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대뇌 부신백질이영양증(CALD) 치료를 위한 유전자 치료의 효능과 안전성을 평가하기 위한 임상 연구

2024년 4월 30일 업데이트: bluebird bio

대뇌부신백질이영양증(CALD)이 있는 17세 이하의 피험자에서 Busulfan 및 Fludarabine을 사용한 골수 절제 컨디셔닝 후 Lenti-D 약물 제품의 3상 연구

연구 ALD-104는 대뇌부신백질이영양증(CALD)이 있는 남성 참가자(등록 시 [< 또는 =] 17세 이하)를 대상으로 한 국제적, 비무작위, 공개, 다중 사이트 연구입니다. 약 35명의 참가자에게 부설판 및 플루다라빈을 사용한 골수 절제 컨디셔닝 후 Lenti-D 의약품이 주입됩니다.

이 시험은 CALD 치료를 위해 Lenti-D 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 자가 분화 34(CD34+) 조혈 줄기 세포 클러스터의 효능과 안전성을 평가합니다. 참가자의 혈액 줄기세포를 수집하고 인간 부신백질이영양증 단백질을 암호화하는 Lenti-D 렌티바이러스 벡터를 사용하여 변형(형질도입)합니다. Lenti-D 렌티바이러스 벡터로 수정(형질전환)한 후, 세포는 골수 절제 컨디셔닝에 따라 참가자에게 다시 이식됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

35

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • 독일
      • Leipzig, 독일, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
  • 영국
      • London, 영국, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital
  • 이탈리아
      • Rome, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75019
        • Hopital Robert Debre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 정보에 입각한 동의는 지역 IRB(Institutional Review Board)/IEC(독립 윤리 위원회) 승인 동의를 실행할 수 있는 법적 능력이 있는 유능한 양육 부모 또는 보호자로부터 얻습니다. IRB/IEC의 지침 및 현지 요구 사항에 따라 유능한 참가자로부터 정보에 입각한 동의를 구합니다.
  2. 부모/보호자의 동의 시점에 17세 이하의 남성 및 해당하는 경우 참여자 동의.

  3. 다음에 의해 정의된 활동성 대뇌 ALD:

    1. 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA) 값 상승 및
    2. 활동성 중추신경계(CNS) 질환은 뇌 MRI의 중앙 방사선학적 검토에 의해 입증되었습니다.

    나. Loes 점수는 34점 척도에서 0.5에서 9(포함) 사이이며, ii. 탈수 초 병변의 MRI에서 가돌리늄 증강.

  4. NFS < 또는 = 1.

제외 기준:

  1. 동종 이식 또는 유전자 치료의 사전 수령.
  2. VLCFA 수치를 낮추기 위해 사용되는 스타틴, 로렌조 오일 또는 식이 요법의 사용. 참고: 참가자는 동의 시 이러한 약물의 사용을 중단해야 합니다.
  3. 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 스크리닝 전 3개월 이내에 조사 연구 약물 또는 절차의 수령. 조사 연구 약물의 사용은 연구 과정 전반에 걸쳐 금지됩니다.
  4. MRI 검사를 수행할 수 없게 만드는 모든 조건(마취제 또는 조영제에 대한 알레르기 포함).

  5. 다음에 의해 입증되는 혈액학적 손상:

    1. 말초 혈액 절대 호중구 수(ANC) 수
    2. 혈소판 수
    3. 헤모글로빈

  6. 다음으로 입증되는 간 손상:

    1. Aspartate transaminase(AST) 값이 2.5 × 정상 상한(ULN)보다 큼(>)
    2. 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 값 >2.5 × ULN
    3. 총 빌리루빈 값 > 3.0 밀리그램/데시리터(mg/dL), 단, 길버트 증후군 진단이 있고 참가자가 달리 안정적인 경우는 제외
  7. 기준선 추정 사구체 여과율
  8. 좌심실 박출률로 입증되는 심장 기능 저하
  9. 가족성 암 증후군이 알려졌거나 의심되는 직계 가족 구성원.
  10. 임상적으로 유의미한 제어되지 않은 활동성 세균, 바이러스, 진균, 기생충 또는 프리온 관련 감염.
  11. HIV, B형 또는 C형 간염 바이러스 또는 인간 T 림프영양 바이러스 1(HTLV-1)에 대해 양성입니다.
  12. 임상적으로 중요한 모든 심혈관, 혈액 또는 폐 질환, 또는 다른 연구 절차에 대해 금기인 기타 질병 또는 상태.
  13. 가임 참가자를 위한 적절한 피임법의 부재.
  14. 활성 물질 또는 부형제에 대한 알려진 과민증을 포함하여 조혈 줄기 세포 동원 중 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF) 또는 플레릭사포 사용에 대한 모든 금기 및 부설판 또는 플루다라빈 사용에 대한 모든 금기 그들의 공식에서.
  15. 프로타민 설페이트에 알려진 과민증.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Lenti-D 의약품
참가자들은 1일차에 eli-cel(Lenti-D 의약품이라고도 함)을 5.0*10^6 CD34+ 세포/킬로그램(kg) 이상의 용량으로 정맥 내(IV) 주입 받았습니다. 모든 참가자는 약물 주입 전 며칠 동안 부설판과 플루다라빈을 이용한 골수완화 조절을 받았습니다.
유전적: 렌티-D
참가자는 Lenti-D 의약품의 단일 IV 주입을 받았습니다.
다른 이름들:
  • 엘리발도진 오토템셀
  • 엘리셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24개월차에 생존했고 6가지 주요 기능 장애(MFD) 중 하나도 갖지 않은 참가자의 비율
기간: 24개월째
MFD는 의사소통 상실, 피질 실명, 관 영양법, 완전 요실금, 휠체어 의존, 자발적 운동 완전 상실로 구성되었습니다. 24개월 MFD 없는 생존 기준은 다음과 같이 정의됩니다: 주입 후 24개월에 생존함; 주입 후 24개월까지 어떠한 MFD도 발생하지 않았습니다. 주입 후 24개월까지 구조 세포 투여 또는 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받지 않았음; 연구를 중단하지 않았거나 주입 후 24개월까지 추적 관찰을 중단하지 않았습니다.
24개월째
의약품 주입 후 호중구 이식을 달성한 참가자의 비율
기간: 약물 주입 후 42일까지
호중구 생착은 eli-cel 주입 후 42일까지 서로 다른 날에 얻은 >= 0.5x10^9 세포/리터(L)(초기 주입 후 최저점 이후)의 3회 연속 절대 호중구 수(ANC) 실험실 값을 달성하는 것으로 정의됩니다( Rel Day 43).
약물 주입 후 42일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요기능장애(MFD)-무료 생존율
기간: Lenti-D 약물 주입 24개월 후
MFD 없는 생존율은 약물 주입부터 두 번째 이식, MFD 또는 모든 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생하는 참가자의 백분율로 정의되었습니다. MFD 없는 생존율은 Kaplan-Meier Analysis를 사용하여 분석했습니다. Kaplan-Meier는 Lenti-D 약물 주입이 보고된 후 24개월에 MFD 없는 생존율을 추정했습니다.
Lenti-D 약물 주입 24개월 후
24개월차 자기공명영상(MRI)에서 가돌리늄 강화(즉, GdE-)를 사용하지 않은 참가자의 비율
기간: 24개월째
가돌리늄 강화가 없는 참가자의 비율(예: 24개월차 MRI에서 GdE-)가 보고되었습니다.
24개월째
기준선에서 24개월까지 신경 기능 점수(NFS)가 변경된 참가자 수
기간: 24개월까지의 기준선
NFS는 6가지 범주에 걸쳐 15가지 증상(기능적 영역)을 점수화하여 뇌부신백질이영양증(CALD)의 총 신경학적 기능 장애의 중증도를 평가하는 데 사용되는 25점 점수였습니다. 여기에는 15가지 증상과 25점 만점 중 최대 점수가 나열되어 있습니다. a) 청각/청각 처리 문제-1, b) 실어증/실행증-1, c) 의사소통 상실-3, d) 시각 장애/현장 절단- 1, e) 피질 실명-2, f) 삼키기/기타 중추 신경계(CNS) 기능 장애-2, g) 관 수유-2, h) 달리기 어려움/과도한 반사증-1, i) 걷기 어려움/경직/경직 보행 ( 도움 없음)-1, j) 경직 보행(도움 필요)-2, k) 휠체어 의존성-2, l) 자발적인 움직임의 완전한 상실-3, m) 요실금 에피소드 -1, n) 완전 요실금-2, o ) 비열성경련-1. "0" 점수 = 뇌 질환의 임상 징후가 없음.
24개월까지의 기준선
24개월차에 안정적인 NFS를 달성한 참가자 수
기간: 24개월째
안정적인 NFS는 기준선에서 3을 초과하지 않고 NFS <=4를 유지하는 것으로 정의되었습니다. 24개월차에 안정적인 NFS를 달성한 참가자 수가 보고되었습니다.
24개월째
전체 생존율
기간: Lenti-D 약물 주입 후 24개월째
전체 생존율은 Lenti-D 의약품 주입일(1일차)부터 모든 원인에 의한 사망일까지 생존한 참가자의 비율로 정의되었습니다. 피험자가 살아 있는 경우 전체 생존율은 마지막 방문일에 검열되었습니다. 살아있는 참가자는 마지막 접촉 날짜에 검열되었습니다. Kaplan-Meier 분석을 이용하여 전체 생존율을 분석하였다.
Lenti-D 약물 주입 후 24개월째
6개월까지 말초 혈액 세포에서 검출 가능한 벡터 카피 수(VCN) 중앙값
기간: 이식 후 6개월까지
원래 형질도입된 HSC에서 유래된 세포의 게놈에 벡터 서열이 존재한다는 것은 HSC 전구체 중에 형질도입된 세포가 존재함을 나타냅니다. 벡터 서열의 존재는 연구 전반에 걸쳐 전혈, 선택된 혈액 세포 하위 집단(CD14+ 세포 포함) 및 지시된 경우 골수에서 평가되었습니다. 세포의 게놈 DNA에서 벡터 서열의 존재는 정량적 중합효소연쇄반응(qPCR)을 사용하여 검출되었으며, 결과는 벡터 카피 수(VCN; 이배체 게놈당 벡터 카피, c/dg)로 표시되었습니다.
이식 후 6개월까지
의약품 주입 후 호중구 이식(NE)까지의 시간
기간: 약물 주입 후 42일까지
호중구 생착은 Eli 주입 후 42일까지 서로 다른 날에 얻은 >= 0.5 x 10^9 세포/리터(L)(초기 주입 후 최저점 이후)의 3회 연속 절대 호중구 수(ANC) 실험실 값을 달성하는 것으로 정의됩니다. -cel(관계일 43). 약물 주입 후 호중구 생착까지의 시간이 보고되었습니다.
약물 주입 후 42일까지
24개월까지 혈소판 이식이 있는 참가자의 비율
기간: 24개월까지
혈소판 생착은 평가 기간 직전 7일 동안 혈소판 수혈을 실시하지 않은 상태에서 서로 다른 날에 얻은 20 x 10^9 세포/L(초기 주입 후 최저점) 이상의 3회 연속 비지지 혈소판 수치를 달성하는 것으로 정의되었습니다. . 3회 연속 혈소판 수치 >=20 x 10^9 세포/L의 첫 번째 날을 혈소판 생착일로 간주했습니다.
24개월까지
혈소판 이식 후 약물 제품 주입까지의 시간
기간: 24개월까지
혈소판 이식은 평가 직전 7일 동안 혈소판 수혈을 실시하지 않은 상태에서 서로 다른 날에 얻은 20 x 10^9 세포/L(초기 주입 후 최저점) 이상의 3회 연속 비지지 혈소판 수를 달성하는 것으로 정의되었습니다. 기간. 3회 연속 혈소판 수치 >=20 x 10^9 세포/L의 첫 번째 날은 PE의 날이었습니다. 24개월까지 약물 제품 주입 후 혈소판 생착까지의 시간이 보고되었습니다.
24개월까지
24개월까지 약물 제품 주입 후 호중구 생착이 손실된 참가자의 비율
기간: 24개월까지
참가자가 상대일 43일까지 NE를 달성하지 못한 경우 참가자는 1차 생착 실패가 있는 것으로 간주되었습니다. 참가자가 24개월까지 NE를 달성한 후 이후에 상실한 경우, 즉 두 조건을 모두 충족한 경우 참가자는 2차 생착 실패가 있는 것으로 간주되었습니다. 위에서 정의한 대로 상대일 43일까지 NE를 달성했으며 대체 병인 없이 상대일 43 이후 다른 날에 3회 연속 측정 동안 ANC가 < 0.5 x 10^9 세포/L로 지속적으로 감소했습니다. 3회 연속 ANC가 < 0.5 x 10^9 세포/L로 감소한 첫날을 2차 생착 실패일로 간주했습니다. 24개월차에 호중구 생착의 1차 또는 2차 손실이 모두 발생한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월까지
24개월까지 후속 동종조혈모세포이식(HSCT) 주입을 받은 참가자의 비율
기간: 24개월까지
24개월까지 후속 동종 HSCT 주입을 받은 참가자의 비율이 보고되었습니다.
24개월까지
24개월차에 급성(>= 2등급) 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)을 경험한 참가자의 비율
기간: 24개월째
급성 GVHD 등급 척도(1-4)에 따라 등급이 지정된 급성 GVHD: 1등급은 경미한 질환, 2등급은 중등도, 3등급은 중증(모든 장기 시스템 침범), 4등급은 생명을 위협하는 질환을 특징으로 합니다. 만성 GVHD는 조사관에 의해 결정되었습니다. GVHD는 eli-cel 참가자가 후속 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 후에 나타났습니다. 동종 줄기세포 이식을 받지 않은 참가자에서는 GVHD가 관찰되지 않았습니다. 2등급의 심각하지 않은 GVHD가 엘리셀 주입 후 동종 이식을 받은 참가자에게서 보고되었습니다. 24개월에 급성(>= 2등급) 또는 만성 GVHD를 경험한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
24개월째
24개월까지 2등급 급성 이식편대숙주병(GVHD)을 경험한 참가자의 비율
기간: 24개월까지
급성 GVHD 등급 척도(1-4)에 따라 등급이 지정된 급성 GVHD: 1등급은 경미한 질환, 2등급은 중등도, 3등급은 중증(모든 장기 시스템 침범), 4등급은 생명을 위협하는 질환을 특징으로 합니다. 급성 GVHD는 조사관에 의해 결정되었습니다. GVHD는 eli-cel 참가자가 후속 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 후에 나타났습니다. 동종 줄기세포 이식을 받지 않은 참가자에서는 GVHD가 관찰되지 않았습니다. 2등급의 심각하지 않은 GVHD가 엘리셀 주입 후 동종 이식을 받은 참가자에게서 보고되었습니다. 24개월에 2등급 이상의 급성 GVHD를 경험한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
24개월까지
24개월까지 만성 GVHD를 경험한 참가자의 비율
기간: 24개월까지
만성 GVHD 등급 척도에 따라 제한되거나 광범위한 등급으로 분류된 만성 GVHD. 만성 GVHD는 조사관에 의해 결정되었습니다. 어떤 참가자에게서도 만성 GVHD가 관찰되지 않았습니다. 급성 GVHD는 eli-cel 참가자가 후속 동종 조혈 줄기 세포 이식을 받은 후에 나타났습니다. 동종 줄기세포 이식을 받지 않은 참가자에서는 GVHD가 관찰되지 않았습니다. 2등급의 심각하지 않은 GVHD가 엘리셀 주입 후 동종 이식을 받은 참가자에게서 보고되었습니다. 24개월까지 만성 GVHD를 경험한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
24개월까지
약물 투여 후 100일 및 365일 동안 이식 관련 사망을 경험한 참가자의 비율
기간: 의약품 주입 시점부터 의약품 주입 후 100일 및 365일까지
이식 관련 사망률은 연구자에 의해 결정되었으며 Rel 1일부터 약물 주입 후 100일까지(Rel Day 101) 및 Rel 1일부터 약물 주입 후 365일까지(Rel Day 366) 간격으로 요약되었습니다. ). 약물 주입 후 100일 및 365일 동안 이식 관련 사망을 경험한 참가자의 비율이 보고되었습니다.
의약품 주입 시점부터 의약품 주입 후 100일 및 365일까지
임상적 >= 3등급 이상반응(AE), 모든 연구용 의약품 관련 AE, 모든 심각한 이상반응(SAE) 및 >= 3등급 감염이 있는 참가자의 비율
기간: 사전 동의일부터 24개월까지
부작용은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 참가자의 약물 제품 사용과 관련된 모든 예상치 못한 의학적 발생으로 정의되었습니다. SAE는 인과관계에 상관없이 모든 용량에서 발생하는 모든 AE로, 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원이 필요하거나 기존 입원 기간을 연장해야 하며, 지속적이거나 심각한 장애/무능력, 선천적 기형/출생 결함을 초래했습니다. 또는 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 이전에 나열된 결과를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 중요한 의학적 사건으로 간주되었습니다. 임상적 >= 3등급 AE, 모든 연구용 의약품 관련 AE, 모든 심각한 부작용(SAE) 및 >= 3등급 감염을 경험한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
사전 동의일부터 24개월까지
Rel Day 60 및 Rel Day 100 또는 그 이후에 3등급 이상의 장기간 혈구 감소증이 있는 참가자 수
기간: 의약품 주입 후 Rel 60일 및 Rel 100일 또는 그 이후에 발생한 장기간의 혈구감소증
Rel Day 60 및 Rel Day 100 당일 또는 그 이후에 3등급 이상의 지속성 혈구감소증(즉, 혈소판 수 감소, 호중구 수 감소 및/또는 헤모글로빈 수 감소)이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
의약품 주입 후 Rel 60일 및 Rel 100일 또는 그 이후에 발생한 장기간의 혈구감소증
24개월까지 실험실 매개변수에 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 1일차부터 24개월차까지
실험실 매개변수에는 혈액학(백혈구[역치 범위 <4.0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], 호중구[<1.0 x 10^9/L], 적혈구[<=3.0 x 10 ^12/L], 혈소판 [<=75 x 10^9/L]); 임상 화학(나트륨[<=126mmol/L), >=156mmol/L], 칼륨[<=3mmol/L, >=6mmol/L], 포도당[<=3.0mmol/L ]), 신장(요소질소[>=10.7mmol/L], 크레아티닌[>=150umol/L]) 및 간(알라닌 아미노전이효소[ALA]. 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제[ASA], 알칼리성 인산분해효소[AP](역치 범위 >=3 x 정상 상한(ULN)), 빌리루빈[>=34.2 리터당 마이크로몰(umol/L)]). 임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
1일차부터 24개월차까지
24개월까지 응급실 방문 횟수(호중구 이식 후)
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 응급실 방문 횟수(호중구 이식 후)가 보고되었습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 응급실 방문 횟수 중앙값(호중구 이식 후)
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 응급실 방문(호중구 이식 후)의 평균 횟수가 보고되었습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 입원 환자 입원 수(호중구 이식 후)
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 입원 환자 입원(호중구 이식 후) 수가 보고되었습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 입원환자 입원(호중구 이식 후) 건수 중앙값
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 입원 환자 입원(호중구 이식 후)의 중앙값이 보고되었습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
최대 24개월까지 입원 환자 입원 기간(호중구 이식 후)
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
입원 환자 입원 기간은 다음과 같이 계산되었습니다. 기간 = (퇴원 날짜) - (NE 이전 입원 날짜) + 1. 24개월까지 입원 환자 입원 기간(호중구 이식 후)이 보고되었습니다. 입원환자 입원 범위는 동종 줄기세포 이식을 받은 참가자의 입원 기간에 따라 영향을 받습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 집중 치료실(ICU) 입원 횟수(호중구 이식 후)
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 ICU 체류(호중구 이식 후) 횟수가 보고되었습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 ICU 체류 기간(호중구 이식 후)
기간: 호중구 이식 후부터 24개월까지
ICU 체류 기간은 다음과 같이 계산되었습니다. 기간 = (퇴원 날짜) - (NE 이전 병원 입원 날짜) + 1. 24개월까지 ICU 체류 기간(호중구 이식 후)이 보고되었습니다.
호중구 이식 후부터 24개월까지
24개월까지 검출된 벡터 유래 복제 능력 렌티바이러스(RCL)에 대해 양성 및 음성 테스트를 거친 참가자 수
기간: 24개월까지
24개월차에 검출된 벡터 유래 RCL에 대해 양성 및 음성 테스트를 거친 참가자의 수가 보고되었습니다. Lenti-D 약물 주입 후 24개월째에 RCL에 대한 참가자 혈액 샘플의 스크리닝이 수행되었으며, 적용 가능한 경우 위양성을 구별하기 위해 보다 엄격한 공동 배양 분석이 사용되었습니다.
24개월까지
24개월까지 삽입 종양 발생이 있는 참가자 수
기간: 이식 후 24개월까지
삽입성 종양발생에는 골수이형성증후군, 백혈병, 림프종이 포함됩니다. 24개월째에 삽입 종양이 발생한 참가자의 수가 보고되었습니다.
이식 후 24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

bluebird bio

수사관

  • 연구 책임자: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 1월 24일

기본 완료 (실제)

2023년 7월 24일

연구 완료 (실제)

2023년 7월 24일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 2월 21일

처음 게시됨 (실제)

2019년 2월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Bluebird Bio는 투명성과 적절하게 비식별화된 환자 수준 데이터 세트 및 지원 문서를 공유할 수 있습니다. 이 연구와 관련하여 적용 가능한 마케팅 승인을 획득한 후 Bluebird Bio 및/또는 업계 모범 사례에서 설정한 기준과 일치하여 환자의 개인정보 보호를 유지합니다. 연구 참가자. 문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주시기 바랍니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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