Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de la terapia génica para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

30 de abril de 2024 actualizado por: bluebird bio

Un estudio de fase 3 del producto farmacéutico Lenti-D después del condicionamiento mieloablativo con busulfán y fludarabina en sujetos ≤17 años de edad con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

El estudio ALD-104 es un estudio internacional, no aleatorizado, abierto y multicéntrico en participantes masculinos (menores o iguales a [< o =] 17 años de edad en el momento de la inscripción) con adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). Aproximadamente 35 participantes recibirán una infusión del producto farmacéutico Lenti-D después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán y fludarabina.

Este ensayo evaluará la eficacia y la seguridad del grupo autólogo de células madre hematopoyéticas de diferenciación 34 (CD34+), transducidas ex vivo con el vector lentiviral Lenti-D, para el tratamiento de CALD. Las células madre sanguíneas de un participante se recolectarán y modificarán (transducirán) usando el vector lentiviral Lenti-D que codifica la proteína adrenoleucodistrofia humana. Después de la modificación (transducción) con el vector lentiviral Lenti-D, las células se volverán a trasplantar al participante después del condicionamiento mieloablativo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El consentimiento informado se obtiene de un padre o tutor con custodia competente con capacidad legal para ejecutar un consentimiento aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/comité de ética independiente (IEC) local. Se buscará el consentimiento informado de los participantes capaces, de acuerdo con la directiva del IRB/IEC y con los requisitos locales.
  2. Hombres de 17 años o menos, en el momento del consentimiento de los padres/tutores y, en su caso, del participante.

  3. ALD cerebral activa definida por:

    1. Valores elevados de ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA), y
    2. Enfermedad activa del sistema nervioso central (SNC) establecida por revisión radiográfica central de resonancia magnética cerebral que demuestra

    i. Puntuación de Loes entre 0,5 y 9 (inclusive) en la escala de 34 puntos, y ii. Realce de gadolinio en resonancia magnética de lesiones desmielinizantes.

  4. NFS < o = 1.

Criterio de exclusión:

  1. Recepción previa de un trasplante alogénico o terapia génica.
  2. Uso de estatinas, aceite de Lorenzo o regímenes dietéticos utilizados para reducir los niveles de VLCFA. Nota: los participantes deben suspender el uso de estos medicamentos en el momento del consentimiento.
  3. Recepción de un fármaco o procedimiento de estudio en investigación dentro de los 3 meses anteriores a la Selección que podría confundir los resultados del estudio. El uso de medicamentos del estudio en investigación está prohibido durante el transcurso del estudio.
  4. Cualquier condición que imposibilite la realización de estudios de resonancia magnética (incluidas alergias a anestésicos o agentes de contraste).

  5. Compromiso hematológico evidenciado por:

    1. Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) en sangre periférica
    2. Recuento de plaquetas
    3. Hemoglobina

  6. Compromiso hepático evidenciado por:

    1. Valor de aspartato transaminasa (AST) superior a (>) 2,5 × límite superior normal (LSN)
    2. Valor de alanina transaminasa (ALT) >2,5 × LSN
    3. Valor de bilirrubina total >3,0 miligramos por decilitro (mg/dL), excepto si hay un diagnóstico de síndrome de Gilbert y el participante se encuentra estable por lo demás
  7. Tasa de filtración glomerular estimada basal
  8. Compromiso cardíaco evidenciado por la fracción de eyección del ventrículo izquierdo
  9. Miembro de la familia inmediata con un Síndrome de Cáncer Familiar conocido o sospechado.
  10. Infección bacteriana, viral, fúngica, parasitaria o asociada a priones clínicamente significativa, no controlada y activa.
  11. Positivo para VIH, virus de la hepatitis B o C, o virus linfotrófico T humano 1 (HTLV-1).
  12. Cualquier enfermedad cardiovascular, hematológica o pulmonar clínicamente significativa, u otra enfermedad o condición que estaría contraindicada para cualquiera de los otros procedimientos del estudio.
  13. Ausencia de anticoncepción adecuada para participantes fértiles.
  14. Cualquier contraindicación para el uso de factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) o plerixafor durante la movilización de células madre hematopoyéticas, y cualquier contraindicación para el uso de busulfán o fludarabina, incluida la hipersensibilidad conocida a los principios activos o a alguno de los excipientes. en sus formulaciones.
  15. Hipersensibilidad conocida al sulfato de protamina.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Producto farmacéutico Lenti-D
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa (IV) de eli-cel (también conocido como medicamento Lenti-D) el día 1 a una dosis de > o = 5,0*10^6 células CD34+/kilogramo (kg). Todos los participantes recibieron acondicionamiento mieloablativo con busulfán y fludarabina durante varios días antes de la infusión del fármaco.
Genético: Lenti-D
Los participantes recibieron una única infusión IV del producto farmacéutico Lenti-D.
Otros nombres:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que estaban vivos y no tenían ninguna de las 6 discapacidades funcionales principales (DMF) en el mes 24
Periodo de tiempo: En el mes 24
Los MFD consistieron en pérdida de comunicación, ceguera cortical, alimentación por sonda, incontinencia total, dependencia de silla de ruedas y pérdida completa del movimiento voluntario. Criterios de supervivencia sin MFD al mes 24 definidos como: vivo a los 24 meses después de la infusión; no haber desarrollado ninguna de las MFD a los 24 meses posteriores a la infusión; no haber recibido administración de células de rescate ni trasplante de células madre alohematopoyéticas (TCMH) dentro de los 24 meses posteriores a la infusión; y no se han retirado del estudio o no se han perdido del seguimiento a los 24 meses posteriores a la infusión.
En el mes 24
Porcentaje de participantes que lograron el injerto de neutrófilos después de la infusión del medicamento
Periodo de tiempo: A los 42 días después de la infusión del fármaco
El injerto de neutrófilos se define como el logro de 3 valores de laboratorio consecutivos de recuento absoluto de neutrófilos (RAN) de >= 0,5x10^9 células/litro (L) (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en días diferentes a los 42 días posteriores a la infusión de eli-cel ( Rel Día 43).
A los 42 días después de la infusión del fármaco

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de supervivencia libre de discapacidad funcional mayor (MFD)
Periodo de tiempo: A los 24 meses de la infusión del fármaco Lenti-D
La tasa de supervivencia sin MFD se definió como el porcentaje de participantes desde la infusión del medicamento hasta el segundo trasplante, MFD o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero. La tasa de supervivencia libre de MFD se analizó mediante el análisis de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier estimó la tasa de supervivencia libre de MFD a los 24 meses después de que se informara la infusión del fármaco Lenti-D.
A los 24 meses de la infusión del fármaco Lenti-D
Porcentaje de participantes sin mejora con gadolinio (es decir, GdE-) en imágenes por resonancia magnética (IRM) en el mes 24
Periodo de tiempo: En el mes 24
Porcentaje de participantes sin mejora con gadolinio (es decir, GdE-) en la resonancia magnética en el mes 24.
En el mes 24
Número de participantes con cambios en la puntuación de la función neurológica (NFS) desde el inicio hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 24
NFS fue una puntuación de 25 puntos utilizada para evaluar la gravedad de la disfunción neurológica grave en la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) puntuando 15 síntomas (dominios funcionales) en 6 categorías. A continuación se enumeran los 15 síntomas seguidos de su puntuación máxima de 25 puntos: a) Problemas de audición/procesamiento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Pérdida de comunicación-3, d) Deficiencia visual/corte de campo- 1, e) Ceguera cortical- 2, f) Deglución/otras disfunciones del sistema nervioso central (SNC)-2, g) Alimentación por sonda-2, h) Dificultades para correr/hiperreflexia-1, i) Dificultades para caminar/espasticidad/marcha espástica ( sin asistencia)-1, j) Marcha espástica (necesita asistencia)-2, k) Dependencia de silla de ruedas-2, l) Pérdida completa del movimiento voluntario-3, m) Episodios de incontinencia -1, n) Incontinencia total-2, o ) Convulsiones no febriles-1. Una puntuación de "0" = ausencia de signos clínicos de enfermedad cerebral.
Línea de base hasta el mes 24
Número de participantes que lograron NFS estable en el mes 24
Periodo de tiempo: En el mes 24
La NFS estable se definió como mantener una NFS <=4 sin un aumento de >3 con respecto al valor inicial. Se informó el número de participantes que lograron una NFS estable en el mes 24.
En el mes 24
Tasa de supervivencia general
Periodo de tiempo: 24 meses después de la infusión del fármaco Lenti-D
La tasa de supervivencia general se definió como el porcentaje de participantes vivos desde la fecha de la infusión del medicamento Lenti-D (día 1) hasta la fecha de muerte por todas las causas. La tasa de supervivencia general se censuró en la fecha de la última visita si el sujeto estaba vivo. Los participantes que están vivos fueron censurados en la fecha del último contacto. La tasa de supervivencia global se analizó mediante el análisis de Kaplan-Meier.
24 meses después de la infusión del fármaco Lenti-D
Número medio de copias de vectores detectables (VCN) en células de sangre periférica en el mes 6
Periodo de tiempo: Al mes 6 después del trasplante
La presencia de secuencias de vectores en el genoma de células derivadas de las HSC transducidas originalmente indica la presencia de células transducidas entre los precursores de las HSC. La presencia de secuencias de vectores se evaluó durante todo el estudio en sangre completa, en subpoblaciones seleccionadas de células sanguíneas (incluidas las células CD14+) y en la médula ósea cuando estaba indicado. La presencia de secuencias de vectores en el ADN genómico de las células se detectó mediante la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) y los resultados se expresaron como número de copias del vector (VCN; copias del vector por genoma diploide, c/dg).
Al mes 6 después del trasplante
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos (NE) después de la infusión del medicamento
Periodo de tiempo: A los 42 días después de la infusión del fármaco
El injerto de neutrófilos se define como el logro de 3 valores de laboratorio consecutivos del recuento absoluto de neutrófilos (RAN) de >= 0,5 x 10^9 células/litro (L) (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en diferentes días a los 42 días posteriores a la infusión de eli. -cel (Rel Día 43). Se informó el tiempo transcurrido hasta el injerto de neutrófilos después de la infusión del fármaco.
A los 42 días después de la infusión del fármaco
Porcentaje de participantes con injerto de plaquetas antes del mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
El injerto de plaquetas se definió como el logro de 3 recuentos de plaquetas consecutivos sin respaldo de >= 20 x 10^9 células/l (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en días diferentes mientras no se administraron transfusiones de plaquetas durante los 7 días inmediatamente anteriores y durante el período de evaluación. . El primer día de 3 recuentos de plaquetas consecutivos >=20 x 10^9 células/l se consideró el día del injerto de plaquetas.
Para el mes 24
Tiempo hasta el injerto de plaquetas después de la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: Para el mes 24
El injerto de plaquetas se definió como el logro de 3 recuentos consecutivos de plaquetas no respaldados de > o = 20 x 10^9 células/l (después del nadir inicial posterior a la infusión) obtenidos en días diferentes, mientras que no se administraron transfusiones de plaquetas durante los 7 días inmediatamente anteriores y durante la evaluación. período. El primer día de 3 recuentos de plaquetas consecutivos >=20 x 10^9 células/l fue el día de la PE. Se informó el tiempo transcurrido hasta el injerto de plaquetas después de la infusión del producto farmacológico en el mes 24.
Para el mes 24
Porcentaje de participantes con pérdida del injerto de neutrófilos después de la infusión del producto farmacológico en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Se consideró que los participantes tenían un fracaso primario del injerto si no alcanzaban la EN en el día relativo 43. Se consideró que un participante tenía un fracaso secundario del injerto si lograba y luego perdía EN en el mes 24, es decir, si cumplía ambas condiciones; Se alcanzó NE en el día relativo 43 como se define anteriormente y tuvo una disminución sostenida en el RAN a <0,5 x 10^9 células/l durante 3 mediciones consecutivas en días diferentes después del día relativo 43, sin etiología alternativa. El primer día de la disminución consecutiva del RAN a <0,5 x 10^9 células/l se consideró el día del fracaso secundario del injerto. Se informó el porcentaje de participantes con pérdida primaria o secundaria del injerto de neutrófilos en el mes 24.
Para el mes 24
Porcentaje de participantes que se sometieron a una infusión posterior de trasplante de células madre alohematopoyéticas (TCMH) en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Se informó el porcentaje de participantes que se sometieron a una infusión posterior de alo-TCMH antes del mes 24.
Para el mes 24
Porcentaje de participantes que experimentaron enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda (>= grado 2) o crónica en el mes 24
Periodo de tiempo: En el mes 24
EICH aguda clasificada según la escala de clasificación de EICH aguda (1-4): el grado 1 se caracteriza como una enfermedad leve, el grado 2 como moderada, el grado 3 como grave (afectación de cualquier sistema orgánico) y el grado 4 como potencialmente mortal; El investigador determinó la EICH crónica. La GVHD se observó después de que un participante de eli-cel recibiera un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas posterior. No se observó GVHD en participantes que no recibieron alotrasplantes de células madre. Se informó EICH no grave de grado 2 en un participante que recibió un trasplante alogénico después de la infusión de eli-cel. Se informó el porcentaje de participantes que experimentaron EICH aguda (>= Grado 2) o crónica en el mes 24.
En el mes 24
Porcentaje de participantes que experimentaron >= enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda de grado 2 en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
EICH aguda clasificada según la escala de clasificación de EICH aguda (1-4): el grado 1 se caracteriza como una enfermedad leve, el grado 2 como moderada, el grado 3 como grave (afectación de cualquier sistema orgánico) y el grado 4 como potencialmente mortal; El investigador determinó la EICH aguda. La GVHD se observó después de que un participante de eli-cel recibiera un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas posterior. No se observó GVHD en participantes que no recibieron alotrasplantes de células madre. Se informó EICH no grave de grado 2 en un participante que recibió un trasplante alogénico después de la infusión de eli-cel. Se informó el porcentaje de participantes que experimentaron EICH aguda >= Grado 2 en el mes 24.
Para el mes 24
Porcentaje de participantes que experimentaron EICH crónica en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
La GVHD crónica se clasifica en la escala de calificación de GVHD crónica como limitada o extensa. El investigador determinó la EICH crónica. No se observó GVHD crónica en ningún participante. La EICH aguda se observó después de que un participante de eli-cel recibiera un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas posterior. No se observó GVHD en participantes que no recibieron alotrasplantes de células madre. Se informó EICH no grave de grado 2 en un participante que recibió un trasplante alogénico después de la infusión de eli-cel. Se informó el porcentaje de participantes que experimentaron EICH crónica en el mes 24.
Para el mes 24
Porcentaje de participantes que experimentaron mortalidad relacionada con el trasplante durante los 100 y 365 días posteriores a la infusión del producto farmacológico
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión del medicamento hasta los 100 y 365 días posteriores a la infusión del medicamento
El investigador determinó la mortalidad relacionada con el trasplante y la resumió para los siguientes intervalos: desde el día Rel 1 hasta los 100 días posteriores a la infusión del producto farmacológico (día Rel 101) y desde el día Rel 1 hasta los 365 días posteriores a la infusión del producto farmacológico (día Rel 366). ). Se informó el porcentaje de participantes que experimentaron mortalidad relacionada con el trasplante durante los 100 y 365 días posteriores a la infusión del producto farmacológico.
Desde el momento de la infusión del medicamento hasta los 100 y 365 días posteriores a la infusión del medicamento
Porcentaje de participantes con eventos adversos (EA) clínicos >= Grado 3, todos los EA relacionados con medicamentos en investigación, todos los eventos adversos graves (AAG) e infecciones >= Grado 3
Periodo de tiempo: Desde la fecha del consentimiento informado hasta el mes 24
El evento adverso se definió como cualquier acontecimiento médico adverso asociado con el uso de un producto farmacéutico en los participantes, ya sea que se considere o no relacionado con el fármaco. EAG fue cualquier EA, ocurrido en cualquier dosis e independientemente de la causalidad, que resultó en la muerte, puso en peligro la vida, requirió hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa, una anomalía congénita/defecto de nacimiento. , o se consideró un evento médico importante que puede poner en peligro al sujeto y puede requerir intervención médica o quirúrgica para prevenir un resultado enumerado anteriormente. Se informó el porcentaje de participantes con EA clínicos >= Grado 3, todos los EA relacionados con medicamentos en investigación, todos los eventos adversos graves (AAG) e infecciones >= Grado 3.
Desde la fecha del consentimiento informado hasta el mes 24
Número de participantes con citopenia prolongada >= grado 3 en o después del día Rel 60 y el día Rel 100
Periodo de tiempo: Citopenias prolongadas que ocurren en o después del día Rel 60 y el día Rel 100 después de la infusión del medicamento
Se informó el número de participantes con citopenia prolongada >= Grado 3 (es decir, recuentos reducidos de plaquetas, recuentos reducidos de neutrófilos y/o recuentos reducidos de hemoglobina) en o después del día Rel 60 y el día Rel 100.
Citopenias prolongadas que ocurren en o después del día Rel 60 y el día Rel 100 después de la infusión del medicamento
Porcentaje de participantes con cambios potencialmente clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio para el mes 24
Periodo de tiempo: Del día 1 al mes 24
Los parámetros de laboratorio incluyeron hematología (leucocitos [con un rango umbral <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrófilos [<1,0 x 10^9/l], eritrocitos [<=3,0 x 10 ^12/L], Plaquetas [<=75 x 10^9/L]); Química clínica (sodio [<=126 milimoles por litro (mmol/L), >=156 mmol/L], potasio [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glucosa [<=3,0 mmol/L ]), Renal (Nitrógeno Urea [>=10,7 mmol/L], Creatinina [>=150 umol/L]) e hígado (Alanina Aminotransferasa [ALA]. Aspartato aminotransferasa [ASA], fosfatasa alcalina [AP] con rango de umbral de >=3 x límite superior normal (LSN), bilirrubina [>=34,2 micromoles por litro (umol/L)]). La importancia clínica la decidió el investigador.
Del día 1 al mes 24
Número de visitas a la sala de emergencias (posteriores al injerto de neutrófilos) al mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto posneutrófilo hasta el mes 24
Se informó el número de visitas a la sala de emergencias (después del injerto de neutrófilos) hasta el mes 24.
Desde el injerto posneutrófilo hasta el mes 24
Número medio de visitas a la sala de emergencias (después del injerto de neutrófilos) en el mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto posneutrófilo hasta el mes 24
Se informó el número medio de visitas a la sala de emergencias (después del injerto de neutrófilos) hasta el mes 24.
Desde el injerto posneutrófilo hasta el mes 24
Número de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (posteriores al injerto de neutrófilos) en el mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto posneutrófilo hasta el mes 24
Se informó el número de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (posteriores al injerto de neutrófilos) en el mes 24.
Desde el injerto posneutrófilo hasta el mes 24
Número medio de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (posteriores al injerto de neutrófilos) en el mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
Se informó el número medio de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados (posteriores al injerto de neutrófilos) en el mes 24.
Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
Duración de las hospitalizaciones (post-injerto de neutrófilos) hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
La duración de las hospitalizaciones se calculó como: Duración = (Fecha del alta hospitalaria) - (Fecha de ingreso hospitalario antes de NE) + 1. Se informó la duración de las hospitalizaciones (después del injerto de neutrófilos) hasta el mes 24. El rango de hospitalizaciones de pacientes hospitalizados está influenciado por las estadías hospitalarias de los participantes que recibieron alotrasplantes de células madre.
Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
Número de estancias en unidades de cuidados intensivos (UCI) (post-injerto de neutrófilos) al mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
Se informó el número de estancias en la UCI (post-injerto de neutrófilos) hasta el mes 24.
Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
Duración de las estancias en la UCI (injerto posneutrófilo) hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
La duración de las estancias en la UCI se calculó como: Duración = (Fecha del alta hospitalaria) - (Fecha de ingreso hospitalario antes de NE) + 1. Se informó la duración de las estancias en la UCI (posterior al injerto de neutrófilos) en el mes 24.
Desde el injerto post-neutrófilo hasta el mes 24
Número de participantes que dieron positivo y negativo para el lentivirus competente en replicación (RCL) derivado de vectores detectado en el mes 24
Periodo de tiempo: Para el mes 24
Se informó el número de participantes que dieron positivo y negativo para RCL derivado de vectores detectado en el mes 24. Se realizó una detección de RCL en las muestras de sangre de los participantes en el mes 24 después de la infusión del fármaco Lenti-D, y se utilizaron ensayos de cocultivo más rigurosos para distinguir cualquier falso positivo, según corresponda.
Para el mes 24
Número de participantes con oncogénesis de inserción hasta el mes 24
Periodo de tiempo: Al mes 24 después del trasplante
La oncogénesis de inserción incluyó síndrome mielodisplásico, leucemia y linfoma. Se informó el número de participantes con oncogénesis de inserción en el mes 24.
Al mes 24 después del trasplante

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Director de estudio: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de enero de 2019

Finalización primaria (Actual)

24 de julio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

24 de julio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

25 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Bluebird bio está comprometido con la transparencia y los conjuntos de datos y documentos de respaldo anonimizados de forma adecuada pueden compartirse luego de obtener las aprobaciones de comercialización aplicables asociadas con este estudio y de acuerdo con los criterios establecidos por bluebird bio y/o las mejores prácticas de la industria para mantener la privacidad de participantes del estudio. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir