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Fumarato de Dimetil (DMF) na Hipertensão Arterial Pulmonar Associada à Esclerose Sistêmica

15 de março de 2022 atualizado por: Robert Lafyatis

Um estudo piloto duplo-cego, controlado por placebo de fumarato de dimetila (DMF) na hipertensão arterial pulmonar (HAP) associada à esclerose sistêmica (SSc-PAH): o efeito do DMF na doença clínica e nos biomarcadores do estresse oxidativo.

Um estudo duplo-cego, controlado por placebo de fumarato de dimetila (DMF) em 34 pacientes com Esclerose Sistêmica-Hipertensão Pulmonar (SSc-PAH). O estudo determinará a segurança e a variabilidade do resultado primário para DMF no tratamento de SSc-PAH; o resultado primário da eficácia clínica neste ensaio piloto será a melhora na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo duplo-cego, controlado por placebo de fumarato de dimetila (DMF) em 34 pacientes com Esclerose Sistêmica-Hipertensão Pulmonar (SSc-PAH). A medicação do estudo será adicionada à(s) medicação(ões) PAH de base estável. Os indivíduos serão medicados por 24 semanas, serão submetidos a exames a cada 8 semanas e serão finalmente avaliados 12 semanas após a conclusão do tratamento. A dosagem começará com doses orais diárias de 120 mg durante os primeiros 7 dias e seguirá o esquema de titulação para uma dose de manutenção de 240 mg duas vezes ao dia (ou a dose mais alta tolerada de no mínimo 120 mg duas vezes ao dia no início da semana 8 ) para o restante do estudo. A participação terá um total de 40 semanas, incluindo um período de triagem de 4 semanas, 24 semanas de medicamento e um acompanhamento de segurança 12 semanas após a última dose. O estudo determinará a segurança e a variabilidade do resultado primário para DMF no tratamento de SSc-PAH; o resultado primário da eficácia clínica neste ensaio piloto será a melhora na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

6

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Consentimento informado assinado antes de quaisquer procedimentos exigidos pelo estudo
  2. Pacientes adultos de 18 a 80 anos de idade
  3. Grupo 1 da Organização Mundial da Saúde HAP associada à esclerodermia (SSc-PAH)
  4. Classe funcional II-III da OMS
  5. 6MWD 150 a 450 metros
  6. Cateterismo cardíaco direito demonstrando mPAP≥ 25 mmHg e PCWP ou pressão diastólica final do ventrículo esquerdo ≤15mm Hg e resistência vascular pulmonar ≥240 dines/cm-5 (3 unidades Wood) dentro de 12 semanas antes da entrada no estudo.
  7. Esclerose sistêmica definida por ACR

Critério de exclusão:

  1. Hipertensão pulmonar associada a

    • HAP de qualquer etiologia que não seja esclerodermia
    • HP de qualquer etiologia diferente da HAP do Grupo I da OMS
    • Hipertensão venosa pulmonar definida como PCWP ou PDFVE > 15 mHg
    • Apneia do sono não tratada com IAH >20 ou SaO2 Nadir <87%
    • Doença tromboembólica crônica
    • Sarcoidose
  2. Participação em um estudo de investigação clínica nos últimos 30 dias
  3. Insuficiência hepática moderada a grave (por exemplo, Child-Pugh Classe B ou C)

  4. Insuficiência renal definida como:

    • depuração de creatinina estimada <30 m/min
    • creatinina sérica>2,5 mg/dl
  5. Aspartato aminotransferase sérica (AST) e ou alanina aminotransferase (ALT) > 1,5 vezes o limite superior do normal
  6. Pressão arterial sistólica < 90mmHg
  7. Programa de reabilitação cardiopulmonar iniciado recentemente (< 8 semanas antes da randomização) ou planejado com base em exercícios
  8. Mulheres grávidas ou lactantes
  9. Necessidade de terapia HAART
  10. Tratamento planejado ou tratamento com outro medicamento experimental dentro de 1 mês antes do início
  11. Doença pulmonar intersticial moderada a grave, definida por CVF < 80% ou evidência na TCAR de fibrose ou alterações em vidro fosco envolvendo mais de 30% do parênquima pulmonar

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Dimetil fumarato (DMF)
Duas doses orais diárias de fumarato de dimetila (DMF) 120 mg durante os primeiros 7 dias, seguidas pela dose de manutenção de fumarato de dimetila (DMF) 240 mg duas vezes ao dia. Os indivíduos serão administrados por 24 semanas
Medicamento: Dimetil fumarato (DMF)
Dimetil fumarato (DMF) é um medicamento de prescrição usado para tratar a esclerose múltipla recidivante.
Outros nomes:
  • Tecfidera
Comparador de Placebo: Placebo
Duas doses orais diárias de placebo por 12 semanas
Medicamento: Comprimido Oral Placebo
Pílula de açúcar fabricada para imitar fumarato de dimetila (DMF)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base até a semana 24
O resultado primário da eficácia clínica neste estudo é a melhora na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD). Os dados descrevem a alteração média (%) no tratamento de final de estudo (Semana 24) desde a linha de base em ambos os grupos de tratamento, utilizando a última observação realizada de indivíduos retirados.
Linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Piora clínica
Prazo: Linha de base até a semana 24
A mudança no tempo para piora clínica em DMF em comparação com pacientes tratados com placebo.
Linha de base até a semana 24
Índice de dispneia de Borg (BDI)
Prazo: Linha de base até a semana 24
A mudança no índice de dispneia de Borg (BDI) em 24 semanas desde a linha de base em DMF em comparação com pacientes tratados com placebo
Linha de base até a semana 24
Marcadores Séricos de Estresse Oxidativo
Prazo: Linha de base até a semana 24
A mudança da linha de base dos marcadores séricos de estresse oxidativo em 24 semanas, comparando DMF a pacientes tratados com placebo.
Linha de base até a semana 24
Biomarcadores Proteômicos
Prazo: Linha de base até a semana 24
A mudança da linha de base em biomarcadores proteômicos, incluindo BNP, em 24 semanas, comparando DMF a pacientes tratados com placebo.
Linha de base até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Robert Lafyatis

Colaboradores

Biogen

Investigadores

  • Investigador principal: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2016

Conclusão Primária (Real)

10 de fevereiro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

10 de fevereiro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de novembro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de novembro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

2 de dezembro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2022

Última verificação

1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PRO16070614

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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