Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dimetylfumarat (DMF) ved systemisk sklerose-assosiert pulmonal arteriell hypertensjon

15. mars 2022 oppdatert av: Robert Lafyatis

En dobbeltblind, placebokontrollert pilotstudie av dimetylfumarat (DMF) i pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) assosiert med systemisk sklerose (SSc-PAH): Effekten av DMF på klinisk sykdom og biomarkører for oksidativt stress.

En dobbeltblindet, placebokontrollert studie av dimetylfumarat (DMF) hos 34 pasienter med systemisk sklerose-pulmonal hypertensjon (SSc-PAH). Studien vil bestemme sikkerhet og den primære resultatvariabiliteten for DMF ved behandling av SSc-PAH; det primære resultatet av klinisk effekt i denne pilotstudien vil være forbedring i 6-minutters gangavstand (6MWD).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En dobbeltblindet, placebokontrollert studie av dimetylfumarat (DMF) hos 34 pasienter med systemisk sklerose-pulmonal hypertensjon (SSc-PAH). Studiemedisinen vil bli lagt til stabil(e) bakgrunns-PAH-medisin(er). Forsøkspersonene vil bli doseret i 24 uker, vil gjennomgå undersøkelse hver 8. uke, og vil bli endelig evaluert 12 uker etter avsluttet behandling. Doseringen vil begynne med én gang daglige orale doser på 120 mg de første 7 dagene og følge opptitreringsskjemaet til en vedlikeholdsdose på 240 mg to ganger daglig (eller høyeste tolererte dose på minimum 120 mg to ganger daglig ved starten av uke 8 ) for resten av studien. Deltakelse vil være i totalt 40 uker, inkludert en 4-ukers screeningperiode, 24 uker med legemiddel, og en sikkerhetsoppfølging 12 uker etter siste dose. Studien vil bestemme sikkerheten og den primære resultatvariabiliteten for DMF ved behandling av SSc-PAH; det primære resultatet av klinisk effekt i denne pilotstudien vil være forbedring i 6-minutters gangavstand (6MWD).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informere samtykke før eventuelle studiepålagte prosedyrer
  2. Voksne pasienter 18-80 år
  3. Verdens helseorganisasjon gruppe 1 PAH assosiert med sklerodermi (SSc-PAH)
  4. WHO funksjonsklasse II-III
  5. 6MWD 150 til 450 meter
  6. Høyre hjertekateterisering som viser mPAP≥ 25 mmHg og PCWP eller venstre ventrikkel-endediastolisk trykk ≤15 mm Hg og pulmonal vaskulær motstand ≥240 dyn/cm-5 (3 treenheter) innen 12 uker før studiestart.
  7. ACR definert systemisk sklerose

Ekskluderingskriterier:

  1. Pulmonal hypertensjon assosiert med

    • PAH av annen etiologi enn sklerodermi
    • PH av annen etiologi enn WHO gruppe I PAH
    • Pulmonal venøs hypertensjon definert som PCWP eller LVEDP >15 mHg
    • Ubehandlet søvnapné med AHI >20 eller SaO2 Nadir <87 %
    • Kronisk tromboembolisk sykdom
    • Sarcoidose
  2. Deltakelse i en klinisk undersøkelse i løpet av de siste 30 dagene
  3. Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon (f.eks. Child-Pugh klasse B eller C)

  4. Nyresvikt definert som:

    • estimert kreatininclearance <30 m/min
    • serumkreatinin>2,5 mg/dl
  5. Serumaspartataminotransferase (AST) og eller alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 ganger øvre normalgrense
  6. Systolisk blodtrykk < 90 mmHg
  7. Nylig startet (< 8 uker før randomisering) eller planlagt kardiopulmonal rehabiliteringsprogram basert på trening
  8. Gravide eller ammende kvinner
  9. Behov for HAART-terapi
  10. Planlagt behandling eller behandling med et annet undersøkelsesmiddel innen 1 måned før start
  11. Moderat til alvorlig interstitiell lungesykdom, definert av FVC < 80 % eller bevis på HRCT av fibrose eller malte glassforandringer som involverer mer enn 30 % av lungeparenkymene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Dimetylfumarat (DMF)
To ganger daglig orale doser av dimetylfumarat (DMF) 120 mg de første 7 dagene etterfulgt av vedlikeholdsdosen av dimetylfumarat (DMF) 240 mg to ganger daglig. Forsøkspersoner vil bli doseret i 24 uker
Legemiddel: Dimetylfumarat (DMF)
Dimetylfumarat (DMF) er et reseptbelagt legemiddel som brukes til å behandle residiverende multippel sklerose.
Andre navn:
  • Tecfidera
Placebo komparator: Placebo
To ganger daglig orale doser av placebo i 12 uker
Legemiddel: Placebo oral tablett
Sukkerpille produsert for å etterligne dimetylfumarat (DMF)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gange (6MWD)
Tidsramme: Baseline til uke 24
Det primære resultatet av klinisk effekt i denne studien er forbedring i 6-minutters gangavstand (6MWD). Data viser gjennomsnittlig endring (%) ved avsluttet studie-behandling (uke 24) fra baseline i begge behandlingsgruppene, ved bruk av siste observasjon som ble utført av tilbaketrukne forsøkspersoner.
Baseline til uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk forverring
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringen i tid til klinisk forverring i DMF sammenlignet med placebobehandlede pasienter.
Baseline til uke 24
Borg Dyspné Index (BDI)
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringen i Borg Dyspné Index (BDI) 24 uker fra baseline i DMF sammenlignet med placebobehandlede pasienter
Baseline til uke 24
Serummarkører for oksidativt stress
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringen fra baseline av serummarkører for oksidativt stress ved 24 uker, sammenlignet DMF med placebobehandlede pasienter.
Baseline til uke 24
Proteomiske biomarkører
Tidsramme: Baseline til uke 24
Endringen fra baseline i proteomiske biomarkører, inkludert BNP, etter 24 uker, sammenlignet DMF med placebobehandlede pasienter.
Baseline til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Robert Lafyatis

Samarbeidspartnere

Biogen

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

10. februar 2020

Studiet fullført (Faktiske)

10. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

2. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO16070614

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere