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IC14 用于治疗肌萎缩侧索硬化症

2026年4月29日 更新者：Implicit Bioscience

IC14 治疗快速进展性运动神经元疾病患者的 2 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

50 名进展迅速的肌萎缩侧索硬化症患者将随机接受单克隆抗体 IC14 或安慰剂，每周两次，持续 12 周，每次静脉注射时间超过两小时。 将进行血液和尿液测试以测量生物标志物，以评估临床反应并监测安全性。 其他评估包括关于功能、生活质量和心理功能的患者问卷；肺功能检查；并闻鼻压。

研究概览

地位

撤销

条件

干预/治疗

详细说明

这将是一项安慰剂对照、双盲、平行组比较。

五十名患有快速进展性 ALS 的患者将被随机分配接受以下方案之一：

  • 每周两次静脉注射 IC14 4 mg/kg，持续 12 周；要么
  • 每周两次静脉注射外观相同的安慰剂，持续 12 周。 在最初的 20 名受试者完成 4 周和 8 周的治疗后，独立的数据安全监测委员会将进行中期安全审查。 研究观察将持续到最后一剂研究药物后 12 周。

主要终点是：

• 疾病生物标志物谱的治疗相关变化 [例如，神经丝 (Nf)、尿液 p75 神经营养蛋白受体 (p75NTR)、细胞因子和可溶性 CD14]。

次要终点是：

  • IC14 的安全性、耐受性和缺乏免疫原性。
  • 修订后的肌萎缩侧索硬化功能评定量表 (ALSFRS-R) 中与治疗相关的变化。
  • 坐姿用力肺活量 (FVC) 参数与治疗相关的呼吸功能变化。
  • 通过鼻压 (SNP) 测试吸气肌强度的治疗相关变化。
  • 根据 ALS 特定生活质量修订版 (ALSSQOL-R) 评分，与治疗相关的生活质量变化。
  • 爱丁堡认知和行为评估 (ECAS) 评分与治疗相关的认知功能变化。
  • 按疾病严重程度和预后指标分层的治疗相关变化。
  • 施用初始剂量后的峰值血清 IC14 浓度和治疗过程后的峰值血清浓度。
  • 施用初始剂量后和治疗过程后血清 IC14 浓度与时间曲线 (AUC) 下的面积。

研究类型

介入性

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Herston、Queensland、澳大利亚、4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 在开始任何特定于研究的程序之前签署知情同意书。
  2. Awaji-Shima 共识建议将家族性或散发性 MND 定义为临床上可能、很可能或确定。
  3. 快速进展性 MND，定义为在前 3 个月内 ALSFRS-R 评分下降 3 分或更多分。
  4. 知情同意后 3 年内出现 MND 的首发症状。
  5. 知情同意时年龄在 18 至 75 岁之间。
  6. 坐姿用力肺活量 (FVC) ≥ 预测值的 65%。
  7. 在筛选访视前至少 3 个月未服用利鲁唑或依达拉奉或服用稳定剂量的利鲁唑或依达拉奉至少 3 个月。

  8. 充足的骨髓储备、肾和肝功能：

    • 中性粒细胞绝对计数 ≥ 1.5 x 109/L
    • 淋巴细胞计数 < 6.0 x 109/L
    • 血小板计数 ≥ 150 x 109/L
    • 血红蛋白≥110克/升
    • eGFR ≥ 40 mL/min/1.73 m2
    • ALT 和/或 AST ≤ 2x ULN
    • 总胆红素≤ 1.5x ULN
    • 血清白蛋白≥28g/L

  9. 有生育能力的女性应该使用并承诺继续使用以下可接受的节育方法之一：

    • 通过研究完成筛选前 1 个月禁欲（不活动）；要么
    • 研究前至少 3 个月放置宫内节育器 (IUD) 直至完成研究；要么
    • 通过研究完成研究前至少 3 个月的稳定荷尔蒙避孕；要么
    • 在研究前至少 6 个月对男性伴侣进行绝育手术（输精管结扎术）。
  10. 考虑到非生育潜力，女性应进行手术绝育（研究前至少 2 个月进行双侧输卵管结扎术、子宫切除术或双侧卵巢切除术）或绝经后且距上次月经至少 3 年。
  11. 有育龄女性伴侣的男性必须在完成研究期间采取避孕措施。
  12. 能够给予知情同意并能够遵守所有研究访问和所有研究程序。

排除标准：

  1. 依赖机械通气，定义为没有它无法仰卧，没有它无法入睡，或白天连续使用；筛选时存在气管切开术；或筛选时存在隔膜起搏系统。
  2. 在过去 30 天内使用未获得监管批准的药物或设备进行治疗。
  3. 12 个月内使用免疫调节剂或免疫抑制剂治疗（包括但不限于环磷酰胺、环孢菌素、干扰素-α、干扰素-β-1a、利妥昔单抗、阿仑单抗、硫唑嘌呤、依那西普、英夫利昔单抗、阿达木单抗、赛妥珠单抗、戈利木单抗、阿那白滞素、利洛西普、苏金单抗、托珠单抗、霉酚酸酯、甲氨蝶呤、造血干细胞移植、反义药物、基因治疗、细胞耗竭剂、全淋巴照射）。 2个月内静脉注射免疫球蛋白或3个月内使用富马酸二甲酯治疗。 非甾体抗炎药是可以接受的。
  4. 已知的活动性电流或复发性细菌、病毒、真菌、分枝杆菌或其他机会性感染的病史；或 4 周内需要住院或静脉注射抗生素治疗的重大感染发作。
  5. 给药前 30 天内接种减毒活疫苗。 受试者必须同意在整个研究期间放弃减毒活疫苗，包括最后一剂研究药物后 12 周。
  6. 对人类、人源化或小鼠单克隆抗体的严重过敏或过敏反应史。

  7. 存在以下任何临床情况：

    • 以下一项或多项病史：心功能不全（纽约心脏协会 [NYHA] III/IV）、不受控制的心律失常、不稳定的缺血性心脏病或不受控制的高血压（收缩压 > 170 mmHg 或舒张压 > 110 mmHg ).
    • 12个月内有静脉血栓栓塞性疾病、心肌梗塞或脑血管意外病史。
    • 不稳定的肺、肾、肝、内分泌或血液系统疾病。
    • 自身免疫性疾病、混合性结缔组织病、硬皮病、多发性肌炎或继发于类风湿性关节炎的严重全身受累。
    • 活动性恶性疾病的证据，在过去 5 年内诊断出恶性肿瘤，或在过去 5 年内诊断出乳腺癌（黑色素瘤以外的皮肤癌除外）。
    • 人类免疫缺陷病毒感染史或其他免疫缺陷病史。
    • 不稳定的精神疾病定义为精神病或 90 天内未经治疗的重度抑郁症。
    • 过去 12 个月内有吸毒史（不包括吸食大麻）或酗酒。
    • MND 以外的重大神经肌肉疾病。
    • 其他可能导致神经病变的持续性疾病，例如毒素暴露、饮食不足、不受控制的糖尿病、甲状腺机能亢进、癌症、系统性红斑狼疮或其他结缔性疾病、感染 HIV、乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎 (HCV)、莱姆病病、多发性骨髓瘤、Waldenström 巨球蛋白血症、淀粉样蛋白和遗传性神经病。
  8. 怀孕或哺乳。
  9. 行政或法院命令剥夺自由。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：IC14（单克隆抗 CD14 抗体）
IC14 4 mg/kg 静脉注射，每周两次，持续 12 周
生物：IC14
抗CD14单克隆抗体
安慰剂比较：安慰剂
每周两次静脉注射安慰剂，持续 12 周
其他：安慰剂
制备与研究药物相同的无菌注射用生理盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
神经丝（生物标志物）
大体时间：12周
治疗相关的神经丝浓度变化（皮克/毫升）
12周
尿液 p75 神经营养蛋白受体（生物标志物）
大体时间：12周
尿液 p75 神经营养蛋白受体浓度的治疗相关变化（纳克/毫克肌酐）
12周
单核细胞 CD14 受体占用
大体时间：12周
单核细胞受体占据百分比的治疗相关变化
12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
功能状态
大体时间：12周
修订版肌萎缩性侧索硬化症功能评定量表的治疗相关变化 [0（最差）至 48（最佳）]
12周
呼吸功能
大体时间：12周
正常用力肺活量百分比的治疗相关变化 [0%（最差）至 100%（最佳）]
12周
肌肉功能
大体时间：12周
正常鼻腔压力百分比的治疗相关变化 [0%（最差）至 100%（最佳）]
12周
通过 ALSSQOL 衡量的生活质量
大体时间：12周
肌萎缩性侧索硬化症特定生活质量的治疗相关变化 - 修订问卷 [0（最差）至 460（最佳）]
12周
认知和行为评估
大体时间：12周
爱丁堡认知和行为评估评分的治疗相关变化 [0（最差）至 136（最佳）]
12周
最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：12周
最大血清 IC14 浓度（微克每毫升）
12周
曲线下面积
大体时间：12周
血清 IC14 曲线下面积（微克 x 小时/毫升）
12周
免疫原性
大体时间：16周
治疗后人类抗单克隆抗体的发展
16周
不良事件（安全性、耐受性）
大体时间：16周
按 MedDRA 分类的治疗中出现的不良事件（安全性、耐受性）的发生率
16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Implicit Bioscience

调查人员

  • 学习椅：Robert D Henderson, MBBS、Royal Brisbane & Women's Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2021年8月15日

初级完成 (估计的)

2023年5月15日

研究完成 (估计的)

2023年12月15日

研究注册日期

首次提交

2018年4月16日

首先提交符合 QC 标准的

2018年4月16日

首次发布 (实际的)

2018年4月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月29日

最后验证

2021年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALS03

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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