수혈 의존성 지중해 빈혈 환자의 C형 간염 유전자형 1-6에 대한 Sofosbuvir/Ledipasvir: 공개 라벨 시험

탈라세미아는 적혈구 생산의 결함을 특징으로 합니다. 빈혈은 골수에서 적혈구의 파괴, 적혈구의 용혈 및 적혈구 생성 장애로 인해 발생합니다. 평생 수혈이 필요하기 때문에 환자는 수혈로 전염되는 바이러스 감염, 특히 C형 간염 바이러스(HCV)에 취약합니다. HCV 감염은 광범위한 질병입니다. 그것은 많은 지중해 빈혈 환자에게 영향을 미치며 주요 공중 보건 문제로 간주됩니다. HCV 감염은 감염된 개인의 엄청난 비율에서 만성 감염을 초래합니다. 따라서 급성 HCV의 조기 치료가 만성 간염의 발병을 예방할 수 있다고 제안되었습니다.

성인의 급성 HCV 감염에 대한 인터페론 요법의 효능에 대해 여러 연구가 진행되었습니다. 최신 페길화 인터페론(PEG-IFN)은 성인 급성 HCV 치료에 사용되었으며 동등하게 우수한 결과를 보였습니다. 그러나 지중해 빈혈 환자의 경우 간에서의 철 과부하는 간 질환의 결과에 부정적인 영향을 미쳐 IFN 요법에 대한 반응을 감소시키는 만성 C형 간염에서 더 심한 간 염증 및 섬유증을 유발합니다.

Ribavarin도 IFN의 치료 옵션으로 추가되었지만 지중해 빈혈 환자의 리바비린은 중앙값 30-40%까지 수혈 필요성을 증가시키지만 주요 부작용이나 치료 중단을 증가시키지는 않습니다.

2013년 말 미국 식품의약국(FDA)은 HCV 감염 치료를 위한 새로운 직접 작용 항바이러스제인 Sofosbuvir(Gilead Sciences)를 승인했습니다. Ledipasvir(Gilead Sciences)는 HCV 유전자형 1a 및 1b에 대한 강력한 활성을 가진 신약입니다. 이전에 인터페론 기반 요법으로 치료를 받은 HCV 유전자형 1형 감염 환자에서 ledipasvir와 sofosbuvir의 조합은 높은 반응률을 보였습니다. 레디파스비르와 소포스부비르는 1일 1회 사용을 위해 단일 고정 용량 정제로 결합되었습니다(레디파스비르-소포스부비르).

12주 또는 24주 동안 HCV 요법에 이 약물을 단독으로 사용하거나 IFN과 병용하여 일반 인구의 환자에서 90% 이상의 반응률을 보였습니다.

수혈에 의존하는 주요 지중해 빈혈 환자는 48주 요법 동안 수혈 요구량이 30% 눈에 띄게 증가하기 때문에 HCV에 대한 페길화 인터페론 및 리바비린 요법으로 부작용 위험이 증가합니다. 일부 환자는 재발했거나 이전 리바바린 및 IFN 요법에 반응하지 않았기 때문에 다른 치료에 적합하지 않습니다. 치료 경험이 없는 HCV 지중해빈혈 환자는 리바바린 및 IFN과 관련된 다른 부작용 중에서 빈혈 및 수혈로 인한 철 과부하에 노출될 것입니다. 특히 이 환자들은 치료 경험이 없는 지중해 빈혈 환자 외에 대체 치료 옵션이 제한적이며 충족되지 않은 중요한 임상적 요구 영역을 구성합니다. 현재 C형 간염이 있는 지중해빈혈 환자의 치료에서 소포스부비르/레디파스비르의 효능을 보여주는 문헌은 없습니다. 따라서 이 시험은 수혈 의존성 지중해빈혈 환자의 C형 간염 유전자형 1-6에 대한 소포스부비르/레디파스비르의 효능을 연구할 것입니다.

레바논 만성 치료 센터의 10명의 환자가 이 오픈 라벨 시험에 등록됩니다. C형 간염을 동반한 수혈 의존성 탈라세미아 환자가 등록됩니다. 연구 환자는 정보에 입각한 동의 후 치료를 받고 부작용, 순응도 및 순응도에 대해 연구 코디네이터가 정기적으로 후속 조치를 취할 것입니다. 헤모글로빈, 헤마토크리트 및 간 효소에 대한 혈액 검사는 기준선에서 그리고 치료 4주, 8주 및 12주 후에 모든 환자에게 수행됩니다. 12주차에 환자의 혈액 내 바이러스 수치도 평가됩니다. 연구 기간 동안 간 영상화를 실시할 것입니다.

이 연구의 이점은 잠재적인 위험보다 큽니다. 사용된 약물의 부작용은 미미하지만 환자에 대한 잠재적인 이점은 승인된 약물(일반 인구에서)로 무료로 C형 간염을 치료할 수 있고 사회를 위해 보다 효율적이고 견딜 수 있는 경구 치료를 찾을 가능성이 있습니다. 이 특별한 인구.

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