Canadian Observation Trial in CF Patients Undergoing Treatment With Ivacaftor (G551D)
28 de dezembro de 2017 atualizado por: Tanja Gonska
Specific aims:
- To elucidate the biological mechanism that leads to pulmonary and nutritional improvement in CF patients following treatment with ivacaftor using advanced techniques to assess changes of the pulmonary and nutritional status
- To examine the relation between the individual response to ivacaftor and the presence of modifier genes associated with CF disease severity,
- To assess altered CFTR function using new available in vivo tests,
- To validate newly developed in vivo sweat tests with well established functional tests,
- To establish correlation between the CFTR response to Vx-770 measured in a new ex vivo method (organoids) and the actual clinical and/or functional response in individual patients,
- To examine response in other CF-specific features such as aqua wrinkling.
- To examine if sleep/activity level changes.
- To establish a biorepository to enable further investigations.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
18
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
CF patients with any of the following mutations G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D and G970R approved by Health Canada to receive ivacaftor.
Descrição
Inclusion Criteria:
- any patient being prescribed ivacaftor
Exclusion Criteria:
- only relates to specific tests
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Functional in vivo Cystic fibrosis transmembrane conductor regulator (CFTR) tests: Nasal Potential difference (NPD) measurements
Prazo: 7 study visits over a 2 year period
|
NPD is measured to assess CFTR function as difference in mV between post and pre-drug start
|
7 study visits over a 2 year period
|
|
Functional in vivo test: Beta-adrenergic sweat secretion test
Prazo: 7 study visits over a 2 year period
|
The beta-adrenergic sweat secretion test is measured as ratio of beta-adrenergic/cholinergic sweat secretion as difference between post and pre-drug start
|
7 study visits over a 2 year period
|
|
Functional in vitro test: Rectal tissue biopsies to measure CFTR function in vitro using Ussing chamber studies and organoids
Prazo: one study visit
|
Rectal tissue specimen is being used to measure the response to ivcaftor of individual CF patients in vitro
|
one study visit
|
|
Functional in vitro test: Collect nasal brushes for CFTR to generate nasal cell cultures for the assessment of ivacaftor response and CFTR function
Prazo: 2 study visits in 6 months
|
Nasal cultures are used to measure the response to ivcaftor in vitro as difference of the forskolin-induced response of CFTR to ivacaftor
|
2 study visits in 6 months
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Measurement of aqua wrinkling
Prazo: 2 study visits in 3 months
|
CF patients response to submerge in water for 5 min to develop a skin phenomenon known as aqua wrinkling is being measured subjectively pre and post-drug
|
2 study visits in 3 months
|
|
Measurement of exhaled fractionated nitrogen oxide (FeNo)
Prazo: 5 study visits in 1 year
|
the fraction of the exhaled NO in % In the expiration of CF patients is being measured pre-and post-drug
|
5 study visits in 1 year
|
|
Measurements of the lung clearance index
Prazo: 5 study visits in 1 year
|
Multiple breath wash-out technique is being used to measure the lung clearance index (no unit) pre and post-drug
|
5 study visits in 1 year
|
|
Measurements of the pancreas function using fecal elastase test
Prazo: 4 study visits in 2 years
|
Fecal elastase in stool is determined in microg/g stool pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Measurements of the pancreas function using serum trypsinogen
Prazo: 4 study visits in 2 years
|
Serum trypsinogen is determined in nmol/L pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of the nutritional status
Prazo: 4 study visits in 2 years
|
Nutritional status is assessed using the BODPOD in kg fat or non-fat mass change or percentage fat or non-fat mass change pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
|
Measurements of the resting energy expenditure
Prazo: 4 study visits in 2 years
|
The resting energy expenditure is measured using indirect calorimetry in kcal/d pre and post-post
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of pulmonary radiological changes using high resolution CT
Prazo: 4 study visits in 2 years
|
Radiological pulmonary changes are being assessed using high resolution CT pre and post-drug (descriptive and Bhalla score)
|
4 study visits in 2 years
|
|
Assessment of glucose tolerance
Prazo: 4 study visits in 2 years
|
Glucose tolerance is being assessed using the organ glucose tolerance test and glucose levels 2 hrs post in mmol/L will be compared pre and post-drug
|
4 study visits in 2 years
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de abril de 2013
Conclusão Primária (Real)
26 de julho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
26 de julho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
5 de janeiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de janeiro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de dezembro de 2017
Última verificação
1 de dezembro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1000036224
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .