Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dimetyylifumaraatti (DMF) systeemiseen skleroosiin liittyvässä keuhkovaltimoverenpaineessa

tiistai 15. maaliskuuta 2022 päivittänyt: Robert Lafyatis

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu pilottitutkimus dimetyylifumaraatista (DMF) systeemiseen skleroosiin liittyvässä keuhkovaltimoverenpaineessa (PAH) (SSc-PAH): DMF:n vaikutus kliinisiin sairauksiin ja oksidatiivisen stressin biomarkkereihin.

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus dimetyylifumaraatista (DMF) 34 systeemistä skleroosi-keuhkoverenpainetautia (SSc-PAH) sairastavalla potilaalla. Tutkimus määrittää DMF:n turvallisuuden ja ensisijaisen tulosvaihtelun SSc-PAH:n hoidossa; kliinisen tehon ensisijainen tulos tässä pilottitutkimuksessa on parantuminen 6 minuutin kävelyetäisyydellä (6MWD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus dimetyylifumaraatista (DMF) 34 systeemistä skleroosi-keuhkoverenpainetautia (SSc-PAH) sairastavalla potilaalla. Tutkimuslääkitys lisätään stabiilien tausta-PAH-lääkkeiden joukkoon. Koehenkilöitä annostellaan 24 viikon ajan, heille tehdään tutkimus 8 viikon välein ja lopuksi arvioidaan 12 viikon kuluttua hoidon päättymisestä. Annostus aloitetaan kerran vuorokaudessa suun kautta annettavilla 120 mg:n annoksilla ensimmäisten 7 päivän ajan ja noudatetaan titrausaikataulua 240 mg:n ylläpitoannokseen kahdesti vuorokaudessa (tai suurimmaksi siedetyksi annokseksi, vähintään 120 mg kahdesti vuorokaudessa viikon 8 alkuun mennessä ) tutkimuksen loppuosan ajaksi. Osallistuminen kestää yhteensä 40 viikkoa, mukaan lukien 4 viikon seulontajakso, 24 viikkoa lääkettä ja turvallisuusseuranta 12 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen. Tutkimus määrittää DMF:n turvallisuuden ja ensisijaisen tulosvaihtelun SSc-PAH:n hoidossa; kliinisen tehon ensisijainen tulos tässä pilottitutkimuksessa on parantuminen 6 minuutin kävelyetäisyydellä (6MWD).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • John Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu suostumus ennen tutkimuksen edellyttämiä toimenpiteitä
  2. 18-80-vuotiaat aikuispotilaat
  3. Maailman terveysjärjestön ryhmän 1 PAH, joka liittyy sklerodermaan (SSc-PAH)
  4. WHO:n toimintaluokka II-III
  5. 6MWD 150-450 metriä
  6. Oikean sydämen katetrointi, joka osoittaa mPAP:n ≥ 25 mmHg ja PCWP:n tai vasemman kammion pään diastolisen paineen ≤15 mm Hg ja keuhkojen verisuonten vastuksen ≥ 240 dyne/cm-5 (3 puuyksikköä) 12 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
  7. ACR määritteli systeemisen skleroosin

Poissulkemiskriteerit:

  1. Keuhkoverenpainetauti liittyy

    • minkä tahansa muun etiologian kuin skleroderman PAH
    • Minkä tahansa muun etiologian PH kuin WHO:n ryhmän I PAH
    • Keuhkolaskimohypertensio määritellään PCWP:ksi tai LVEDP:ksi >15 mHg
    • Hoitamaton uniapnea, jossa AHI >20 tai SaO2 Nadir <87 %
    • Krooninen tromboembolinen sairaus
    • Sarkoidoosi
  2. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen viimeisten 30 päivän aikana
  3. Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta (esim. Child-Pugh-luokka B tai C)

  4. Munuaisten vajaatoiminta määritellään seuraavasti:

    • arvioitu kreatiniinipuhdistuma <30 m/min
    • seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl
  5. Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 kertaa normaalin yläraja
  6. Systolinen verenpaine < 90 mmHg
  7. Äskettäin aloitettu (< 8 viikkoa ennen satunnaistamista) tai suunniteltu harjoitukseen perustuva kardiopulmonaalinen kuntoutusohjelma
  8. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  9. HAART-hoidon tarve
  10. Suunniteltu hoito tai hoito toisella tutkimuslääkkeellä kuukauden sisällä ennen aloittamista
  11. Keskivaikea tai vaikea interstitiaalinen keuhkosairaus, FVC:n määrittelemä < 80 % tai HRCT:n näyttö fibroosista tai lasihiomamuutoksista, joihin liittyy yli 30 % keuhkojen parenkyymistä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Dimetyylifumaraatti (DMF)
Dimetyylifumaraattia (DMF) kaksi kertaa päivässä suun kautta 120 mg ensimmäisten 7 päivän ajan, minkä jälkeen ylläpitoannos dimetyylifumaraattia (DMF) 240 mg kahdesti päivässä. Koehenkilöille annetaan annostusta 24 viikon ajan
Lääke: Dimetyylifumaraatti (DMF)
Dimetyylifumaraatti (DMF) on reseptilääke, jota käytetään uusiutuvan multippeliskleroosin hoitoon.
Muut nimet:
  • Tecfidera
Placebo Comparator: Plasebo
Kaksi kertaa vuorokaudessa suun kautta otettavat lumelääkkeet 12 viikon ajan
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Sokeripilleri, joka on valmistettu jäljittelemään dimetyylifumaraattia (DMF)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
6 minuutin kävelymatka (6MWD)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Kliinisen tehon ensisijainen tulos tässä tutkimuksessa on 6 minuutin kävelymatkan (6MWD) paraneminen. Tiedot kuvaavat keskimääräistä muutosta (%) tutkimuksen lopussa hoidon lopussa (viikko 24) lähtötilanteesta molemmissa hoitoryhmissä, kun hyödynnetään vetäytyneiden koehenkilöiden viimeistä eteenpäin siirrettyä havaintoa.
Lähtötilanne viikkoon 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliininen paheneminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
DMF:n kliiniseen pahenemiseen kuluvan ajan muutos verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin.
Lähtötilanne viikkoon 24
Borgin hengenahdistusindeksi (BDI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Borgin hengenahdistusindeksin (BDI) muutos 24 viikon DMF:ssä lähtötasosta verrattuna lumelääkettä saaneisiin potilaisiin
Lähtötilanne viikkoon 24
Oksidatiivisen stressin seerumin merkkiaineet
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Oksidatiivisen stressin seerumin merkkiaineiden muutos lähtötasosta 24 viikon kohdalla, kun verrataan DMF:ää lumelääkettä saaviin potilaisiin.
Lähtötilanne viikkoon 24
Proteomiset biomarkkerit
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 24
Muutos lähtötasosta proteomisissa biomarkkereissa, mukaan lukien BNP, 24 viikon kohdalla, kun verrataan DMF:ää lumelääkettä saaviin potilaisiin.
Lähtötilanne viikkoon 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Robert Lafyatis

Yhteistyökumppanit

Biogen

Tutkijat

  • Päätutkija: Robert A Lafyatis, MD, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 2. joulukuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. maaliskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. maaliskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PRO16070614

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa