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Uno studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza della terapia genica per il trattamento dell'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)

30 aprile 2024 aggiornato da: bluebird bio

Uno studio di fase 3 sul prodotto farmaceutico Lenti-D dopo condizionamento mieloablativo con busulfan e fludarabina in soggetti di età ≤17 anni con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)

Lo studio ALD-104 è uno studio internazionale, non randomizzato, in aperto, multicentrico su partecipanti di sesso maschile (età inferiore o uguale a [< o =] 17 anni all'arruolamento) con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD). Circa 35 partecipanti saranno infusi con il prodotto farmaceutico Lenti-D dopo il condizionamento mieloablativo con busulfan e fludarabina.

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza delle cellule staminali emopoietiche autologhe a cluster di differenziazione 34 (CD34+), trasdotte ex-vivo con il vettore lentivirale Lenti-D, per il trattamento della CALD. Le cellule staminali del sangue di un partecipante saranno raccolte e modificate (trasdotte) utilizzando il vettore lentivirale Lenti-D che codifica per la proteina adrenoleucodistrofia umana. Dopo la modifica (trasduzione) con il vettore lentivirale Lenti-D, le cellule verranno trapiantate nuovamente nel partecipante dopo il condizionamento mieloablativo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Germania
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il consenso informato è ottenuto da un genitore affidatario o tutore competente con la capacità legale di eseguire un consenso approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/comitato etico indipendente (IEC) locale. Il consenso informato sarà richiesto ai partecipanti capaci, in conformità con la direttiva dell'IRB/IEC e con i requisiti locali.
  2. Maschi di età pari o inferiore a 17 anni, al momento del consenso dei genitori/tutori e, ove appropriato, del consenso dei partecipanti.

  3. ALD cerebrale attiva come definita da:

    1. Valori elevati di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA) e
    2. Malattia attiva del sistema nervoso centrale (SNC) stabilita dalla revisione radiografica centrale della risonanza magnetica cerebrale che dimostra

    io. Punteggio Loes compreso tra 0,5 e 9 (compreso) sulla scala a 34 punti, e ii. Miglioramento del gadolinio sulla risonanza magnetica delle lesioni demielinizzanti.

  4. NFS < o = 1.

Criteri di esclusione:

  1. Prima ricezione di un trapianto allogenico o di una terapia genica.
  2. Uso di statine, olio di Lorenzo o regimi dietetici utilizzati per abbassare i livelli di VLCFA. Nota: i partecipanti devono interrompere l'uso di questi farmaci al momento del consenso.
  3. Ricezione di un farmaco o di una procedura dello studio sperimentale entro 3 mesi prima dello screening che potrebbe confondere i risultati dello studio. L'uso di farmaci sperimentali in studio è proibito durante tutto il corso dello studio.
  4. Qualsiasi condizione che renda impossibile eseguire studi di risonanza magnetica (incluse allergie ad anestetici o agenti di contrasto).

  5. Compromissione ematologica come evidenziato da:

    1. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) nel sangue periferico
    2. Conta piastrinica
    3. Emoglobina

  6. Compromissione epatica come evidenziato da:

    1. Valore dell'aspartato transaminasi (AST) maggiore di (>) 2,5 × limite superiore della norma (ULN)
    2. Valore dell'alanina transaminasi (ALT) > 2,5 × ULN
    3. Valore della bilirubina totale >3,0 milligrammi per decilitro (mg/dL), a meno che non vi sia una diagnosi di sindrome di Gilbert e il partecipante sia altrimenti stabile
  7. Velocità di filtrazione glomerulare stimata al basale
  8. Compromissione cardiaca come evidenziato dalla frazione di eiezione ventricolare sinistra
  9. Membro diretto della famiglia con una sindrome da cancro familiare nota o sospetta.
  10. Infezione batterica, virale, fungina, parassitaria o associata a prioni, clinicamente significativa, incontrollata e attiva.
  11. Positivo per HIV, virus dell'epatite B o C o virus linfotrofico T umano 1 (HTLV-1).
  12. Qualsiasi malattia cardiovascolare, ematologica o polmonare clinicamente significativa o altra malattia o condizione che sarebbe controindicata per una qualsiasi delle altre procedure dello studio.
  13. Assenza di contraccezione adeguata per i partecipanti fertili.
  14. Eventuali controindicazioni all'uso del fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) o plerixafor durante la mobilizzazione delle cellule staminali emopoietiche, ed eventuali controindicazioni all'uso di busulfan o fludarabina, inclusa l'ipersensibilità nota ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti nelle loro formulazioni.
  15. Ipersensibilità nota al solfato di protamina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prodotto farmaceutico Lenti-D
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa (IV) di eli-cel (noto anche come prodotto farmaceutico Lenti-D) il giorno 1 a una dose di > o = 5,0*10^6 cellule CD34+/chilogrammo (kg). Tutti i partecipanti hanno ricevuto un condizionamento mieloablativo con busulfan e fludarabina per un certo numero di giorni prima dell'infusione del farmaco.
Genetico: Lenti-D
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di Lenti-D Drug Product.
Altri nomi:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che erano vivi e non presentavano nessuna delle 6 disabilità funzionali principali (MFD) al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24
Gli MFD consistevano in perdita di comunicazione, cecità corticale, alimentazione tramite sondino, incontinenza totale, dipendenza dalla sedia a rotelle, perdita completa del movimento volontario. Criteri di sopravvivenza senza MFD al mese 24 definiti come: vivo a 24 mesi dopo l'infusione; non hanno sviluppato nessuno dei MFD entro 24 mesi dall'infusione; non hanno ricevuto somministrazione di cellule di salvataggio o trapianto di cellule staminali allo-ematopoietiche (HSCT) entro 24 mesi dall'infusione; e non si sono ritirati dallo studio o non sono stati persi al follow-up entro 24 mesi dall'infusione.
Al mese 24
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto l'attecchimento dei neutrofili dopo l'infusione di prodotti farmaceutici
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall’infusione del farmaco
L'attecchimento dei neutrofili è definito come il raggiungimento di 3 valori di laboratorio consecutivi di conta assoluta dei neutrofili (ANC) >= 0,5x10^9 cellule/litro (L) (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenuti in giorni diversi entro 42 giorni dall'infusione di eli-cel ( Rel Giorno 43).
Entro 42 giorni dall’infusione del farmaco

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza libera da disabilità funzionale maggiore (MFD).
Lasso di tempo: A 24 mesi dall'infusione del farmaco Lenti-D
Il tasso di sopravvivenza libera da MFD è stato definito come percentuale di partecipanti dall'infusione del prodotto farmaceutico al secondo trapianto, MFD o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per prima. Il tasso di sopravvivenza libera da MFD è stato analizzato utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier. Kaplan-Meier ha stimato il tasso di sopravvivenza libera da MFD a 24 mesi dopo l'infusione del farmaco Lenti-D.
A 24 mesi dall'infusione del farmaco Lenti-D
Percentuale di partecipanti senza potenziamento del gadolinio (cioè GdE-) alla risonanza magnetica (MRI) al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24
Percentuale di partecipanti senza potenziamento del gadolinio (ad es. Sono stati riportati GdE-) alla risonanza magnetica al mese 24.
Al mese 24
Numero di partecipanti con variazione del punteggio della funzione neurologica (NFS) dal basale al mese 24
Lasso di tempo: Riferimento fino al mese 24
L'NFS era un punteggio di 25 punti utilizzato per valutare la gravità della disfunzione neurologica grave nell'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) assegnando un punteggio a 15 sintomi (domini funzionali) in 6 categorie. Di seguito sono elencati i 15 sintomi seguiti dal loro punteggio massimo su 25 punti: a) Problemi di udito/elaborazione uditiva-1, b) Afasia/aprassia-1, c) Perdita di comunicazione-3, d) Compromissione della vista/taglio del campo- 1, e) Cecità corticale- 2, f) Deglutizione/altre disfunzioni del sistema nervoso centrale (SNC)-2, g) Alimentazione tramite sonda-2, h) Difficoltà di corsa/iperreflessia-1, i) Difficoltà di deambulazione/spasticità/andatura spastica ( nessuna assistenza)-1, j) Andatura spastica (necessita di assistenza)-2, k) Dipendenza dalla sedia a rotelle-2, l) Perdita completa del movimento volontario-3, m) Episodi di incontinenza -1, n) Incontinenza totale-2, o ) Convulsioni non febbrili-1. Un punteggio pari a "0" = assenza di segni clinici di malattia cerebrale.
Riferimento fino al mese 24
Numero di partecipanti che hanno raggiunto un NFS stabile al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24
La NFS stabile è stata definita come il mantenimento di una NFS <=4 senza un aumento >3 rispetto al basale. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno raggiunto una NFS stabile al mese 24.
Al mese 24
Tasso di sopravvivenza globale
Lasso di tempo: A 24 mesi dall’infusione del farmaco Lenti-D
Il tasso di sopravvivenza globale è stato definito come percentuale di partecipanti vivi dalla data di infusione del farmaco Lenti-D (giorno 1) fino alla data di morte per tutte le cause. Il tasso di sopravvivenza globale è stato censurato alla data dell'ultima visita se il soggetto era vivo. I partecipanti vivi sono stati censurati alla data dell'ultimo contatto. Il tasso di sopravvivenza globale è stato analizzato utilizzando l'analisi di Kaplan-Meier.
A 24 mesi dall’infusione del farmaco Lenti-D
Numero mediano di copie di vettori rilevabili (VCN) nelle cellule del sangue periferico entro il mese 6
Lasso di tempo: Entro il mese 6 post-trapianto
La presenza di sequenze vettoriali nel genoma delle cellule derivate dalle HSC originariamente trasdotte indica la presenza di cellule trasdotte tra i precursori delle HSC. La presenza di sequenze vettoriali è stata valutata nel corso dello studio nel sangue intero, in sottopopolazioni selezionate di cellule del sangue (comprese le cellule CD14+) e nel midollo osseo quando indicato. La presenza di sequenze vettoriali nel DNA genomico delle cellule è stata rilevata utilizzando la reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e i risultati sono stati espressi come numero di copie vettoriali (VCN; copie vettoriali per genoma diploide, c/dg).
Entro il mese 6 post-trapianto
Tempo all'attecchimento dei neutrofili (NE) dopo l'infusione del prodotto farmaceutico
Lasso di tempo: Entro 42 giorni dall’infusione del farmaco
L'attecchimento dei neutrofili è definito come il raggiungimento di 3 valori di laboratorio consecutivi di conta assoluta dei neutrofili (ANC) >= 0,5 x 10^9 cellule/litro (L) (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenuti in giorni diversi entro 42 giorni dopo l'infusione di eli -cel (Rel Giorno 43). È stato riportato il tempo necessario all’attecchimento dei neutrofili dopo l’infusione del farmaco.
Entro 42 giorni dall’infusione del farmaco
Percentuale di partecipanti con attecchimento piastrinico entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il raggiungimento di 3 conte piastriniche consecutive non supportate >= 20 x 10^9 cellule/L (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenute in giorni diversi mentre non erano state somministrate trasfusioni piastriniche per i 7 giorni immediatamente precedenti e durante il periodo di valutazione . Il primo giorno di 3 conteggi piastrinici consecutivi >=20 x 10^9 cellule/L è stato considerato il giorno dell'attecchimento piastrinico.
Entro il mese 24
Tempo necessario all'attecchimento piastrinico. Infusione del prodotto post-farmaco
Lasso di tempo: Entro il mese 24
L'attecchimento piastrinico è stato definito come il raggiungimento di 3 conte piastriniche consecutive non supportate > o = 20 x 10^9 cellule/L (dopo il nadir iniziale post-infusione) ottenute in giorni diversi mentre non erano state somministrate trasfusioni piastriniche per i 7 giorni immediatamente precedenti e durante la valutazione periodo. Il primo giorno di 3 conteggi piastrinici consecutivi >=20 x 10^9 cellule/L è stato il giorno dell'EP. È stato riportato il tempo necessario all’attecchimento piastrinico dopo l’infusione del prodotto farmacologico entro il mese 24.
Entro il mese 24
Percentuale di partecipanti con perdita dell'attecchimento dei neutrofili dopo l'infusione del prodotto farmacologico entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
Si considerava che i partecipanti avessero avuto un fallimento dell'attecchimento primario se non avevano raggiunto la NE entro il giorno relativo 43. Si considerava che un partecipante avesse fallito l'attecchimento secondario se raggiungeva e successivamente perdeva NE entro il mese 24, cioè se soddisfaceva entrambe le condizioni; Ottenuta NE entro il Giorno relativo 43 come definito sopra e con un declino sostenuto dell'ANC a < 0,5 x 10^9 cellule/L per 3 misurazioni consecutive in giorni diversi dopo il Giorno relativo 43, senza eziologia alternativa. Il primo giorno dei 3 cali consecutivi dell'ANC a < 0,5 x 10^9 cellule/L è stato considerato il giorno del fallimento dell'attecchimento secondario. È stata riportata la percentuale di partecipanti con perdita primaria o secondaria dell'attecchimento dei neutrofili al mese 24.
Entro il mese 24
Percentuale di partecipanti sottoposti a una successiva infusione di trapianto di cellule staminali allo-ematopoietiche (HSCT) entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
È stata riportata la percentuale di partecipanti che sono stati sottoposti a una successiva infusione allo-HSCT entro il mese 24.
Entro il mese 24
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato malattia del trapianto contro l'ospite acuta (>= grado 2) o cronica (GVHD) al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24
GVHD acuta classificata sulla scala di classificazione GVHD acuta (1-4): il grado 1 è caratterizzato da malattia lieve, grado 2 da moderata, grado 3 da grave (coinvolgimento di qualsiasi sistema di organi) e grado 4 da pericoloso per la vita; La GVHD cronica è stata determinata dall'investigatore. La GVHD è stata osservata dopo che un partecipante a eli-cel ha ricevuto un successivo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Non è stata osservata GVHD nei partecipanti che non hanno ricevuto trapianti di cellule staminali allogeniche. GVHD non grave di grado 2 è stata segnalata in un partecipante che ha ricevuto un trapianto allogenico dopo l’infusione di eli-cel. È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno manifestato GVHD acuta (>= grado 2) o cronica al mese 24.
Al mese 24
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado ≥ 2 entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
GVHD acuta classificata sulla scala di classificazione GVHD acuta (1-4): il grado 1 è caratterizzato da malattia lieve, grado 2 da moderata, grado 3 da grave (coinvolgimento di qualsiasi sistema di organi) e grado 4 da pericoloso per la vita; La GVHD acuta è stata determinata dall'investigatore. La GVHD è stata osservata dopo che un partecipante a eli-cel ha ricevuto un successivo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Non è stata osservata GVHD nei partecipanti che non hanno ricevuto trapianti di cellule staminali allogeniche. GVHD non grave di grado 2 è stata segnalata in un partecipante che ha ricevuto un trapianto allogenico dopo l’infusione di eli-cel. È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno manifestato GVHD acuta di grado >= 2 al mese 24.
Entro il mese 24
Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato GVHD cronica entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
GVHD cronica classificata sulla scala di classificazione della GVHD cronica come limitata o estesa. La GVHD cronica è stata determinata dall'investigatore. Non è stata osservata GVHD cronica in nessun partecipante. GVHD acuta è stata osservata dopo che un partecipante a eli-cel ha ricevuto un successivo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Non è stata osservata GVHD nei partecipanti che non hanno ricevuto trapianti di cellule staminali allogeniche. GVHD non grave di grado 2 è stata segnalata in un partecipante che ha ricevuto un trapianto allogenico dopo l’infusione di eli-cel. È stata segnalata la percentuale di partecipanti che hanno manifestato GVHD cronica entro il mese 24.
Entro il mese 24
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato mortalità correlata al trapianto nei 100 e 365 giorni successivi all'infusione del prodotto farmacologico
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione del farmaco fino ai 100 e 365 giorni successivi all'infusione del farmaco
La mortalità correlata al trapianto è stata determinata dallo sperimentatore e riepilogata per i seguenti intervalli: dal Giorno Rel 1 fino a 100 giorni dopo l'infusione del prodotto farmacologico (Giorno Rel 101) e dal Giorno Rel 1 fino a 365 giorni dopo l'infusione del prodotto farmacologico (Giorno Rel 366 ). È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno manifestato mortalità correlata al trapianto nei 100 e 365 giorni successivi all'infusione del farmaco.
Dal momento dell'infusione del farmaco fino ai 100 e 365 giorni successivi all'infusione del farmaco
Percentuale di partecipanti con eventi avversi (EA) clinici di grado >= 3, tutti gli EA correlati al medicinale sperimentale, tutti gli eventi avversi gravi (SAE) e infezioni di grado >= 3
Lasso di tempo: Dalla data del consenso informato fino al mese 24
L'evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un prodotto farmaceutico nei partecipanti, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. SAE era qualsiasi evento avverso, verificatosi a qualsiasi dosaggio e indipendentemente dalla causalità, che ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita/difetto alla nascita , o è stato considerato un evento medico importante che potrebbe mettere a repentaglio il soggetto e potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire un esito elencato in precedenza. Sono stati segnalati: percentuale di partecipanti con eventi avversi clinici di grado >= 3, tutti gli eventi avversi correlati ai medicinali sperimentali, tutti gli eventi avversi gravi (SAE) e infezioni di grado >= 3.
Dalla data del consenso informato fino al mese 24
Numero di partecipanti con citopenia prolungata di grado >= 3 durante o dopo il giorno rel 60 e il giorno rel 100
Lasso di tempo: Citopenie prolungate che si verificano durante o dopo il Giorno Rel 60 e il Giorno Rel 100 successivi all'infusione del farmaco
È stato riportato il numero di partecipanti con citopenia prolungata di Grado >= 3 (ovvero diminuzione della conta piastrinica, diminuzione della conta dei neutrofili e/o diminuzione della conta dell'emoglobina) durante o dopo il Giorno Rel 60 e il Giorno Rel 100.
Citopenie prolungate che si verificano durante o dopo il Giorno Rel 60 e il Giorno Rel 100 successivi all'infusione del farmaco
Percentuale di partecipanti con cambiamenti potenzialmente clinicamente significativi nei parametri di laboratorio entro il mese 24
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 24
I parametri di laboratorio includevano ematologia (leucociti [con un intervallo di soglia <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrofili [<1,0 x 10^9/L], eritrociti [<=3,0 x 10 ^12/L], Piastrine [<=75 x 10^9/L]); Chimica clinica (sodio [<=126 millimoli per litro (mmol/L), >=156 mmol/L], potassio [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glucosio [<=3,0 mmol/L ]), renale (azoto ureico [>=10,7 mmol/L], creatinina [>=150 umol/L]) e fegato (alanina aminotransferasi [ALA]. Aspartato aminotransferasi [ASA], fosfatasi alcalina [AP] con intervallo di soglia >=3 volte il limite superiore della norma (ULN), bilirubina [>=34,2 micromoli per litro (umol/L)]). Il significato clinico è stato deciso dallo sperimentatore.
Dal giorno 1 al mese 24
Numero di visite al pronto soccorso (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero di visite al pronto soccorso (post-attecchimento dei neutrofili) fino al mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero mediano di visite al pronto soccorso (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero mediano di visite al pronto soccorso (post-attecchimento dei neutrofili) fino al mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero di ricoveri ospedalieri (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero di ricoveri ospedalieri (post-attecchimento dei neutrofili) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero mediano di ricoveri ospedalieri (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero mediano di ricoveri ospedalieri (post-attecchimento dei neutrofili) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Durata dei ricoveri ospedalieri (attecchimento post-neutrofilo) fino al mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
La durata dei ricoveri ospedalieri è stata calcolata come: Durata = (Data di dimissione ospedaliera) - (Data di ricovero ospedaliero prima della NE) + 1. È stata riportata la durata dei ricoveri ospedalieri (post-attecchimento dei neutrofili) fino al mese 24. La gamma di ricoveri ospedalieri è influenzata dalle degenze ospedaliere per i partecipanti che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali allogeniche.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero di ricoveri in unità di terapia intensiva (UTI) (attecchimento post-neutrofili) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
È stato riportato il numero di ricoveri in terapia intensiva (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Durata dei soggiorni in terapia intensiva (attecchimento post-neutrofilo) entro il mese 24
Lasso di tempo: Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
La durata dei soggiorni in terapia intensiva è stata calcolata come: Durata = (Data di dimissione ospedaliera) - (Data di ricovero ospedaliero prima della NE) + 1. È stata riportata la durata dei soggiorni in terapia intensiva (post-attecchimento dei neutrofili) entro il mese 24.
Dall'attecchimento post-neutrofilo fino al mese 24
Numero di partecipanti risultati positivi e negativi al lentivirus competente di replica derivato da vettori (RCL) rilevato entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24
È stato riportato il numero di partecipanti risultati positivi e negativi per RCL derivato da vettori rilevato al mese 24. È stato eseguito lo screening dei campioni di sangue dei partecipanti per RCL al mese 24 dopo l'infusione del farmaco Lenti-D, utilizzando i test di co-coltura più rigorosi per distinguere eventuali falsi positivi, se applicabili.
Entro il mese 24
Numero di partecipanti con oncogenesi inserzionale entro il mese 24
Lasso di tempo: Entro il mese 24 post-trapianto
L'oncogenesi inserzionale comprendeva sindrome mielodisplastica, leucemia, linfoma. È stato riportato il numero di partecipanti con oncogenesi inserzionale al mese 24.
Entro il mese 24 post-trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

bluebird bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

24 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

24 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

25 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

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Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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Prove cliniche su Adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD)

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