근위축성 측삭 경화증 치료용 IC14

포함 기준:

1. 연구 관련 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
2. 가족성 또는 산발성 MND는 Awaji-Shima Consensus Recommendations에서 임상적으로 가능하거나 가능성이 있거나 확실한 것으로 정의됩니다.
3. 지난 3개월 동안 ALSFRS-R 점수가 3점 이상 하락한 것으로 정의되는 급속히 진행되는 MND.
4. 정보에 입각한 동의 후 3년 이내에 MND의 첫 증상.
5. 정보에 입각한 동의 시점에 18세에서 75세 사이의 연령.
6. 착석 강제 폐활량(FVC) ≥ 예측 값의 65%.
7. 스크리닝 방문 전 최소 3개월 동안 리루졸 또는 에다라본을 복용하지 않거나 안정적인 용량의 리루졸 또는 에다라본을 복용하지 않음.

8. 적절한 골수 보존, 신장 및 간 기능:

   • 절대 호중구 수 ≥ 1.5 x 109/L
   • 림프구 수 < 6.0 x 109/L
   • 혈소판 수 ≥ 150 x 109/L
   • 헤모글로빈 ≥ 110g/L
   • eGFR ≥ 40mL/분/1.73m2
   • ALT 및/또는 AST ≤ 2x ULN
   • 총 빌리루빈 ≤ 1.5x ULN
   • 혈청 알부민 ≥ 28g/L

9. 가임 여성은 다음과 같은 허용되는 피임 방법 중 하나를 사용하고 계속 사용할 것을 약속해야 합니다.

   • 스크리닝 전 1개월 동안 연구 완료까지의 성적 금욕(비활동); 또는
   • 연구 완료를 통해 연구 전 최소 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD)를 제자리에 두었습니다. 또는
   • 연구 완료를 통해 연구 전 최소 3개월 동안 안정적인 호르몬 피임; 또는
   • 연구 최소 6개월 전에 남성 파트너의 외과적 불임술(정관 절제술).
10. 비임신 가능성으로 간주되기 위해 여성은 외과적으로 불임 수술(연구 최소 2개월 전에 양측 난관 결찰술, 자궁절제술 또는 양측 난소절제술)을 받거나 폐경 후 및 마지막 월경 이후 최소 3년이 경과해야 합니다.
11. 가임 여성 파트너가 있는 남성은 연구 완료 시까지 피임법을 사용해야 합니다.
12. 정보에 입각한 동의를 할 수 있고 모든 연구 방문 및 모든 연구 절차를 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 환기 장치 없이는 반듯이 누울 수 없거나 잠을 잘 수 없거나 지속적인 주간 사용으로 정의되는 기계적 환기에 대한 의존성; 스크리닝 시 기관절개술의 존재; 또는 스크리닝 시 다이어프램 페이싱 시스템의 존재.
2. 지난 30일 이내에 규제 승인을 받지 않은 약물 또는 장치를 사용한 치료.
3. 12개월 이내에 면역조절제 또는 면역억제제(시클로포스파미드, 시클로스포린, 인터페론-α, 인터페론-β-1a, 리툭시맙, 알렘투주맙, 아자티오프린, 에타너셉트, 인플릭시맙, 아달리무맙, 세르톨리주맙, 골리무맙, 아나킨라, 릴로나셉트, 세쿠키누맙을 포함하되 이에 국한되지 않음)로 치료 , 토실리주맙, 마이코페놀레이트 모페틸, 메토트렉세이트, 조혈 줄기세포 이식, 안티센스 약물, 유전자 요법, 세포 고갈제, 전체 림프계 방사선 조사). 2개월 이내에 면역글로불린 정맥주사 또는 3개월 이내에 디메틸푸마르산염 치료. 비스테로이드성 항염증제는 허용됩니다.
4. 재발성 세균, 바이러스, 진균, 마이코박테리아 또는 기타 기회 감염의 알려진 활성 현재 또는 병력; 또는 4주 이내에 입원 또는 IV 항생제 치료가 필요한 감염의 주요 에피소드.
5. 투여 전 30일 이내에 약독화된 생백신. 피험자는 연구 약물의 마지막 투여 후 12주를 포함하여 연구 전반에 걸쳐 생 약독화 백신을 포기하는 데 동의해야 합니다.
6. 인간, 인간화 또는 뮤린 모노클로날 항체에 대한 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력.

7. 다음 임상 상태 중 하나의 존재:

   • 다음 중 하나 이상의 병력: 심부전(New York Heart Association [NYHA] III/IV), 조절되지 않는 심장 부정맥, 불안정한 허혈성 심장 질환 또는 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 > 170 mmHg 또는 확장기 혈압 > 110 mmHg ).
   • 12개월 이내의 정맥 혈전색전증 병력, 심근 경색 또는 뇌혈관 사고.
   • 불안정한 폐, 신장, 간, 내분비 또는 혈액 질환.
   • 자가면역 질환, 혼합 결합 조직 질환, 경피증, 다발성 근염, 또는 류마티스 관절염에 이차적인 중요한 전신 침범.
   • 활동성 악성 질환, 지난 5년 이내에 진단된 악성 종양 또는 지난 5년 이내에 진단된 유방암(흑색종 이외의 피부암 제외)의 증거.
   • 인간 면역결핍 바이러스 감염 또는 기타 면역결핍 질환의 병력.
   • 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의된 불안정한 정신 질환.
   • 지난 12개월 이내에 약물 남용(마리화나 사용 제외) 또는 알코올 중독 이력.
   • MND 이외의 중요한 신경근 질환.
   • 독소 노출, 식이 결핍, 조절되지 않는 당뇨병, 갑상선 기능 항진증, 암, 전신성 홍반성 루푸스 또는 기타 결합 질환, HIV 감염, B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염(HCV), 라임과 같은 신경병증을 유발할 수 있는 기타 진행 중인 질병 질병, 다발성 골수종, 발덴스트룀 마크로글로불린혈증, 아밀로이드 및 유전성 신경병증.
8. 임신 또는 모유 수유.
9. 행정 또는 법원 명령에 의한 자유 박탈.