Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti genové terapie pro léčbu mozkové adrenoleukodystrofie (CALD)

30. dubna 2024 aktualizováno: bluebird bio

Studie fáze 3 lékového produktu Lenti-D po myeloablativní kondici s použitím busulfanu a fludarabinu u subjektů ve věku ≤ 17 let s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD)

Studie ALD-104 je mezinárodní, nerandomizovaná, otevřená, vícemístná studie u mužských účastníků (méně než nebo rovni [< nebo =] 17 let věku při zápisu) s cerebrální adrenoleukodystrofií (CALD). Přibližně 35 účastníkům bude po myeloablativním kondicionování busulfanem a fludarabinem podán lék Lenti-D Drug Product.

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost autologního klastru diferenciace 34 (CD34+) hematopoetických kmenových buněk, transdukovaných ex-vivo lentivirovým vektorem Lenti-D, pro léčbu CALD. Účastníkovy krevní kmenové buňky budou odebrány a upraveny (transdukovány) pomocí lentivirového vektoru Lenti-D kódujícího lidský protein adrenoleukodystrofie. Po modifikaci (transdukci) lentivirovým vektorem Lenti-D budou buňky transplantovány zpět účastníkovi po myeloablativním kondicionování.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Informovaný souhlas se získává od kompetentního opatrovnického rodiče nebo opatrovníka s právní způsobilostí k provedení souhlasu schváleného místní Institutional Review Board (IRB)/nezávislou etickou komisí (IEC). V souladu se směrnicí IRB/IEC a místními požadavky bude požadován informovaný souhlas od schopných účastníků.
  2. Muži ve věku 17 let a mladší, v době souhlasu rodičů/opatrovníka a případně souhlasu účastníka.

  3. Aktivní cerebrální ALD, jak je definováno:

    1. Zvýšené hodnoty mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) a
    2. Aktivní onemocnění centrálního nervového systému (CNS) zjištěné centrálním radiografickým vyšetřením mozku MRI

    i. Loes skóre mezi 0,5 a 9 (včetně) na 34bodové škále a ii. Zvýšení gadolinia na MRI demyelinizačních lézí.

  4. NFS < nebo = 1.

Kritéria vyloučení:

  1. Před přijetím alogenní transplantace nebo genové terapie.
  2. Použití statinů, Lorenzova oleje nebo dietních režimů používaných ke snížení hladin VLCFA. Poznámka: Účastníci musí přerušit užívání těchto léků v době souhlasu.
  3. Obdržení hodnoceného studovaného léku nebo postupu do 3 měsíců před screeningem, který by mohl zkreslit výsledky studie. Použití zkoumaných studovaných léčiv je v průběhu studie zakázáno.
  4. Jakékoli stavy, které znemožňují provedení MRI studií (včetně alergií na anestetika nebo kontrastní látky).

  5. Hematologický kompromis, o čemž svědčí:

    1. Absolutní počet neutrofilů v periferní krvi (ANC).
    2. Počet krevních destiček
    3. Hemoglobin

  6. Jaterní kompromis, o čemž svědčí:

    1. Hodnota aspartáttransaminázy (AST) vyšší než (>) 2,5 × horní hranice normálu (ULN)
    2. Hodnota alanintransaminázy (ALT) >2,5 × ULN
    3. Celková hodnota bilirubinu > 3,0 miligramu na decilitr (mg/dl), kromě případů, kdy existuje diagnóza Gilbertova syndromu a účastník je jinak stabilní
  7. Výchozí odhadovaná rychlost glomerulární filtrace
  8. Srdeční ohrožení, jak dokládá ejekční frakce levé komory
  9. Bezprostřední rodinný příslušník se známým nebo suspektním rodinným rakovinovým syndromem.
  10. Klinicky významná nekontrolovaná, aktivní bakteriální, virová, plísňová, parazitická nebo prionová infekce.
  11. Pozitivní na HIV, virus hepatitidy B nebo C nebo lidský T lymfotrofický virus 1 (HTLV-1).
  12. Jakékoli klinicky významné kardiovaskulární, hematologické nebo plicní onemocnění nebo jiné onemocnění nebo stav, který by byl kontraindikován pro jakýkoli jiný postup studie.
  13. Absence adekvátní antikoncepce pro plodné účastnice.
  14. Jakékoli kontraindikace použití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) nebo plerixaforu během mobilizace hematopoetických kmenových buněk a jakékoli kontraindikace použití busulfanu nebo fludarabinu, včetně známé přecitlivělosti na léčivé látky nebo na kteroukoli pomocnou látku v jejich formulacích.
  15. Známá přecitlivělost na protamin sulfát.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lékový produkt Lenti-D
Účastníci dostali jednu intravenózní (IV) infuzi eli-cel (také označovaného jako lékový produkt Lenti-D) v den 1 v dávce > nebo = 5,0*10^6 CD34+ buněk/kilogram (kg). Všichni účastníci dostávali myeloablativní kondicionování busulfanem a fludarabinem po několik dní před infuzí lékového produktu.
Genetický: Lenti-D
Účastníci dostali jednu IV infuzi léku Lenti-D.
Ostatní jména:
  • elivaldogen autotemcel
  • eli-cel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří byli naživu a nemají žádnou ze 6 hlavních funkčních poruch (MFD) k 24. měsíci
Časové okno: V měsíci 24
MFD sestávaly ze ztráty komunikace, kortikální slepoty, krmení sondou, celkové inkontinence, závislosti na invalidním vozíku, úplné ztráty volního pohybu. 24. měsíc Kritéria přežití bez MFD definovaná jako: přežití 24 měsíců po infuzi; do 24 měsíců po infuzi se u nich nevyvinula žádná z MFD; nedostali aplikaci záchranných buněk nebo transplantaci allo-hematopoetických kmenových buněk (HSCT) do 24 měsíců po infuzi; a neodstoupili ze studie nebo nebyli ztraceni ve sledování do 24 měsíců po infuzi.
V měsíci 24
Procento účastníků, kteří dosáhli přihojení neutrofilů po infuzi léku
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi léku
Přihojení neutrofilů je definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích laboratorních hodnot absolutního počtu neutrofilů (ANC) >= 0,5x10^9 buněk/litr (L) (po počátečním poklesu po infuzi) získaných v různých dnech 42 dní po infuzi eli-cel ( Rel Day 43).
Do 42 dnů po infuzi léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra přežití bez závažného funkčního postižení (MFD).
Časové okno: 24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Míra přežití bez MFD byla definována jako procento účastníků od infuze léku po druhou transplantaci, MFD nebo smrt z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve. Míra přežití bez MFD byla analyzována pomocí Kaplan-Meierovy analýzy. Kaplan-Meier odhadl míru přežití bez MFD 24 měsíců po infuzi Lenti-D.
24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Procento účastníků bez vylepšení gadolinia (tj. GdE-) na zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) ve 24. měsíci
Časové okno: V měsíci 24
Procento účastníků bez gadolinium Enhancement (tj. GdE-) na MRI ve 24. měsíci.
V měsíci 24
Počet účastníků se změnou skóre neurologických funkcí (NFS) od výchozího stavu do měsíce 24
Časové okno: Základní stav do 24. měsíce
NFS bylo 25bodové skóre používané k hodnocení závažnosti hrubé neurologické dysfunkce u cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD) pomocí hodnocení 15 symptomů (funkčních domén) v 6 kategoriích. Zde je uvedeno 15 symptomů následovaných jejich maximálním skóre z 25 bodů: a) Problémy se sluchem/sluchovým zpracováním-1, b) Afázie/apraxie-1, c) Ztráta komunikace-3, d) Zhoršení zraku/výřez v poli- ( žádná pomoc)-1, j) Spastická chůze (potřebuje asistenci)-2, k) Závislost na vozíku-2, l) Úplná ztráta dobrovolného pohybu-3, m) Epizody inkontinence -1, n) Celková inkontinence-2, o ) Nefebrilní křeče-1. Skóre "0" = nepřítomnost klinických příznaků onemocnění mozku.
Základní stav do 24. měsíce
Počet účastníků, kteří dosáhli stabilního NFS v měsíci 24
Časové okno: V měsíci 24
Stabilní NFS bylo definováno jako udržování NFS <=4 bez zvýšení >3 od výchozí hodnoty. Byl hlášen počet účastníků, kteří dosáhli stabilního NFS ve 24. měsíci.
V měsíci 24
Celková míra přežití
Časové okno: 24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Celková míra přežití byla definována jako procento účastníků naživu od data infuze léku Lenti-D (den 1) do data úmrtí ze všech příčin. Celková míra přežití byla cenzurována k datu poslední návštěvy, pokud byl subjekt naživu. Účastníci, kteří jsou naživu, byli k datu posledního kontaktu cenzurováni. Celková míra přežití byla analyzována pomocí Kaplan-Meierovy analýzy.
24 měsíců po infuzi léku Lenti-D
Střední počet detekovatelných vektorových kopií (VCN) v periferních krvinkách do 6. měsíce
Časové okno: Do 6. měsíce po transplantaci
Přítomnost vektorových sekvencí v genomu buněk odvozených z původně transdukovaných HSC indikuje přítomnost transdukovaných buněk mezi HSC prekurzory. Přítomnost vektorových sekvencí byla hodnocena v průběhu studie v plné krvi, ve vybraných subpopulacích krevních buněk (včetně CD14+ buněk) a v kostní dřeni, pokud je to indikováno. Přítomnost vektorových sekvencí v genomové DNA buněk byla detekována pomocí kvantitativní polymerázové řetězové reakce (qPCR) a výsledky byly vyjádřeny jako počet kopií vektoru (VCN; vektorové kopie na diploidní genom, c/dg).
Do 6. měsíce po transplantaci
Čas do přihojení neutrofilů (NE) po infuzi léku
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi léku
Přihojení neutrofilů je definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích laboratorních hodnot absolutního počtu neutrofilů (ANC) >= 0,5 x 10^9 buněk/litr (L) (po počátečním poklesu po infuzi) získaných v různých dnech 42 dní po infuzi eli -cel (Rel Day 43). Byla hlášena doba do přihojení neutrofilů po infuzi lékového produktu.
Do 42 dnů po infuzi léku
Procento účastníků s přihojením krevních destiček do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Přihojení krevních destiček bylo definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích nepodporovaných počtů krevních destiček >= 20 x 10^9 buněk/l (po počátečním poklesu po infuzi) získaných v různých dnech, aniž by byly podávány žádné transfuze krevních destiček po dobu 7 dnů bezprostředně před a během hodnotícího období . První den 3 po sobě jdoucích počtů krevních destiček >=20 x 10^9 buněk/l byl považován za den přihojení krevních destiček.
Do měsíce 24
Čas do přihojení krevních destiček po infuzi léku
Časové okno: Do měsíce 24
Přihojení krevních destiček bylo definováno jako dosažení 3 po sobě jdoucích nepodporovaných počtů krevních destiček > nebo = 20 x 10^9 buněk/l (po počátečním nejnižším bodu po infuzi) získaných v různých dnech, aniž by byly podávány žádné transfuze krevních destiček po dobu 7 dnů bezprostředně před a během hodnocení doba. První den 3 po sobě jdoucích počtu krevních destiček >=20 x 10^9 buněk/l byl dnem PE. Byla hlášena doba do přihojení krevních destiček po infuzi léku do 24. měsíce.
Do měsíce 24
Procento účastníků se ztrátou přihojení neutrofilů po infuzi léku do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Účastníci byli považováni za osoby, u kterých došlo k primárnímu selhání přihojení, pokud nedosáhli NE do Relativního dne 43. Účastník byl považován za účastníka se selháním sekundárního přihojení, pokud dosáhl a následně ztratil NE do 24. měsíce, tj. pokud splnil obě podmínky; Dosaženo NE do Relativního dne 43, jak je definováno výše a mělo trvalý pokles ANC na < 0,5 x 10^9 buněk/l pro 3 po sobě jdoucí měření v různých dnech po Relativním dni 43, bez alternativní etiologie. První den 3 po sobě jdoucích poklesu ANC na < 0,5 x 10^9 buněk/l byl považován za den sekundárního selhání přihojení. Bylo hlášeno procento účastníků s primární nebo sekundární ztrátou přihojení neutrofilů ve 24. měsíci.
Do měsíce 24
Procento účastníků, kteří podstoupili následnou infuzi allo-hematopoetických kmenových buněk (HSCT) do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří podstoupili následnou infuzi allo-HSCT do 24. měsíce.
Do měsíce 24
Procento účastníků, kteří zažili buď akutní (>= 2. stupeň) nebo chronickou chorobu štěpu proti hostiteli (GVHD) ve 24. měsíci
Časové okno: V měsíci 24
Akutní GVHD hodnocená na stupnici akutní GVHD (1-4): Stupeň 1 je charakterizován jako mírné onemocnění, Stupeň 2 jako střední, Stupeň 3 jako závažný (postižení jakéhokoli orgánového systému) a Stupeň 4 jako život ohrožující; chronická GVHD byla stanovena vyšetřovatelem. GVHD byla pozorována poté, co účastník eli-cel obdržel následnou alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Žádná GVHD nebyla pozorována u účastníků, kteří nedostali alogenní transplantace kmenových buněk. Nezávažná GVHD 2. stupně byla hlášena u účastníka, který dostal alogenní transplantaci po infuzi eli-cel. Bylo hlášeno procento účastníků, kteří prodělali buď akutní (>= stupeň 2) nebo chronickou GVHD v 24. měsíci.
V měsíci 24
Procento účastníků, kteří zažili >= akutní onemocnění štěpu proti hostiteli (GVHD) 2. stupně do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Akutní GVHD hodnocená na stupnici akutní GVHD (1-4): Stupeň 1 je charakterizován jako mírné onemocnění, Stupeň 2 jako střední, Stupeň 3 jako závažný (postižení jakéhokoli orgánového systému) a Stupeň 4 jako život ohrožující; Akutní GVHD byla stanovena vyšetřovatelem. GVHD byla pozorována poté, co účastník eli-cel obdržel následnou alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Žádná GVHD nebyla pozorována u účastníků, kteří nedostali alogenní transplantace kmenových buněk. Nezávažná GVHD 2. stupně byla hlášena u účastníka, který dostal alogenní transplantaci po infuzi eli-cel. Bylo hlášeno procento účastníků, kteří zažili >= 2. stupeň akutní GVHD ve 24. měsíci.
Do měsíce 24
Procento účastníků, kteří zažili chronickou GVHD do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Chronická GVHD hodnocená na stupnici Chronická GVHD jako omezená nebo rozsáhlá. Chronická GVHD byla stanovena vyšetřovatelem. U žádného účastníka nebyla pozorována chronická GVHD. Akutní GVHD byla pozorována poté, co účastník eli-cel obdržel následnou alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Žádná GVHD nebyla pozorována u účastníků, kteří nedostali alogenní transplantace kmenových buněk. Nezávažná GVHD 2. stupně byla hlášena u účastníka, který dostal alogenní transplantaci po infuzi eli-cel. Bylo hlášeno procento účastníků, kteří prodělali chronickou GVHD do 24. měsíce.
Do měsíce 24
Procento účastníků, kteří zažili úmrtnost související s transplantací během 100 a 365 dnů po infuzi léku
Časové okno: Od doby infuze lékového produktu do 100 a 365 dnů po infuzi lékového produktu
Mortalita související s transplantací byla stanovena výzkumníkem a shrnuta pro následující intervaly: od Rel Day 1 do 100 dnů po infuzi léku (Rel Day 101) a od Rel Day 1 do 365 dnů po infuzi léku (Rel Day 366 ). Bylo hlášeno procento účastníků, kteří zaznamenali úmrtnost související s transplantací během 100 a 365 dnů po infuzi léku.
Od doby infuze lékového produktu do 100 a 365 dnů po infuzi lékového produktu
Procento účastníků s klinickými >= nežádoucími příhodami 3. stupně (AE), všemi AE souvisejícími s hodnoceným léčivým přípravkem, všemi závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a >= infekcemi 3. stupně
Časové okno: Ode dne informovaného souhlasu do 24. měsíce
Nežádoucí příhoda byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost spojená s užíváním drogového produktu u účastníků, ať už je či není považována za související s drogou. SAE byla jakákoli AE vyskytující se v jakékoli dávce a bez ohledu na kauzalitu, která vedla ke smrti, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti, vrozené anomálii/vrozené vadě nebo byla považována za důležitou lékařskou událost, která může ohrozit subjekt a může vyžadovat lékařský nebo chirurgický zákrok, aby se předešlo výše uvedenému výsledku. Bylo hlášeno procento účastníků s klinickými >= AE 3. stupně, všemi AE souvisejícími s hodnoceným léčivým přípravkem, všemi závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a >= infekcemi 3. stupně.
Ode dne informovaného souhlasu do 24. měsíce
Počet účastníků s >= 3. stupněm prodloužené cytopenie v nebo po 60. dni Rel a 100. dni Rel
Časové okno: Prodloužené cytopenie vyskytující se 60. den Rel a 100. den Rel nebo po něm po infuzi léku
Byl hlášen počet účastníků s >= 3. stupněm prodloužené cytopenie (tj. snížený počet krevních destiček, snížený počet neutrofilů a/nebo snížený počet hemoglobinu) 60. a 100. den Rel nebo později.
Prodloužené cytopenie vyskytující se 60. den Rel a 100. den Rel nebo po něm po infuzi léku
Procento účastníků s potenciálně klinicky významnými změnami laboratorních parametrů do 24. měsíce
Časové okno: Od 1. dne do 24. měsíce
Laboratorní parametry zahrnovaly hematologii (leukocyty [s prahovým rozmezím <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrofily [<1,0 x 10^9/l], erytrocyty [<=3,0 x 10 ^12/L], krevní destičky [<=75 x 10^9/L]); Klinická chemie (sodík [<=126 milimolů na litr (mmol/l), >=156 mmol/l], draslík [<=3 mmol/l, >=6 mmol/l], glukóza [<=3,0 mmol/l ]), ledvin (močovinový dusík >=10,7 mmol/l], kreatininu >=150 umol/l]) a jater (alaninaminotransferáza [ALA]). Aspartátaminotransferáza [ASA], alkalická fosfatáza [AP] s prahovým rozmezím >=3 x horní hranice normálu (ULN), bilirubin [>=34,2 mikromolů na litr (umol/l)]). O klinické významnosti rozhodl zkoušející.
Od 1. dne do 24. měsíce
Počet návštěv na pohotovosti (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen počet návštěv na pohotovosti (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Medián počtu návštěv na pohotovosti (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen střední počet návštěv na pohotovosti (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Počet hospitalizací (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen počet hospitalizací na lůžku (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Medián počtu hospitalizací (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen průměrný počet hospitalizací (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka hospitalizací (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka hospitalizací na lůžku byla vypočtena jako: Doba trvání = (Datum propuštění z nemocnice) - (Datum přijetí do nemocnice před NE) + 1. Byla hlášena doba hospitalizace na lůžku (po přihojení neutrofilů) do 24. měsíce. Rozsah hospitalizací na lůžku je ovlivněn hospitalizací účastníků, kteří dostali alogenní transplantaci kmenových buněk.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Počet pobytů na jednotkách intenzivní péče (JIP) (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Byl hlášen počet pobytů na JIP (post-neutrofilní přihojení) Do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka pobytů na JIP (post-neutrofilní přihojení) do 24. měsíce
Časové okno: Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Délka pobytu na JIP byla vypočtena jako: Délka = (Datum propuštění z nemocnice) - (Datum přijetí do nemocnice před NE) + 1. Délka pobytu na JIP (Post-neutrofilní přihojení) byla hlášena do 24. měsíce.
Od přihojení neutrofilů do 24. měsíce
Počet účastníků, u kterých byl pozitivní a negativní test na vektorově derivovaný lentivirus (RCL) zjištěný do 24. měsíce
Časové okno: Do měsíce 24
Byl hlášen počet účastníků, kteří byli pozitivně a negativně testováni na vektorem odvozený RCL detekovaný ve 24. měsíci. Byl proveden screening vzorků krve účastníka na RCL v měsíci 24 po infuzi Lenti-D Drug, s přísnějšími kokultivačními testy použitými k rozlišení jakýchkoli falešně pozitivních výsledků.
Do měsíce 24
Počet účastníků s inzerční onkogenezí do 24. měsíce
Časové okno: Do 24. měsíce po transplantaci
Inzerční onkogeneze zahrnovala myelodysplastický syndrom, leukémii, lymfom. Byl hlášen počet účastníků s inzerční onkogenezí ve 24. měsíci.
Do 24. měsíce po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

24. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

24. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

25. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Bluebird bio se zavázala k transparentnosti a vhodně deidentifikované datové soubory na úrovni pacientů a podpůrné dokumenty mohou být sdíleny po získání příslušných marketingových schválení souvisejících s touto studií a v souladu s kritérii stanovenými společností bluebird bio a/nebo nejlepšími postupy v oboru k zachování soukromí účastníci studie. V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cerebrální adrenoleukodystrofie (CALD)

Klinické studie na Lenti-D

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit