Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dimethylfumarat (DMF) ved systemisk sklerose-associeret pulmonal arteriel hypertension

15. marts 2022 opdateret af: Robert Lafyatis

En dobbeltblindet, placebo-kontrolleret pilotundersøgelse af dimethylfumarat (DMF) i pulmonal arteriel hypertension (PAH) associeret med systemisk sklerose (SSc-PAH): Effekten af ​​DMF på klinisk sygdom og biomarkører for oxidativ stress.

En dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af dimethylfumarat (DMF) hos 34 patienter med systemisk sklerose-pulmonal hypertension (SSc-PAH). Undersøgelsen vil bestemme sikkerheden og den primære udfaldsvariabilitet for DMF ved behandling af SSc-PAH; det primære resultat af klinisk effekt i dette pilotforsøg vil være forbedring i 6-minutters gåafstand (6MWD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelse af dimethylfumarat (DMF) hos 34 patienter med systemisk sklerose-pulmonal hypertension (SSc-PAH). Studiemedicinen vil blive tilføjet til stabil(e) baggrunds-PAH-medicin(er). Forsøgspersonerne vil blive doseret i 24 uger, vil gennemgå undersøgelse hver 8. uge og vil blive endeligt evalueret 12 uger efter afsluttet behandling. Doseringen begynder med én gang daglige orale doser på 120 mg i de første 7 dage og følger optitreringsskemaet til en vedligeholdelsesdosis på 240 mg to gange dagligt (eller højeste tolererede dosis på minimum 120 mg to gange dagligt ved starten af ​​uge 8 ) for resten af ​​undersøgelsen. Deltagelse vil være i i alt 40 uger, inklusive en 4-ugers screeningsperiode, 24 ugers lægemiddel og en sikkerhedsopfølgning 12 uger efter sidste dosis. Undersøgelsen vil bestemme sikkerheden og den primære udfaldsvariabilitet for DMF ved behandling af SSc-PAH; det primære resultat af klinisk effekt i dette pilotforsøg vil være forbedring i 6-minutters gåafstand (6MWD).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Underskrevet informere samtykke forud for eventuelle undersøgelsesmanderede procedurer
  2. Voksne patienter i alderen 18-80 år
  3. Verdenssundhedsorganisationens gruppe 1 PAH forbundet med sklerodermi (SSc-PAH)
  4. WHO funktionsklasse II-III
  5. 6MWD 150 til 450 meter
  6. Højre hjertekateterisering, der demonstrerer mPAP≥ 25 mmHg og PCWP eller venstre ventrikulær endediastolisk tryk ≤15 mm Hg og pulmonal vaskulær modstand ≥240 dyn/cm-5 (3 træenheder) inden for 12 uger før studiestart.
  7. ACR defineret systemisk sklerose

Ekskluderingskriterier:

  1. Pulmonal hypertension forbundet med

    • PAH af enhver anden ætiologi end sklerodermi
    • PH af enhver anden ætiologi end WHO Group I PAH
    • Pulmonal venøs hypertension defineret som PCWP eller LVEDP >15 mHg
    • Ubehandlet søvnapnø med AHI >20 eller SaO2 Nadir <87 %
    • Kronisk tromboembolisk sygdom
    • Sarcoidose
  2. Deltagelse i en klinisk undersøgelse inden for de foregående 30 dage
  3. Moderat til svært nedsat leverfunktion (f.eks. Child-Pugh klasse B eller C)

  4. Nyresvigt defineret som:

    • estimeret kreatininclearance <30 m/min
    • serum kreatinin>2,5 mg/dl
  5. Serum aspartat aminotransferase (AST) og eller alanin aminotransferase (ALT) > 1,5 gange den øvre grænse for normal
  6. Systolisk blodtryk < 90 mmHg
  7. Nyligt påbegyndt (< 8 uger før randomisering) eller planlagt kardiopulmonal genoptræningsprogram baseret på træning
  8. Gravide eller ammende kvinder
  9. Behov for HAART-terapi
  10. Planlagt behandling eller behandling med et andet forsøgslægemiddel inden for 1 måned før start
  11. Moderat til svær interstitiel lungesygdom, defineret ved FVC < 80 % eller evidens på HRCT af fibrose eller glasforandringer, der involverer mere end 30 % af lungeparenkym

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Dimethylfumarat (DMF)
To gange daglige orale doser af dimethylfumarat (DMF) 120 mg i de første 7 dage efterfulgt af vedligeholdelsesdosis af dimethylfumarat (DMF) 240 mg to gange dagligt. Forsøgspersoner vil blive doseret i 24 uger
Medicin: Dimethylfumarat (DMF)
Dimethylfumarat (DMF) er en receptpligtig medicin, der bruges til at behandle recidiverende multipel sklerose.
Andre navne:
  • Tecfidera
Placebo komparator: Placebo
To gange dagligt orale doser placebo i 12 uger
Medicin: Placebo oral tablet
Sukkerpille fremstillet til at efterligne dimethylfumarat (DMF)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6 minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Det primære resultat af klinisk effekt i denne undersøgelse er forbedring i 6-minutters gåafstand (6MWD). Data viser den gennemsnitlige ændring (%) ved afslutningen af ​​undersøgelsesbehandlingen (uge 24) fra baseline i begge behandlingsgrupper under anvendelse af den sidste observation, der blev fremført af udtrukne forsøgspersoner.
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk forværring
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringen i tid til klinisk forværring i DMF sammenlignet med placebobehandlede patienter.
Baseline til uge 24
Borg Dyspnø Index (BDI)
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringen i Borg Dyspnø Index (BDI) 24 uger fra baseline i DMF sammenlignet med placebobehandlede patienter
Baseline til uge 24
Serummarkører for oxidativ stress
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringen fra baseline af serummarkører for oxidativt stress efter 24 uger, sammenlignet DMF med placebobehandlede patienter.
Baseline til uge 24
Proteomiske biomarkører
Tidsramme: Baseline til uge 24
Ændringen fra baseline i proteomiske biomarkører, inklusive BNP, efter 24 uger, sammenlignet DMF med placebobehandlede patienter.
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Robert Lafyatis

Samarbejdspartnere

Biogen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. februar 2020

Studieafslutning (Faktiske)

10. februar 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. november 2016

Først opslået (Skøn)

2. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO16070614

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner