s využitím Last Observation Carried Forward u vyřazených subjektů.
Výchozí stav do týdne 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinické zhoršení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Změna času do klinického zhoršení u DMF ve srovnání s pacienty léčenými placebem.
Výchozí stav do týdne 24
Borgův index dušnosti (BDI)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Změna Borgova indexu dušnosti (BDI) po 24 týdnech od výchozí hodnoty u DMF ve srovnání s pacienty léčenými placebem
Výchozí stav do týdne 24
Sérové ​​markery oxidačního stresu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Změna sérových markerů oxidačního stresu od výchozích hodnot ve 24. týdnu, srovnání DMF s pacienty léčenými placebem.
Výchozí stav do týdne 24
Proteomické biomarkery
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Změna od výchozí hodnoty v proteomických biomarkerech, včetně BNP, ve 24. týdnu, srovnání DMF s pacienty léčenými placebem.
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Robert Lafyatis

Spolupracovníci

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

10. února 2020

Dokončení studie (Aktuální)

10. února 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

2. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO16070614

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dimethylfumarát (DMF)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit