筋萎縮性側索硬化症の治療のためのIC14

包含基準:

1. -研究固有の手順を開始する前に、インフォームドコンセントに署名した。
2. -家族性または散発性MNDで、淡路島コンセンサス勧告によって臨床的に可能、可能性が高い、または明確であると定義されています。
3. -過去3か月間にALSFRS-Rスコアが3ポイント以上低下したことによって定義される急速に進行するMND。
4. -インフォームドコンセントから3年以内のMNDの最初の症状。
5. -インフォームドコンセント時の年齢が18〜75歳。
6. 座位強制肺活量 (FVC) ≥ 予測値の 65%。
7. -リルゾールまたはエダラボンを服用していない、または安定した用量のリルゾールまたはエダラボンを服用していない スクリーニング訪問の少なくとも3か月前。

8. 十分な骨髄予備能、腎機能および肝機能:

   • 絶対好中球数 ≥ 1.5 x 109/L
   • リンパ球数 < 6.0 x 109/L
   • 血小板数≧150×109/L
   • ヘモグロビン≧110g/L
   • eGFR≧40mL/分/1.73m2
   • -ALTおよび/またはAST ≤ 2x ULN
   • 総ビリルビン≤1.5x ULN
   • 血清アルブミン≧28g/L

9. 出産の可能性のある女性は、以下の許容可能な避妊方法のいずれかを使用し、使用し続けることを約束する必要があります。

   • -研究完了までのスクリーニング前の1か月間の性的禁欲（不活動）;また
   • -研究完了までの研究の少なくとも3か月前に子宮内器具（IUD）が配置されている;また
   • -研究完了までの研究前の少なくとも3か月間の安定したホルモン避妊;また
   • -研究の少なくとも6か月前の男性パートナーの外科的不妊手術（精管切除）。
10. 非出産の可能性があると見なされるために、女性は外科的に不妊化されている必要があります（研究の少なくとも2か月前に両側卵管結紮、子宮摘出術、または両側卵巣摘出術）、または閉経後かつ最後の月経から少なくとも3年。
11. 出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性は、研究が完了するまで避妊を使用する必要があります。
12. -インフォームドコンセントを与えることができ、すべての研究訪問とすべての研究手順に従うことができます.

除外基準:

1. 人工呼吸器なしでは仰臥位になれない、それなしでは眠れない、または日中の継続的な使用として定義される機械的人工呼吸器への依存;スクリーニング時の気管切開の存在;またはスクリーニング時の横隔膜ペーシングシステムの存在。
2. 規制当局の承認を受けていない過去 30 日以内の薬物またはデバイスによる治療。
3. -免疫調節剤または免疫抑制剤による12か月以内の治療（シクロホスファミド、シクロスポリン、インターフェロン-α、インターフェロン-β-1a、リツキシマブ、アレムツズマブ、アザチオプリン、エタネルセプト、インフリキシマブ、アダリムマブ、セルトリズマブ、ゴリムマブ、アナキンラ、リロナセプト、セクキヌマブを含むがこれらに限定されない） 、トシリズマブ、ミコフェノール酸モフェチル、メトトレキサート、造血幹細胞移植、アンチセンス薬、遺伝子治療、細胞枯渇剤、全リンパ球照射)。 -2か月以内の静脈内免疫グロブリンまたは3か月以内のフマル酸ジメチルによる治療。 非ステロイド性抗炎症薬は許容されます。
4. -細菌、ウイルス、真菌、マイコバクテリア、またはその他の日和見感染症の再発の既知の現在または履歴;または4週間以内に入院またはIV抗生物質による治療を必要とする感染の主要なエピソード。
5. -投与前30日以内の弱毒生ワクチン。 被験者は、治験薬の最終投与から12週間後を含め、治験全体を通して弱毒生ワクチンを差し控えることに同意する必要があります。
6. -ヒト、ヒト化、またはマウスのモノクローナル抗体に対する重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴。

7. -次の臨床状態のいずれかの存在：

   • -次の1つ以上の病歴：心不全（ニューヨーク心臓協会[NYHA] III / IV）、制御されていない心不整脈、不安定な虚血性心疾患、または制御されていない高血圧（収縮期血圧> 170 mmHgまたは拡張期血圧> 110 mmHg） ）。
   • -12か月以内の静脈血栓塞栓症の病歴、心筋梗塞、または脳血管障害。
   • -不安定な肺、腎臓、肝臓、内分泌または血液疾患。
   • 自己免疫疾患、混合性結合組織病、強皮症、多発性筋炎、または関節リウマチに続発する重大な全身病変。
   • -活動性の悪性疾患、過去5年以内に診断された悪性腫瘍、または過去5年以内に診断された乳がんの証拠（メラノーマ以外の皮膚がんを除く）。
   • -ヒト免疫不全ウイルス感染または他の免疫不全疾患の病歴。
   • -90日以内の精神病または未治療の大うつ病として定義される不安定な精神疾患。
   • -過去12か月以内の薬物乱用（マリファナの使用を除く）またはアルコール依存症の病歴。
   • -MND以外の重大な神経筋疾患。
   • 毒素への曝露、食事不足、制御不能な糖尿病、甲状腺機能亢進症、癌、全身性エリテマトーデスまたはその他の関連疾患、HIV感染、B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎（HCV）、ライム疾患、多発性骨髄腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、アミロイド、および遺伝性神経障害。
8. 妊娠中または授乳中。
9. 行政命令または裁判所命令による自由の剥奪。