Canadian Observation Trial in CF Patients Undergoing Treatment With Ivacaftor (G551D)
torstai 28. joulukuuta 2017 päivittänyt: Tanja Gonska
Specific aims:
- To elucidate the biological mechanism that leads to pulmonary and nutritional improvement in CF patients following treatment with ivacaftor using advanced techniques to assess changes of the pulmonary and nutritional status
- To examine the relation between the individual response to ivacaftor and the presence of modifier genes associated with CF disease severity,
- To assess altered CFTR function using new available in vivo tests,
- To validate newly developed in vivo sweat tests with well established functional tests,
- To establish correlation between the CFTR response to Vx-770 measured in a new ex vivo method (organoids) and the actual clinical and/or functional response in individual patients,
- To examine response in other CF-specific features such as aqua wrinkling.
- To examine if sleep/activity level changes.
- To establish a biorepository to enable further investigations.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
18
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
CF patients with any of the following mutations G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D and G970R approved by Health Canada to receive ivacaftor.
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- any patient being prescribed ivacaftor
Exclusion Criteria:
- only relates to specific tests
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Functional in vivo Cystic fibrosis transmembrane conductor regulator (CFTR) tests: Nasal Potential difference (NPD) measurements
Aikaikkuna: 7 study visits over a 2 year period
|
NPD is measured to assess CFTR function as difference in mV between post and pre-drug start
|
7 study visits over a 2 year period
|
|
Functional in vivo test: Beta-adrenergic sweat secretion test
Aikaikkuna: 7 study visits over a 2 year period
|
The beta-adrenergic sweat secretion test is measured as ratio of beta-adrenergic/cholinergic sweat secretion as difference between post and pre-drug start
|
7 study visits over a 2 year period
|
|
Functional in vitro test: Rectal tissue biopsies to measure CFTR function in vitro using Ussing chamber studies and organoids
Aikaikkuna: one study visit
|
Rectal tissue specimen is being used to measure the response to ivcaftor of individual CF patients in vitro
|
one study visit
|
|
Functional in vitro test: Collect nasal brushes for CFTR to generate nasal cell cultures for the assessment of ivacaftor response and CFTR function
Aikaikkuna: 2 study visits in 6 months
|
Nasal cultures are used to measure the response to ivcaftor in vitro as difference of the forskolin-induced response of CFTR to ivacaftor
|
2 study visits in 6 months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Measurement of aqua wrinkling
Aikaikkuna: 2 study visits in 3 months
|
CF patients response to submerge in water for 5 min to develop a skin phenomenon known as aqua wrinkling is being measured subjectively pre and post-drug
|
2 study visits in 3 months
|
|
Measurement of exhaled fractionated nitrogen oxide (FeNo)
Aikaikkuna: 5 study visits in 1 year
|
the fraction of the exhaled NO in % In the expiration of CF patients is being measured pre-and post-drug
|
5 study visits in 1 year
|
|
Measurements of the lung clearance index
Aikaikkuna: 5 study visits in 1 year
|
Multiple breath wash-out technique is being used to measure the lung clearance index (no unit) pre and post-drug
|
5 study visits in 1 year
|
|
Measurements of the pancreas function using fecal elastase test
Aikaikkuna: 4 study visits in 2 years
|
Fecal elastase in stool is determined in microg/g stool pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Measurements of the pancreas function using serum trypsinogen
Aikaikkuna: 4 study visits in 2 years
|
Serum trypsinogen is determined in nmol/L pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of the nutritional status
Aikaikkuna: 4 study visits in 2 years
|
Nutritional status is assessed using the BODPOD in kg fat or non-fat mass change or percentage fat or non-fat mass change pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Measurements of the resting energy expenditure
Aikaikkuna: 4 study visits in 2 years
|
The resting energy expenditure is measured using indirect calorimetry in kcal/d pre and post-post
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of pulmonary radiological changes using high resolution CT
Aikaikkuna: 4 study visits in 2 years
|
Radiological pulmonary changes are being assessed using high resolution CT pre and post-drug (descriptive and Bhalla score)
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of glucose tolerance
Aikaikkuna: 4 study visits in 2 years
|
Glucose tolerance is being assessed using the organ glucose tolerance test and glucose levels 2 hrs post in mmol/L will be compared pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 23. huhtikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. heinäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 26. heinäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. joulukuuta 2017
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. joulukuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. tammikuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. joulukuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. joulukuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000036224
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis