脳副腎白質ジストロフィー（CALD）の治療のための遺伝子治療の有効性と安全性を評価するための臨床研究

包含基準:

1. インフォームドコンセントは、地元の治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認した同意を実行する法的能力を持つ有能な親権者または保護者から得られます。 IRB/IEC の指令および地域の要件に従って、有能な参加者からインフォームド コンセントが求められます。
2. 親/保護者の同意、および必要に応じて参加者の同意の時点で17歳以下の男性。

3. -以下によって定義される活動性脳ALD：

   1. 超長鎖脂肪酸（VLCFA）値の上昇、および
   2. -脳MRIの中央X線検査によって確立された活動性中枢神経系（CNS）疾患

   私。 Loes のスコアが 34 点満点で 0.5 から 9 (両端を含む) である、および ii. 脱髄病変のMRIでのガドリニウム増強。

4. NFS < または = 1。

除外基準:

1. -同種移植または遺伝子治療の以前の受領。
2. VLCFAレベルを下げるために使用されるスタチン、ロレンツォオイル、または食事療法の使用。 注: 参加者は、同意の時点でこれらの薬の使用を中止する必要があります。
3. 研究結果を混乱させる可能性のあるスクリーニング前3か月以内の治験薬または手順の受領。 治験薬の使用は、研究の過程を通して禁止されています。
4. -MRI検査を実施できない状態（麻酔薬または造影剤に対するアレルギーを含む）。

5. 以下によって証明される血液学的妥協：

   1. 末梢血絶対好中球数（ANC）数
   2. 血小板数
   3. ヘモグロビン

6. 以下によって証明される肝臓障害：

   1. アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) 値が 2.5 × 正常値 (ULN) より大きい (>)
   2. -アラニントランスアミナーゼ（ALT）値> 2.5×ULN
   3. -総ビリルビン値> 3.0ミリグラム/デシリットル（mg / dL）、ギルバート症候群の診断があり、参加者が安定している場合を除く
7. ベースライン推定糸球体濾過率
8. 左心室駆出率によって証明される心臓障害
9. -家族性がん症候群が知られている、または疑われる近親者。
10. -臨床的に重要な制御されていない、活動的な細菌、ウイルス、真菌、寄生虫、またはプリオン関連感染。
11. HIV、B型またはC型肝炎ウイルス、またはヒトTリンパ球向性ウイルス1（HTLV-1）に陽性。
12. -臨床的に重要な心血管疾患、血液疾患、または肺疾患、または他の研究手順のいずれにも禁忌となるその他の疾患または状態。
13. 肥沃な参加者のための適切な避妊の欠如。
14. -造血幹細胞の動員中の顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）またはプレリキサホルの使用に対する禁忌、および活性物質または賦形剤に対する既知の過敏症を含む、ブスルファンまたはフルダラビンの使用に対する禁忌彼らの処方で。
15. 硫酸プロタミンに対する既知の過敏症。