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Dimethylfumarat (DMF) bei systemischer Sklerose-assoziierter pulmonaler arterieller Hypertonie

15. März 2022 aktualisiert von: Robert Lafyatis

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Pilotstudie zu Dimethylfumarat (DMF) bei pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH) im Zusammenhang mit systemischer Sklerose (SSc-PAH): Die Wirkung von DMF auf klinische Erkrankungen und Biomarker von oxidativem Stress.

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Dimethylfumarat (DMF) bei 34 Patienten mit systemischer Sklerose und pulmonaler Hypertonie (SSc-PAH). Die Studie wird die Sicherheit und die primäre Ergebnisvariabilität für DMF bei der Behandlung von SSc-PAH bestimmen; Das primäre Ergebnis der klinischen Wirksamkeit in dieser Pilotstudie wird die Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) sein.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Dimethylfumarat (DMF) bei 34 Patienten mit systemischer Sklerose und pulmonaler Hypertonie (SSc-PAH). Die Studienmedikation wird zu stabilen PAH-Hintergrundmedikation(en) hinzugefügt. Die Probanden werden 24 Wochen lang dosiert, alle 8 Wochen einer Untersuchung unterzogen und 12 Wochen nach Abschluss der Behandlung endgültig bewertet. Die Dosierung beginnt in den ersten 7 Tagen mit einmal täglichen oralen Dosen von 120 mg und folgt dem Auftitrationsplan bis zu einer Erhaltungsdosis von 240 mg zweimal täglich (oder der höchsten tolerierten Dosis von mindestens 120 mg zweimal täglich zu Beginn von Woche 8). ) für den Rest der Studie. Die Teilnahme dauert insgesamt 40 Wochen, einschließlich einer 4-wöchigen Screening-Periode, einer 24-wöchigen Behandlung mit dem Medikament und einer Sicherheits-Nachuntersuchung 12 Wochen nach der letzten Dosis. Die Studie wird die Sicherheit und die primäre Ergebnisvariabilität für DMF bei der Behandlung von SSc-PAH bestimmen; Das primäre Ergebnis der klinischen Wirksamkeit in dieser Pilotstudie wird die Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) sein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • University of Pittsburgh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung vor allen studienbedingten Verfahren
  2. Erwachsene Patienten im Alter von 18-80 Jahren
  3. PAH der Weltgesundheitsorganisation Gruppe 1 im Zusammenhang mit Sklerodermie (SSc-PAH)
  4. WHO-Funktionsklasse II-III
  5. 6MWD 150 bis 450 Meter
  6. Rechtsherzkatheterisierung mit mPAP ≥ 25 mmHg und PCWP oder linksventrikulärem enddiastolischem Druck ≤ 15 mm Hg und pulmonalem Gefäßwiderstand ≥ 240 dynes/cm-5 (3 Wood-Einheiten) innerhalb von 12 Wochen vor Studienbeginn.
  7. ACR definiert systemische Sklerose

Ausschlusskriterien:

  1. Pulmonale Hypertonie im Zusammenhang mit

    • PAH jeglicher Ätiologie außer Sklerodermie
    • PH jeder anderen Ätiologie als PAH der WHO-Gruppe I
    • Pulmonale venöse Hypertonie, definiert als PCWP oder LVEDP > 15 mHg
    • Unbehandelte Schlafapnoe mit AHI >20 oder SaO2 Nadir <87%
    • Chronische thromboembolische Erkrankung
    • Sarkoidose
  2. Teilnahme an einer klinischen Prüfstudie innerhalb der letzten 30 Tage
  3. Mittelschwere bis schwere Leberfunktionsstörung (z. B. Child-Pugh-Klasse B oder C)

  4. Nierenversagen definiert als:

    • geschätzte Kreatinin-Clearance < 30 m/min
    • Serumkreatinin > 2,5 mg/dl
  5. Aspartat-Aminotransferase (AST) und/oder Alanin-Aminotransferase (ALT) im Serum > 1,5-mal höher als die Obergrenze des Normalwerts
  6. Systolischer Blutdruck < 90 mmHg
  7. Kürzlich begonnenes (< 8 Wochen vor Randomisierung) oder geplantes kardiopulmonales Rehabilitationsprogramm basierend auf körperlicher Betätigung
  8. Schwangere oder stillende Frauen
  9. Notwendigkeit einer HAART-Therapie
  10. Geplante Behandlung oder Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 1 Monat vor Beginn
  11. Mittelschwere bis schwere interstitielle Lungenerkrankung, definiert durch FVC < 80 % oder Hinweise auf HRCT von Fibrose oder Milchglasveränderungen, die mehr als 30 % des Lungenparenchyms betreffen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Dimethylfumarat (DMF)
Zweimal täglich orale Dosen von Dimethylfumarat (DMF) 120 mg für die ersten 7 Tage, gefolgt von der Erhaltungsdosis von Dimethylfumarat (DMF) 240 mg zweimal täglich. Die Probanden werden 24 Wochen lang dosiert
Arzneimittel: Dimethylfumarat (DMF)
Dimethylfumarat (DMF) ist ein verschreibungspflichtiges Medikament zur Behandlung von schubförmiger Multipler Sklerose.
Andere Namen:
  • Tecfidera
Placebo-Komparator: Placebo
Zweimal täglich orale Placebo-Dosen für 12 Wochen
Arzneimittel: Placebo-Tablette zum Einnehmen
Zuckerpille hergestellt, um Dimethylfumarat (DMF) nachzuahmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
6 Minuten zu Fuß (6MWD)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Das primäre Ergebnis der klinischen Wirksamkeit in dieser Studie ist die Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD). Die Daten zeigen die mittlere Veränderung (%) am Ende der Studienbehandlung (Woche 24) gegenüber dem Ausgangswert in beiden Behandlungsgruppen unter Verwendung der letzten Beobachtung, die von zurückgezogenen Probanden vorgetragen wird.
Baseline bis Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Verschlechterung
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Veränderung der Zeit bis zur klinischen Verschlechterung bei DMF im Vergleich zu mit Placebo behandelten Patienten.
Baseline bis Woche 24
Borg-Dyspnoe-Index (BDI)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Veränderung des Borg-Dyspnoe-Index (BDI) nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert in DMF im Vergleich zu mit Placebo behandelten Patienten
Baseline bis Woche 24
Serummarker für oxidativen Stress
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Veränderung der Serummarker für oxidativen Stress gegenüber dem Ausgangswert nach 24 Wochen, wobei DMF mit Placebo-behandelten Patienten verglichen wurde.
Baseline bis Woche 24
Proteomische Biomarker
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24
Die Veränderung der proteomischen Biomarker, einschließlich BNP, nach 24 Wochen gegenüber dem Ausgangswert, wobei DMF mit Placebo-behandelten Patienten verglichen wurde.
Baseline bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Robert Lafyatis

Mitarbeiter

Biogen

Ermittler

  • Hauptermittler: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRO16070614

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