Canadian Observation Trial in CF Patients Undergoing Treatment With Ivacaftor (G551D)
28 de diciembre de 2017 actualizado por: Tanja Gonska
Specific aims:
- To elucidate the biological mechanism that leads to pulmonary and nutritional improvement in CF patients following treatment with ivacaftor using advanced techniques to assess changes of the pulmonary and nutritional status
- To examine the relation between the individual response to ivacaftor and the presence of modifier genes associated with CF disease severity,
- To assess altered CFTR function using new available in vivo tests,
- To validate newly developed in vivo sweat tests with well established functional tests,
- To establish correlation between the CFTR response to Vx-770 measured in a new ex vivo method (organoids) and the actual clinical and/or functional response in individual patients,
- To examine response in other CF-specific features such as aqua wrinkling.
- To examine if sleep/activity level changes.
- To establish a biorepository to enable further investigations.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
18
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
CF patients with any of the following mutations G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D and G970R approved by Health Canada to receive ivacaftor.
Descripción
Inclusion Criteria:
- any patient being prescribed ivacaftor
Exclusion Criteria:
- only relates to specific tests
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Functional in vivo Cystic fibrosis transmembrane conductor regulator (CFTR) tests: Nasal Potential difference (NPD) measurements
Periodo de tiempo: 7 study visits over a 2 year period
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NPD is measured to assess CFTR function as difference in mV between post and pre-drug start
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7 study visits over a 2 year period
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Functional in vivo test: Beta-adrenergic sweat secretion test
Periodo de tiempo: 7 study visits over a 2 year period
|
The beta-adrenergic sweat secretion test is measured as ratio of beta-adrenergic/cholinergic sweat secretion as difference between post and pre-drug start
|
7 study visits over a 2 year period
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Functional in vitro test: Rectal tissue biopsies to measure CFTR function in vitro using Ussing chamber studies and organoids
Periodo de tiempo: one study visit
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Rectal tissue specimen is being used to measure the response to ivcaftor of individual CF patients in vitro
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one study visit
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Functional in vitro test: Collect nasal brushes for CFTR to generate nasal cell cultures for the assessment of ivacaftor response and CFTR function
Periodo de tiempo: 2 study visits in 6 months
|
Nasal cultures are used to measure the response to ivcaftor in vitro as difference of the forskolin-induced response of CFTR to ivacaftor
|
2 study visits in 6 months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Measurement of aqua wrinkling
Periodo de tiempo: 2 study visits in 3 months
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CF patients response to submerge in water for 5 min to develop a skin phenomenon known as aqua wrinkling is being measured subjectively pre and post-drug
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2 study visits in 3 months
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Measurement of exhaled fractionated nitrogen oxide (FeNo)
Periodo de tiempo: 5 study visits in 1 year
|
the fraction of the exhaled NO in % In the expiration of CF patients is being measured pre-and post-drug
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5 study visits in 1 year
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|
Measurements of the lung clearance index
Periodo de tiempo: 5 study visits in 1 year
|
Multiple breath wash-out technique is being used to measure the lung clearance index (no unit) pre and post-drug
|
5 study visits in 1 year
|
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Measurements of the pancreas function using fecal elastase test
Periodo de tiempo: 4 study visits in 2 years
|
Fecal elastase in stool is determined in microg/g stool pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
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|
Measurements of the pancreas function using serum trypsinogen
Periodo de tiempo: 4 study visits in 2 years
|
Serum trypsinogen is determined in nmol/L pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of the nutritional status
Periodo de tiempo: 4 study visits in 2 years
|
Nutritional status is assessed using the BODPOD in kg fat or non-fat mass change or percentage fat or non-fat mass change pre and post-drug
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4 study visits in 2 years
|
|
Measurements of the resting energy expenditure
Periodo de tiempo: 4 study visits in 2 years
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The resting energy expenditure is measured using indirect calorimetry in kcal/d pre and post-post
|
4 study visits in 2 years
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Assessment of pulmonary radiological changes using high resolution CT
Periodo de tiempo: 4 study visits in 2 years
|
Radiological pulmonary changes are being assessed using high resolution CT pre and post-drug (descriptive and Bhalla score)
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4 study visits in 2 years
|
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Assessment of glucose tolerance
Periodo de tiempo: 4 study visits in 2 years
|
Glucose tolerance is being assessed using the organ glucose tolerance test and glucose levels 2 hrs post in mmol/L will be compared pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de abril de 2013
Finalización primaria (Actual)
26 de julio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
26 de julio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de diciembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
5 de enero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de enero de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de diciembre de 2017
Última verificación
1 de diciembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1000036224
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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