Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo clínico para avaliar a eficácia e a segurança da terapia gênica para o tratamento da adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

30 de abril de 2024 atualizado por: bluebird bio

Um estudo de fase 3 do medicamento Lenti-D após condicionamento mieloablativo usando busulfan e fludarabina em indivíduos ≤ 17 anos de idade com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD)

O estudo ALD-104 é um estudo internacional, não randomizado, aberto, em vários locais em participantes do sexo masculino (menor ou igual a [< ou =] 17 anos de idade na inscrição) com adrenoleucodistrofia cerebral (CALD). Aproximadamente 35 participantes serão infundidos com o Medicamento Lenti-D após condicionamento mieloablativo com busulfan e fludarabina.

Este estudo avaliará a eficácia e a segurança de células-tronco hematopoiéticas de cluster autólogo de diferenciação 34 (CD34+), transduzidas ex-vivo com vetor lentiviral Lenti-D, para o tratamento de CALD. As células-tronco do sangue de um participante serão coletadas e modificadas (transduzidas) usando o vetor lentiviral Lenti-D que codifica a proteína de adrenoleucodistrofia humana. Após a modificação (transdução) com o vetor lentiviral Lenti-D, as células serão transplantadas de volta para o participante após o condicionamento mieloablativo.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
  • França
      • Paris, França, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Itália
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O consentimento informado é obtido de um pai ou responsável legal com capacidade legal para executar um consentimento aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/comitê de ética independente (IEC). O consentimento informado será obtido de participantes capazes, de acordo com a diretiva do IRB/IEC e com os requisitos locais.
  2. Homens com 17 anos ou menos, no momento do consentimento dos pais/responsáveis ​​e, quando apropriado, consentimento do participante.

  3. ALD cerebral ativa, conforme definido por:

    1. Valores elevados de ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCFA), e
    2. Doença ativa do sistema nervoso central (SNC) estabelecida por revisão radiográfica central de ressonância magnética cerebral demonstrando

    eu. Loes pontua entre 0,5 e 9 (inclusive) na escala de 34 pontos, e ii. Realce de gadolínio na ressonância magnética de lesões desmielinizantes.

  4. NFS < ou = 1.

Critério de exclusão:

  1. Recebimento prévio de um transplante alogênico ou terapia genética.
  2. Uso de estatinas, óleo de Lorenzo ou regimes dietéticos usados ​​para diminuir os níveis de VLCFA. Observação: os participantes devem descontinuar o uso desses medicamentos no momento do consentimento.
  3. Recebimento de um medicamento ou procedimento do estudo experimental dentro de 3 meses antes da triagem que possa confundir os resultados do estudo. O uso de drogas do estudo experimental é proibido durante o curso do estudo.
  4. Quaisquer condições que impossibilitem a realização de estudos de ressonância magnética (incluindo alergias a anestésicos ou agentes de contraste).

  5. Comprometimento hematológico evidenciado por:

    1. Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) no sangue periférico
    2. Contagem de plaquetas
    3. Hemoglobina

  6. Comprometimento hepático evidenciado por:

    1. Valor de aspartato transaminase (AST) superior a (>) 2,5 × limite superior do normal (LSN)
    2. Valor de alanina transaminase (ALT) > 2,5 × LSN
    3. Valor de bilirrubina total > 3,0 miligramas por decilitro (mg/dL), exceto se houver um diagnóstico de Síndrome de Gilbert e o participante estiver estável
  7. Taxa de filtração glomerular estimada na linha de base
  8. Comprometimento cardíaco evidenciado pela fração de ejeção do ventrículo esquerdo
  9. Membro imediato da família com uma Síndrome de Câncer Familiar conhecida ou suspeita.
  10. Infecção bacteriana, viral, fúngica, parasitária ou associada a príons descontrolada e clinicamente significativa.
  11. Positivo para HIV, vírus da hepatite B ou C, ou vírus linfotrófico T humano 1 (HTLV-1).
  12. Qualquer doença cardiovascular, hematológica ou pulmonar clinicamente significativa, ou outra doença ou condição que seja contraindicada para qualquer um dos outros procedimentos do estudo.
  13. Ausência de contracepção adequada para participantes férteis.
  14. Quaisquer contra-indicações ao uso de fator estimulante de colônias de granulócitos (G-CSF) ou plerixafor durante a mobilização de células-tronco hematopoiéticas e quaisquer contra-indicações ao uso de busulfan ou fludarabina, incluindo hipersensibilidade conhecida às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes em suas formulações.
  15. Hipersensibilidade conhecida ao sulfato de protamina.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento Lenti-D
Os participantes receberam uma única infusão intravenosa (IV) de eli-cel (também conhecido como medicamento Lenti-D) no Dia 1 em uma dose de > ou = 5,0*10^6 células CD34+/quilograma (kg). Todos os participantes receberam condicionamento mieloablativo com bussulfano e fludarabina durante vários dias antes da infusão do medicamento.
Genético: Lenti-D
Os participantes receberam uma única infusão IV do Medicamento Lenti-D.
Outros nomes:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli cel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que estavam vivos e não apresentavam nenhuma das 6 principais deficiências funcionais (DMF) no mês 24
Prazo: No mês 24
Os MFDs consistiam em perda de comunicação, cegueira cortical, alimentação por sonda, incontinência total, dependência de cadeira de rodas, perda completa de movimento voluntário. Critérios de sobrevivência livre de MFD no mês 24 definidos como: vivo aos 24 meses após a infusão; não desenvolveram nenhum dos MFDs até 24 meses após a infusão; não receberam administração de células de resgate ou transplante de células-tronco alo-hematopoiéticas (TCTH) 24 meses após a infusão; e não se retiraram do estudo ou não perderam o acompanhamento 24 meses após a infusão.
No mês 24
Porcentagem de participantes que obtiveram enxerto de neutrófilos após infusão de medicamento
Prazo: Até 42 dias após a infusão do medicamento
O enxerto de neutrófilos é definido como a obtenção de 3 valores laboratoriais consecutivos de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) de >= 0,5x10^9 células/litro (L) (após o nadir inicial pós-infusão) obtidos em dias diferentes até 42 dias após a infusão de eli-cel ( Dia 43).
Até 42 dias após a infusão do medicamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Sobrevida Livre de Incapacidade Funcional Maior (MFD)
Prazo: Aos 24 meses após a infusão da droga Lenti-D
A taxa de sobrevida livre de MFD foi definida como a porcentagem de participantes desde a infusão do medicamento até o segundo transplante, MFD ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro. A taxa de sobrevida livre de MFD foi analisada usando a análise de Kaplan-Meier. Kaplan-Meier estimou a taxa de sobrevida livre de MFD em 24 meses após a infusão da droga Lenti-D ser relatada.
Aos 24 meses após a infusão da droga Lenti-D
Porcentagem de participantes sem realce de gadolínio (ou seja, GdE-) em imagens de ressonância magnética (MRI) no mês 24
Prazo: No mês 24
Porcentagem de participantes sem aumento de gadolínio (ou seja, GdE-) na ressonância magnética no mês 24 foram relatados.
No mês 24
Número de participantes com alteração na pontuação da função neurológica (NFS) desde o início até o mês 24
Prazo: Linha de base até o mês 24
NFS foi uma pontuação de 25 pontos usada para avaliar a gravidade da disfunção neurológica grave na adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), marcando 15 sintomas (domínios funcionais) em 6 categorias. Listados aqui estão os 15 sintomas seguidos por sua pontuação máxima em 25 pontos: a) Problemas de audição/processamento auditivo-1, b) Afasia/apraxia-1, c) Perda de comunicação-3, d) Deficiência visual/corte de campo- 1, e) Cegueira cortical- 2, f) Deglutição/outras disfunções do sistema nervoso central (SNC)-2, g) Alimentação por sonda-2, h) Dificuldades de corrida/hiperreflexia-1, i) Dificuldades de locomoção/espasticidade/marcha espástica ( sem assistência)-1, j) Marcha espástica (necessita de assistência)-2, k) Dependência de cadeira de rodas-2, l) Perda completa do movimento voluntário-3, m) Episódios de incontinência -1, n) Incontinência total-2, o ) Convulsões não febris-1. Pontuação "0" = ausência de sinais clínicos de doença cerebral.
Linha de base até o mês 24
Número de participantes que alcançaram NFS estável no 24º mês
Prazo: No mês 24
NFS estável foi definido como a manutenção de um NFS <=4 sem um aumento de >3 em relação ao valor basal. Foi relatado o número de participantes que alcançaram NFS estável no mês 24.
No mês 24
Taxa geral de sobrevivência
Prazo: Aos 24 meses após a infusão do medicamento Lenti-D
A taxa de sobrevivência global foi definida como a percentagem de participantes vivos desde a data da infusão do medicamento Lenti-D (Dia 1) até a data da morte por todas as causas. A taxa de sobrevivência global foi censurada na data da última visita se o sujeito estivesse vivo. Os participantes que estão vivos foram censurados na data do último contato. A taxa de sobrevivência global foi analisada através da análise de Kaplan-Meier.
Aos 24 meses após a infusão do medicamento Lenti-D
Número médio de cópias de vetores detectáveis ​​(VCN) em células sanguíneas periféricas até o 6º mês
Prazo: No 6º mês pós-transplante
A presença de sequências vectoriais no genoma de células derivadas do HSC originalmente transduzido indica a presença de células transduzidas entre os precursores de HSC. A presença de sequências de vetores foi avaliada ao longo do estudo no sangue total, em subpopulações selecionadas de células sanguíneas (incluindo células CD14+) e na medula óssea quando indicado. A presença de sequências vetoriais no DNA genômico das células foi detectada usando reação em cadeia da polimerase quantitativa (qPCR), e os resultados foram expressos como número de cópias do vetor (VCN; cópias do vetor por genoma diplóide, c/dg).
No 6º mês pós-transplante
Tempo para o enxerto de neutrófilos (NE) após a infusão do medicamento
Prazo: Até 42 dias após a infusão do medicamento
O enxerto de neutrófilos é definido como a obtenção de 3 valores laboratoriais consecutivos de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) de >= 0,5 x 10^9 células/litro (L) (após o nadir inicial pós-infusão) obtidos em dias diferentes até 42 dias após a infusão de eli -cel (Rel Dia 43). Foi relatado o tempo para enxerto de neutrófilos após a infusão do medicamento.
Até 42 dias após a infusão do medicamento
Porcentagem de participantes com enxerto de plaquetas até o 24º mês
Prazo: Até o mês 24
O enxerto de plaquetas foi definido como a obtenção de 3 contagens consecutivas de plaquetas não suportadas de >=20 x 10^9 células/L (após o nadir inicial pós-infusão) obtidas em dias diferentes, enquanto nenhuma transfusão de plaquetas foi administrada durante 7 dias imediatamente anteriores e durante o período de avaliação . O primeiro dia de 3 contagens de plaquetas consecutivas >=20 x 10^9 células/L foi considerado o dia do enxerto de plaquetas.
Até o mês 24
Hora de enxerto de plaquetas pós-infusão de produto medicamentoso
Prazo: Até o mês 24
O enxerto de plaquetas foi definido como a obtenção de 3 contagens consecutivas de plaquetas não suportadas de> ou = 20 x 10 ^ 9 células / L (após o nadir inicial pós-infusão) obtidas em dias diferentes, enquanto nenhuma transfusão de plaquetas foi administrada durante 7 dias imediatamente anteriores e durante a avaliação período. O primeiro dia de 3 contagens consecutivas de plaquetas >=20 x 10^9 células/L foi o dia da EP. Foi relatado o tempo para o enxerto de plaquetas após a infusão do medicamento até o mês 24.
Até o mês 24
Porcentagem de participantes com perda de enxerto de neutrófilos pós-infusão de medicamento até o 24º mês
Prazo: Até o mês 24
Os participantes foram considerados com falha primária do enxerto se não atingissem NE até o Dia Relativo 43. Um participante foi considerado como tendo falha no enxerto secundário se alcançasse e posteriormente perdesse NE até o 24º mês, ou seja, se cumprisse ambas as condições; Atingiu NE no Dia Relativo 43, conforme definido acima, e apresentou declínio sustentado na CAN para < 0,5 x 10^9 células/L durante 3 medições consecutivas em dias diferentes após o Dia Relativo 43, sem etiologia alternativa. O primeiro dia dos três declínios consecutivos da CAN para <0,5 x 10^9 células/L foi considerado o dia da falha do enxerto secundário. Foi relatada a porcentagem de participantes com perda primária ou secundária do enxerto de neutrófilos no mês 24.
Até o mês 24
Porcentagem de participantes que foram submetidos a uma infusão subsequente de transplante de células-tronco alo-hematopoéticas (TCTH) até o 24º mês
Prazo: Até o mês 24
Foi relatada a porcentagem de participantes que foram submetidos a uma infusão subsequente de alo-TCTH até o mês 24.
Até o mês 24
Porcentagem de participantes que apresentaram doença aguda (>= Grau 2) ou crônica do enxerto versus hospedeiro (GVHD) no mês 24
Prazo: No mês 24
DECH aguda classificada na escala de classificação de DECH aguda (1-4): Grau 1 é caracterizado como doença leve, Grau 2 como moderado, Grau 3 como grave (envolvimento de qualquer sistema orgânico) e Grau 4 como risco de vida; GVHD crônica foi determinada pelo investigador. A GVHD foi observada depois que um participante do eli-cel recebeu um transplante alogênico subsequente de células-tronco hematopoiéticas. Nenhuma DECH foi observada em participantes que não receberam transplantes alogênicos de células-tronco. A DECH não grave de grau 2 foi relatada em um participante que recebeu transplante alogênico após infusão de eli-cel. Foi relatada a porcentagem de participantes que apresentaram DECH aguda (>= Grau 2) ou crônica no Mês 24.
No mês 24
Porcentagem de participantes que apresentaram doença aguda do enxerto versus hospedeiro (GVHD) >= Grau 2 até o 24º mês
Prazo: Até o mês 24
DECH aguda classificada na escala de classificação de DECH aguda (1-4): Grau 1 é caracterizado como doença leve, Grau 2 como moderado, Grau 3 como grave (envolvimento de qualquer sistema orgânico) e Grau 4 como risco de vida; A GVHD aguda foi determinada pelo investigador. A GVHD foi observada depois que um participante do eli-cel recebeu um transplante alogênico subsequente de células-tronco hematopoiéticas. Nenhuma DECH foi observada em participantes que não receberam transplantes alogênicos de células-tronco. A DECH não grave de grau 2 foi relatada em um participante que recebeu transplante alogênico após infusão de eli-cel. Foi relatada a porcentagem de participantes que apresentaram DECH aguda >= Grau 2 no mês 24.
Até o mês 24
Porcentagem de participantes que apresentaram DECH crônica até o 24º mês
Prazo: Até o mês 24
GVHD crônica classificada na Escala de Classificação de GVHD Crônica como limitada ou extensa. A GVHD crônica foi determinada pelo investigador. Nenhuma DECH crônica foi observada em nenhum participante. A DECH aguda foi observada depois que um participante do eli-cel recebeu um transplante alogênico subsequente de células-tronco hematopoiéticas. Nenhuma DECH foi observada em participantes que não receberam transplantes alogênicos de células-tronco. A DECH não grave de grau 2 foi relatada em um participante que recebeu transplante alogênico após infusão de eli-cel. Foi relatada a porcentagem de participantes que apresentaram DECH crônica até o 24º mês.
Até o mês 24
Porcentagem de participantes que apresentaram mortalidade relacionada ao transplante até 100 e 365 dias após a infusão do medicamento
Prazo: Desde o momento da infusão do medicamento até 100 e 365 dias após a infusão do medicamento
A mortalidade relacionada ao transplante foi determinada pelo investigador e resumida nos seguintes intervalos: do Rel Dia 1 até 100 dias após a infusão do medicamento (Rel Dia 101) e do Rel Dia 1 até 365 dias após a infusão do medicamento (Rel Dia 366 ). Foi relatada a porcentagem de participantes que apresentaram mortalidade relacionada ao transplante em 100 e 365 dias após a infusão do medicamento.
Desde o momento da infusão do medicamento até 100 e 365 dias após a infusão do medicamento
Porcentagem de participantes com eventos adversos (EAs) clínicos >= grau 3, todos os EAs relacionados a medicamentos em investigação, todos os eventos adversos graves (EAGs) e >= infecções de grau 3
Prazo: Desde a data do consentimento informado até o 24º mês
Evento adverso foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento nos participantes, considerado ou não relacionado ao medicamento. SAE foi qualquer EA, ocorrido em qualquer dose e independentemente da causalidade, que resultou em morte, foi com risco de vida, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, uma anomalia congênita/defeito de nascença , ou foi considerado um evento médico importante que pode comprometer o sujeito e pode exigir intervenção médica ou cirúrgica para prevenir um desfecho listado anteriormente. Foi notificada a percentagem de participantes com EAs clínicos >= Grau 3, todos os EAs relacionados com medicamentos experimentais, todos os acontecimentos adversos graves (EAG) e infecções >= Grau 3.
Desde a data do consentimento informado até o 24º mês
Número de participantes com >= citopenia prolongada de grau 3 no ou após o dia 60 de descanso e no dia 100 de descanso
Prazo: Citopenias prolongadas ocorrendo no ou após o Dia 60 de Rel e no Dia 100 de Rel após a infusão do medicamento
Foi relatado o número de participantes com citopenia prolongada >= Grau 3 (ou seja, diminuição da contagem de plaquetas, diminuição da contagem de neutrófilos e/ou diminuição da contagem de hemoglobina) no ou após o Dia Rel 60 e o Dia Rel 100.
Citopenias prolongadas ocorrendo no ou após o Dia 60 de Rel e no Dia 100 de Rel após a infusão do medicamento
Porcentagem de participantes com alterações potencialmente clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais até o 24º mês
Prazo: Do dia 1 ao mês 24
Os parâmetros laboratoriais incluíram hematologia (leucócitos [com uma faixa de limiar <4,0 x 10 ^ 9/L, >= 18 x 10 ^ 9/L], neutrófilos [<1,0 x 10 ^ 9/L], eritrócitos [<= 3,0 x 10 ^12/L], Plaquetas [<=75 x 10^9/L]); Química clínica (Sódio [<=126 milimoles por litro (mmol/L), >=156 mmol/L], Potássio [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glicose [<=3,0 mmol/L ]), renal (nitrogênio ureico [>=10,7 mmol/L], creatinina [>=150 umol/L]) e fígado (alanina aminotransferase [ALA]. Aspartato Aminotransferase [ASA], Fosfatase Alcalina [AP] com intervalo de limiar >=3 x limite superior do normal (LSN), Bilirrubina [>=34,2 micromoles por litro (umol/L)]). O significado clínico foi decidido pelo investigador.
Do dia 1 ao mês 24
Número de visitas ao pronto-socorro (enxerto pós-neutrófilos) até o 24º mês
Prazo: Do pós-enxerto de neutrófilos até o mês 24
Foi relatado o número de visitas ao pronto-socorro (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24.
Do pós-enxerto de neutrófilos até o mês 24
Número médio de visitas ao pronto-socorro (enxerto pós-neutrófilos) até o 24º mês
Prazo: Do pós-enxerto de neutrófilos até o mês 24
Foi relatado o número mediano de visitas ao pronto-socorro (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24.
Do pós-enxerto de neutrófilos até o mês 24
Número de hospitalizações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o 24º mês
Prazo: Do pós-enxerto de neutrófilos até o mês 24
Foi relatado o número de hospitalizações de pacientes internados (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24.
Do pós-enxerto de neutrófilos até o mês 24
Número médio de hospitalizações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o 24º mês
Prazo: Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
Foi relatado o número médio de hospitalizações de pacientes internados (pós-enxerto de neutrófilos) até o 24º mês.
Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
Duração das hospitalizações de pacientes internados (pós-enxerto de neutrófilos) até o 24º mês
Prazo: Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
A duração das internações hospitalares foi calculada como: Duração = (Data da alta hospitalar) - (Data da internação hospitalar antes da NE) + 1. Foi relatada a duração das internações hospitalares (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24. A variedade de internações hospitalares é influenciada pelas internações hospitalares de participantes que receberam transplantes alogênicos de células-tronco.
Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
Número de internações em unidades de terapia intensiva (UTI) (pós-enxerto de neutrófilos) até o 24º mês
Prazo: Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
Foi relatado o número de internações na UTI (pós-enxerto de neutrófilos) até o 24º mês.
Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
Duração das estadias na UTI (pós-enxerto de neutrófilos) até 24 meses
Prazo: Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
A duração das internações na UTI foi calculada como: Duração = (Data da alta hospitalar) - (Data da admissão hospitalar antes da NE) + 1. A duração das internações na UTI (pós-enxerto de neutrófilos) até o mês 24 foi relatada.
Desde o enxerto pós-neutrófilos até o mês 24
Número de participantes com teste positivo e negativo para lentivírus competente de replicação derivada de vetor (RCL) detectado até o 24º mês
Prazo: Até o mês 24
Foi relatado o número de participantes que testaram positivo e negativo para RCL derivado de vetor detectado no mês 24. A triagem das amostras de sangue dos participantes para RCL no mês 24 após a infusão do medicamento Lenti-D foi realizada, com os ensaios de cocultura mais rigorosos usados ​​para distinguir quaisquer falsos positivos, conforme aplicável.
Até o mês 24
Número de participantes com oncogênese de inserção até o 24º mês
Prazo: Até o 24º mês pós-transplante
A oncogênese de inserção incluiu síndrome mielodisplásica, leucemia, linfoma. Foi relatado o número de participantes com oncogênese de inserção no mês 24.
Até o 24º mês pós-transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Diretor de estudo: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

24 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

24 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

25 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Bluebird bio está comprometida com a transparência e os conjuntos de dados de nível de paciente devidamente desidentificados e os documentos de suporte podem ser compartilhados após a obtenção das aprovações de marketing aplicáveis ​​associadas a este estudo e de acordo com os critérios estabelecidos pela bluebird bio e/ou pelas melhores práticas do setor para manter a privacidade de participantes do estudo. Para consultas, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever