이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Canadian Observation Trial in CF Patients Undergoing Treatment With Ivacaftor (G551D)

2017년 12월 28일 업데이트: Tanja Gonska

Specific aims:

To elucidate the biological mechanism that leads to pulmonary and nutritional improvement in CF patients following treatment with ivacaftor using advanced techniques to assess changes of the pulmonary and nutritional status
To examine the relation between the individual response to ivacaftor and the presence of modifier genes associated with CF disease severity,
To assess altered CFTR function using new available in vivo tests,
To validate newly developed in vivo sweat tests with well established functional tests,
To establish correlation between the CFTR response to Vx-770 measured in a new ex vivo method (organoids) and the actual clinical and/or functional response in individual patients,
To examine response in other CF-specific features such as aqua wrinkling.
To examine if sleep/activity level changes.
To establish a biorepository to enable further investigations.

연구 개요

상태

완전한

정황

낭포성 섬유증

연구 유형

관찰

등록 (실제)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

CF patients with any of the following mutations G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D and G970R approved by Health Canada to receive ivacaftor.

설명

Inclusion Criteria:

any patient being prescribed ivacaftor

Exclusion Criteria:

only relates to specific tests

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
Functional in vivo Cystic fibrosis transmembrane conductor regulator (CFTR) tests: Nasal Potential difference (NPD) measurements 기간: 7 study visits over a 2 year period	NPD is measured to assess CFTR function as difference in mV between post and pre-drug start	7 study visits over a 2 year period
Functional in vivo test: Beta-adrenergic sweat secretion test 기간: 7 study visits over a 2 year period	The beta-adrenergic sweat secretion test is measured as ratio of beta-adrenergic/cholinergic sweat secretion as difference between post and pre-drug start	7 study visits over a 2 year period
Functional in vitro test: Rectal tissue biopsies to measure CFTR function in vitro using Ussing chamber studies and organoids 기간: one study visit	Rectal tissue specimen is being used to measure the response to ivcaftor of individual CF patients in vitro	one study visit
Functional in vitro test: Collect nasal brushes for CFTR to generate nasal cell cultures for the assessment of ivacaftor response and CFTR function 기간: 2 study visits in 6 months	Nasal cultures are used to measure the response to ivcaftor in vitro as difference of the forskolin-induced response of CFTR to ivacaftor	2 study visits in 6 months

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
Measurement of aqua wrinkling 기간: 2 study visits in 3 months	CF patients response to submerge in water for 5 min to develop a skin phenomenon known as aqua wrinkling is being measured subjectively pre and post-drug	2 study visits in 3 months
Measurement of exhaled fractionated nitrogen oxide (FeNo) 기간: 5 study visits in 1 year	the fraction of the exhaled NO in % In the expiration of CF patients is being measured pre-and post-drug	5 study visits in 1 year
Measurements of the lung clearance index 기간: 5 study visits in 1 year	Multiple breath wash-out technique is being used to measure the lung clearance index (no unit) pre and post-drug	5 study visits in 1 year
Measurements of the pancreas function using fecal elastase test 기간: 4 study visits in 2 years	Fecal elastase in stool is determined in microg/g stool pre and post-drug	4 study visits in 2 years
Measurements of the pancreas function using serum trypsinogen 기간: 4 study visits in 2 years	Serum trypsinogen is determined in nmol/L pre and post-drug	4 study visits in 2 years
Assessment of the nutritional status 기간: 4 study visits in 2 years	Nutritional status is assessed using the BODPOD in kg fat or non-fat mass change or percentage fat or non-fat mass change pre and post-drug	4 study visits in 2 years
Measurements of the resting energy expenditure 기간: 4 study visits in 2 years	The resting energy expenditure is measured using indirect calorimetry in kcal/d pre and post-post	4 study visits in 2 years
Assessment of pulmonary radiological changes using high resolution CT 기간: 4 study visits in 2 years	Radiological pulmonary changes are being assessed using high resolution CT pre and post-drug (descriptive and Bhalla score)	4 study visits in 2 years
Assessment of glucose tolerance 기간: 4 study visits in 2 years	Glucose tolerance is being assessed using the organ glucose tolerance test and glucose levels 2 hrs post in mmol/L will be compared pre and post-drug	4 study visits in 2 years

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Tanja Gonska

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 4월 23일

기본 완료 (실제)

2017년 7월 26일

연구 완료 (실제)

2017년 7월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 12월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 12월 28일

처음 게시됨 (실제)

2018년 1월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 1월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2017년 12월 28일

마지막으로 확인됨

2017년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

1000036224

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .