Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus geeniterapian tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi aivoadrenoleukodystrofian (CALD) hoidossa

tiistai 30. huhtikuuta 2024 päivittänyt: bluebird bio

Vaiheen 3 tutkimus Lenti-D-lääkevalmisteesta myeloablatiivisen hoitoon busulfaania ja fludarabiinia käyttäen ≤17-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on aivoadrenoleukodystrofia (CALD)

Tutkimus ALD-104 on kansainvälinen, ei-satunnaistettu, avoin, useaan paikkaan kohdistuva tutkimus miehillä (alle tai yhtä suuri kuin [< tai =] 17 vuoden ikä ilmoittautumishetkellä), joilla on aivoadrenoleukodystrofia (CALD). Noin 35 osallistujalle infusoidaan Lenti-D-lääkevalmistetta myeloablatiivisen busulfaanin ja fludarabiinin hoitoon.

Tässä kokeessa arvioidaan autologisten erilaistumisen 34 (CD34+) hematopoieettisten kantasolujen, jotka on transdusoitu ex vivo Lenti-D lentivirusvektorilla, tehoa ja turvallisuutta CALD:n hoidossa. Osallistujan veren kantasolut kerätään ja modifioidaan (transdusoidaan) käyttämällä Lenti-D lentivirusvektoria, joka koodaa ihmisen adrenoleukodystrofiaproteiinia. Lenti-D-lentivirusvektorilla tehdyn modifioinnin (transduktion) jälkeen solut siirretään takaisin osallistujaan myeloablatiivisen ehdottelun jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Saksa
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoinen suostumus saadaan toimivaltaiselta huoltajalta tai huoltajalta, jolla on oikeuskelpoisuus toteuttaa paikallisen Institutional Review Boardin (IRB)/riippumattoman eettisen komitean (IEC) hyväksymä suostumus. Päteviltä osallistujilta pyydetään tietoon perustuva suostumus IRB/IEC:n direktiivin ja paikallisten vaatimusten mukaisesti.
  2. 17-vuotiaat ja sitä nuoremmat miehet vanhemman/huoltajan suostumuksella ja tarvittaessa osallistujan suostumuksella.

  3. Aktiivinen aivojen ALD määriteltynä:

    1. Kohonneet erittäin pitkäketjuiset rasvahappoarvot (VLCFA) ja
    2. Aktiivisen keskushermoston (CNS) sairaus, joka on todettu keskusradiografisella aivojen MRI-katsauksella, joka osoittaa

    i. Loes saa 0,5-9 (mukaan lukien) pisteet 34 pisteen asteikolla, ja ii. Gadoliniumin tehostus demyelinisoivien leesioiden magneettikuvauksessa.

  4. NFS < tai = 1.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ennen allogeenisen siirteen tai geeniterapian saamista.
  2. Statiinien, Lorenzo's Oil -öljyn tai VLCFA-tasojen alentamiseen käytettyjen ruokavalio-ohjelmien käyttö. Huomautus: osallistujien on lopetettava näiden lääkkeiden käyttö suostumuksensa saatuaan.
  3. Tutkimustutkimuslääkkeen tai -toimenpiteen vastaanotto 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa, joka saattaa sekoittaa tutkimustuloksia. Tutkimuslääkkeiden käyttö on kielletty koko tutkimuksen ajan.
  4. Kaikki sairaudet, jotka tekevät MRI-tutkimusten suorittamisen mahdottomaksi (mukaan lukien allergiat anestesia- tai varjoaineille).

  5. Hematologinen kompromissi, jonka todistavat:

    1. Perifeerisen veren absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC).
    2. Verihiutaleiden määrä
    3. Hemoglobiini

  6. Maksan vajaatoiminta, josta on osoituksena:

    1. Aspartaattitransaminaasiarvo (AST) on suurempi kuin (>) 2,5 × normaalin yläraja (ULN)
    2. Alaniinitransaminaasiarvo (ALT) >2,5 × ULN
    3. Kokonaisbilirubiiniarvo > 3,0 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl), paitsi jos on diagnosoitu Gilbertin oireyhtymä ja osallistuja on muuten vakaa
  7. Perustason arvioitu glomerulussuodatusnopeus
  8. Sydämen vajaatoiminta, josta on osoituksena vasemman kammion ejektiofraktio
  9. Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu tai epäilty familiaalinen syöpäsyndrooma.
  10. Kliinisesti merkittävä hallitsematon, aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni-, lois- tai prioniinfektio.
  11. Positiivinen HIV:lle, B- tai C-hepatiittivirukselle tai ihmisen T-lymfotrofiselle virukselle 1 (HTLV-1).
  12. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus, hematologinen tai keuhkosairaus tai muu sairaus tai tila, joka olisi vasta-aiheinen muissa tutkimusmenetelmissä.
  13. Riittävän ehkäisyn puuttuminen hedelmällisille osallistujille.
  14. Kaikki vasta-aiheet granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) tai pleriksaforin käytölle hematopoieettisten kantasolujen mobilisoinnin aikana ja kaikki busulfaanin tai fludarabiinin käytön vasta-aiheet, mukaan lukien tunnettu yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin apuaineista niiden muotoiluissa.
  15. Tunnettu yliherkkyys protamiinisulfaatille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lenti-D lääketuote
Osallistujat saivat yhden suonensisäisen (IV) eli-cel-infuusion (jota kutsutaan myös Lenti-D-lääketuotteeksi) päivänä 1 annoksella > tai = 5,0*10^6 CD34+-solua/kg (kg). Kaikki osallistujat saivat myeloablatiivista hoitoa busulfaanilla ja fludarabiinilla useiden päivien ajan ennen lääkevalmisteen infuusiota.
Geneettinen: Lenti-D
Osallistujat saivat yhden IV-infuusion Lenti-D Drug Product -valmistetta.
Muut nimet:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka olivat elossa ja joilla ei ole yhtäkään kuudesta merkittävästä toimintavammasta (MFD) 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuussa 24
Monitoimilaitteet koostuivat yhteyden katkeamisesta, aivokuoren sokeudesta, putkiruokinnasta, täydellisestä inkontinenssista, pyörätuoliriippuvuudesta ja täydellisestä vapaaehtoisen liikkeen menetyksestä. 24 kuukauden MFD-vapaa selviytymiskriteerit määritellään seuraavasti: elossa 24 kuukautta infuusion jälkeen; eivät ole kehittäneet mitään monitoimilaitteita 24 kuukauteen infuusion jälkeen; eivät ole saaneet pelastussolua tai allo-hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT) 24 kuukauteen infuusion jälkeen; eivätkä he ole vetäytyneet tutkimuksesta tai eivät ole jääneet seurantaan 24 kuukauden kuluessa infuusion jälkeen.
Kuussa 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttivat neutrofiilien istutuksen lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Neutrofiilien siirtäminen määritellään saavuttamaan 3 peräkkäistä absoluuttista neutrofiilimäärää (ANC) laboratorioarvoa >= 0,5 x 10^9 solua/litra (L) (alkuperäisen infuusion jälkeisen alimman jälkeen), jotka on saatu eri päivinä 42 päivää eli-celin ( Suhdepäivä 43).
42 päivää lääkeinfuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suuri toiminnallinen vamma (MFD) ilman selviytymisprosenttia
Aikaikkuna: 24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
MFD-vapaa eloonjäämisaste määritettiin osallistujien prosenttiosuutena lääkevalmisteen infuusiosta joko toiseen siirtoon, MFD:hen tai mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin. MFD-vapaa eloonjäämisaste analysoitiin Kaplan-Meier-analyysillä. Kaplan-Meier arvioi MFD-vapaan eloonjäämisasteen 24 kuukauden kuluttua Lenti-D-lääkeinfuusion raportoinnista.
24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole gadoliniumparannusta (eli GdE-) magneettikuvauksessa (MRI) 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuussa 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole gadoliniumparannusta (esim. GdE-) magneettikuvauksessa 24. kuukaudessa.
Kuussa 24
Niiden osallistujien määrä, joiden neurologisen toiminnan pistemäärä (NFS) muuttui lähtötasosta 24 kuukauteen
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
NFS oli 25 pisteen pistemäärä, jota käytettiin aivojen adrenoleukodystrofian (CALD) vakavan neurologisen toimintahäiriön vakavuuden arvioimiseen pisteyttämällä 15 oiretta (toiminnallisia alueita) 6 kategoriassa. Tässä on lueteltu 15 oiretta ja niiden enimmäispistemäärä 25 pisteestä: a) Kuulo-/audionkäsittelyongelmat-1, b) Afasia/apraksia-1, c) Kommunikaatiohäiriöt-3, d) Näön heikkeneminen/kentän katkeaminen- 1, e) Kortikaalinen sokeus- 2, f) nieleminen/muut keskushermoston (CNS) toimintahäiriöt-2, g) Letkusyöttö-2, h) Juoksuvaikeudet/hyperrefleksia-1, i) Kävelyvaikeudet/spastisuus/spastinen kävely ( ei apua)-1, j) Spastinen kävely (tarpee apua)-2, k) Pyörätuoliriippuvuus-2, l) Vapaaehtoisen liikkeen täydellinen menetys-3, m) Inkontinenssijaksot -1, n) Kokonaisinkontinenssi-2, o ) Ei-kuumekohtaukset-1. Pistemäärä "0" = aivosairauden kliinisten oireiden puuttuminen.
Perustaso 24 kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat vakaan NFS:n 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuussa 24
Vakaa NFS määriteltiin NFS:n ylläpitämiseksi <=4 ilman lisäystä >3 lähtötasosta. Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat vakaan NFS:n 24. kuukaudessa.
Kuussa 24
Yleinen selviytymisprosentti
Aikaikkuna: 24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
Kokonaiseloonjäämisprosentti määriteltiin prosenttiosuutena osallistujista, jotka olivat elossa Lenti-D-lääkevalmisteen infuusion päivämäärästä (päivä 1) kuolinpäivään kaikista syistä. Kokonaiseloonjäämisprosentti sensuroitiin viimeisen käynnin päivämääränä, jos koehenkilö oli elossa. Elossa olevat osallistujat sensuroitiin viimeisen yhteydenottopäivänä. Kokonaiseloonjäämisaste analysoitiin Kaplan-Meier-analyysillä.
24 kuukautta Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen
Keskimääräinen tunnistettavissa oleva vektorikopioluku (VCN) perifeerisissä verisoluissa kuukaudessa 6
Aikaikkuna: 6 kuukauteen mennessä siirron jälkeen
Vektorisekvenssien läsnäolo alun perin transdusoidusta HSC:stä peräisin olevien solujen genomissa osoittaa transdusoitujen solujen läsnäolon HSC-prekursorien joukossa. Vektorisekvenssien läsnäolo arvioitiin koko tutkimuksen ajan kokoveressä, valituissa verisolujen alapopulaatioissa (mukaan lukien CD14+-solut) ja luuytimessä, kun se on osoitettu. Vektorisekvenssien läsnäolo solujen genomisessa DNA:ssa havaittiin käyttämällä kvantitatiivista polymeraasiketjureaktiota (qPCR) ja tulokset ilmaistiin vektorin kopiomääränä (VCN; vektorikopioita diploidista genomia kohti, c/dg).
6 kuukauteen mennessä siirron jälkeen
Aika neutrofiilien siirtämiseen (NE) lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Neutrofiilien siirtäminen määritellään kolmen peräkkäisen absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) laboratorioarvojen saavuttamiseksi, jotka ovat >= 0,5 x 10^9 solua/litra (L) (alkuperäisen infuusion jälkeisen pohjan jälkeen), jotka on saatu eri päivinä 42 päivää eli infuusion jälkeen -cel (Rel Day 43). Aika neutrofiilien istuttamiseen lääkevalmisteen infuusion jälkeen raportoitiin.
42 päivää lääkeinfuusion jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verihiutaleiden kiinnittyminen kuukauteen 24 mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Verihiutaleiden kiinnittyminen määriteltiin saavuttamaan 3 peräkkäistä tukematonta verihiutaleiden määrää >=20 x 10^9 solua/l (alkuperäisen infuusion jälkeisen pohjan jälkeen), jotka saatiin eri päivinä, kun taas verihiutaleiden siirtoja ei annettu 7 päivään välittömästi ennen arviointijaksoa ja sen aikana. . Kolmen peräkkäisen verihiutalemäärän ensimmäistä päivää >=20 x 10^9 solua/l pidettiin verihiutaleiden kiinnittymispäivänä.
24 kuukauteen mennessä
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen Lääkkeen jälkeinen infuusio
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Verihiutaleiden siirtäminen määriteltiin saavuttamaan kolme peräkkäistä tukematonta verihiutalemäärää > tai = 20 x 10^9 solua/l (alkuperäisen infuusion jälkeisen pohjan jälkeen), jotka saatiin eri päivinä, kun taas verihiutaleiden siirtoja ei annettu 7 päivään välittömästi ennen arviointia ja sen aikana. ajanjaksoa. Ensimmäinen päivä kolmen peräkkäisen verihiutalemäärän >=20 x 10^9 solua/l aikana oli PE-päivä. Lääkevalmisteen infuusion jälkeinen aika verihiutaleiden kiinnittymiseen ilmoitettiin kuukauteen 24 mennessä.
24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka menettivät neutrofiilien kiinnittymisen lääkevalmisteen jälkeisen infuusion jälkeen 24 kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Osallistujilla katsottiin olevan primaarinen siirteen epäonnistuminen, jos he eivät saavuttaneet NE:tä suhteelliseen päivään 43 mennessä. Osallistujalla katsottiin olevan toissijainen siirrännäinen epäonnistuminen, jos hän saavutti ja myöhemmin menetti NE:n 24. kuukauteen mennessä, eli jos hän täytti molemmat ehdot; Saavutettiin NE suhteelliseen päivään 43, kuten edellä on määritelty, ja ANC:ssä oli jatkuva lasku < 0,5 x 10^9 solua/l 3 peräkkäisen mittauksen aikana eri päivinä suhteellisen päivän 43 jälkeen, ilman vaihtoehtoista etiologiaa. Kolmen peräkkäisen ANC:n laskun ensimmäistä päivää < 0,5 x 10^9 solua/l pidettiin sekundaarisen siirteen epäonnistumisen päivänä. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli sekä primaarinen että sekundaarinen neutrofiilien siirrännäisen menetys kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille tehtiin myöhempi allo-hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) -infuusio 24. kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille on tehty myöhempi allo-HSCT-infuusio 24. kuukauteen mennessä, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kokivat joko akuutin (>= aste 2) tai kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) kuukauden 24 aikana
Aikaikkuna: Kuussa 24
Akuutti GVHD luokitellaan Acute GVHD -luokitusasteikolla (1–4): Aste 1 on luonnehdittu lieväksi sairaudeksi, aste 2 keskivaikeaksi, aste 3 vakavaksi (kaikki elinjärjestelmät) ja aste 4 henkeä uhkaavaksi; krooninen GVHD määritti tutkija. GVHD nähtiin sen jälkeen, kun eli-cel-osallistuja sai myöhemmän allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron. GVHD:tä ei havaittu osallistujilla, jotka eivät saaneet allogeenisiä kantasolusiirtoja. Asteen 2 ei-vakava GVHD raportoitiin osallistujalla, joka sai allogeenisen transplantaation eli-cel-infuusion jälkeen. Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat joko akuutin (>= aste 2) tai kroonisen GVHD:n kuukauden 24 kohdalla.
Kuussa 24
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kokivat >= asteen 2 akuutin siirrännäisen vastaan ​​isäntätaudin (GVHD) kuukaudessa 24
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Akuutti GVHD luokitellaan Acute GVHD -luokitusasteikolla (1–4): Aste 1 on luonnehdittu lieväksi sairaudeksi, aste 2 keskivaikeaksi, aste 3 vakavaksi (kaikki elinjärjestelmät) ja aste 4 henkeä uhkaavaksi; Tutkija määritti akuutin GVHD:n. GVHD nähtiin sen jälkeen, kun eli-cel-osallistuja sai myöhemmän allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron. GVHD:tä ei havaittu osallistujilla, jotka eivät saaneet allogeenisiä kantasolusiirtoja. Asteen 2 ei-vakava GVHD raportoitiin osallistujalla, joka sai allogeenisen transplantaation eli-cel-infuusion jälkeen. Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat >= asteen 2 akuutin GVHD:n kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä
Kroonisen GVHD:n kokeneiden osallistujien prosenttiosuus 24. kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Krooninen GVHD luokiteltiin kroonisen GVHD-luokitusasteikolla rajoitetuksi tai laajaksi. Tutkija määritti kroonisen GVHD:n. Yhdelläkään osallistujalla ei havaittu kroonista GVHD:tä. Akuutti GVHD havaittiin sen jälkeen, kun eli-cel-osallistuja sai myöhemmän allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron. GVHD:tä ei havaittu osallistujilla, jotka eivät saaneet allogeenisiä kantasolusiirtoja. Asteen 2 ei-vakava GVHD raportoitiin osallistujalla, joka sai allogeenisen transplantaation eli-cel-infuusion jälkeen. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli krooninen GVHD 24. kuukauteen mennessä, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat siirtoon liittyvää kuolleisuutta 100 ja 365 päivän aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion ajankohdasta 100 ja 365 päivään lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Tutkija määritti siirtoon liittyvän kuolleisuuden ja siitä tehtiin yhteenveto seuraaville aikaväleille: Rel-päivästä 1 100 päivään lääkevalmisteen infuusion jälkeen (Rel-päivä 101) ja Rel-päivästä 1 365 päivään lääkevalmisteen infuusion jälkeen (Rel-päivä 366) ). Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat siirtoon liittyvää kuolleisuutta 100 ja 365 päivän aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen.
Lääkevalmisteen infuusion ajankohdasta 100 ja 365 päivään lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisiä >= asteen 3 haittavaikutuksia (AE), kaikki tutkittavaan lääkkeeseen liittyvät haittavaikutukset, kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE) ja >= asteen 3 infektiot
Aikaikkuna: Tietoisen suostumuksen päivämäärästä 24. kuukauteen asti
Haittatapahtumaksi määriteltiin mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön osallistujilla, riippumatta siitä, katsottiinko se huumeeseen liittyväksi vai ei. SAE oli mikä tahansa haittavaikutus, joka ilmaantui millä tahansa annoksella ja syy-yhteydestä riippumatta, joka johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pitkittyi olemassa olevaa sairaalahoitoa, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeamaan/sikiövaurioon , tai sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana, joka voi vaarantaa kohteen ja saattaa vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpiteitä aiemmin lueteltujen tulosten estämiseksi. Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla oli kliinisiä >= asteen 3 haittavaikutuksia, kaikki tutkittavaan lääkevalmisteeseen liittyvät haittavaikutukset, kaikki vakavat haittatapahtumat (SAE) ja >= asteen 3 infektiot.
Tietoisen suostumuksen päivämäärästä 24. kuukauteen asti
Osallistujien määrä, joilla on >= asteen 3 pitkittynyt sytopenia rel-päivänä 60 ja suhdepäivänä 100 tai sen jälkeen
Aikaikkuna: Pitkittyneet sytopeniat, joita esiintyy rel-päivänä 60 ja rel-päivänä 100 tai sen jälkeen lääkevalmisteinfuusion jälkeen
Sellaisten osallistujien lukumäärä, joilla oli >= asteen 3 pitkittynyt sytopenia (eli verihiutaleiden lukumäärän lasku, neutrofiilien määrä ja/tai alentunut hemoglobiinimäärä) rel-päivänä 60 ja rel-päivänä 100 tai sen jälkeen.
Pitkittyneet sytopeniat, joita esiintyy rel-päivänä 60 ja rel-päivänä 100 tai sen jälkeen lääkevalmisteinfuusion jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa 24 kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: Päivästä 1 kuukauteen 24
Laboratorioparametreihin sisältyi hematologia (leukosyytit [kynnysalue <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrofiilit [<1,0 x 10^9/l], erytrosyytit [<=3,0 x 10 ^12/l], verihiutaleet [<=75 x 10^9/l]); Kliininen kemia (natrium [<=126 mmol/l (mmol/L), >=156 mmol/L], kalium [<=3 mmol/l, >=6 mmol/L], glukoosi [<=3,0 mmol/L] ]), munuaiset (ureatyppi [>=10,7 mmol/L], kreatiniini [>=150 umol/l]) ja maksa (alaniiniaminotransferaasi [ALA]). Aspartaattiaminotransferaasi [ASA], alkalinen fosfataasi [AP], kynnysalue >=3 x normaalin yläraja (ULN), bilirubiini [>=34,2 mikromoolia litrassa (umol/l)]). Kliinisen merkityksen päätti tutkija.
Päivästä 1 kuukauteen 24
Päivystyskäyntien määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauden mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Päivystyskäyntien lukumäärä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin 24. kuukauteen asti.
Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Päivystyskäyntien mediaanimäärä (neutrofiilien siirron jälkeinen) kuukauden 24 mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Päivystyskäyntien mediaanimäärä (neutrofiilisiirron jälkeen) ilmoitettiin 24. kuukauteen asti.
Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauden mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Potilassairaalahoitojen määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin kuukauteen 24 mennessä.
Neutrofiilien siirrosta 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen mediaanimäärä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauden mukaan
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen mediaanimäärä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin kuukauteen 24 mennessä.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen (neutrofiilien siirron jälkeinen) kesto 24 kuukauteen asti
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Sairaalahoitojen kesto laskettiin seuraavasti: Kesto = (sairaalasta lähtöpäivä) - (sairaalaan saapumisen päivämäärä ennen NE) + 1. Potilassairaalahoitojen kesto (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin kuukauteen 24 saakka. Sairaalahoitojen määrään vaikuttavat allogeenisen kantasolusiirron saaneiden osallistujien sairaalassaolot.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitoyksiköiden (ICU) oleskelujen määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) 24 kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitoon jääneiden määrä (neutrofiilien siirron jälkeinen) ilmoitettiin 24 kuukauteen mennessä.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitojakson kesto (post-neutrofiilien siirron) 24. kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Tehohoitojaksojen kesto laskettiin seuraavasti: Kesto = (sairaalasta kotiutumisen päivämäärä) - (sairaalaan saapumisen päivämäärä ennen NE) + 1. ICU-jaksojen kesto (post-neutrofiilien siirron) ilmoitettiin kuukauteen 24 mennessä.
Neutrofiilien siirron jälkeisestä 24. kuukauteen asti
Niiden osallistujien määrä, jotka testasivat positiivisen ja negatiivisen vektoriperäisen replikaatiopätevän lentiviruksen (RCL) suhteen 24 kuukauteen mennessä
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joiden testi oli positiivinen ja negatiivinen vektoriperäisen RCL:n suhteen, joka havaittiin kuukaudella 24. Osallistujien verinäytteiden seulonta RCL:n varalta 24. kuukaudessa Lenti-D-lääkeinfuusion jälkeen suoritettiin, ja tiukempia yhteisviljelymäärityksiä käytettiin mahdollisten väärien positiivisten erottamiseksi soveltuvin osin.
24 kuukauteen mennessä
Insertion onkogeneesin saaneiden osallistujien määrä kuukauden 24 mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukauteen mennessä siirron jälkeen
Insertion onkogeneesi sisälsi myelodysplastisen oireyhtymän, leukemian, lymfooman. Osallistujien lukumäärä, joilla oli insertioonkogeneesi kuukauden 24 kohdalla, raportoitiin.
24 kuukauteen mennessä siirron jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

bluebird bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut avoimuuteen, ja asianmukaisesti poistettuja potilastason tietokokonaisuuksia ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa, kun tähän tutkimukseen liittyvät soveltuvat markkinointiluvat on saavutettu ja jotka ovat bluebird bion ja/tai alan parhaiden käytäntöjen määrittelemien kriteerien mukaisia ​​yksityisyyden säilyttämiseksi. tutkimuksen osallistujia. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa