Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej w leczeniu mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD)

30 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: bluebird bio

Badanie fazy 3 produktu leczniczego Lenti-D po kondycjonowaniu mieloablacyjnym z użyciem busulfanu i fludarabiny u osób w wieku ≤17 lat z adrenoleukodystrofią mózgową (CALD)

Badanie ALD-104 to międzynarodowe, nierandomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie z udziałem mężczyzn (młodszych lub równych [< lub =] 17 lat w momencie włączenia do badania) z mózgową adrenoleukodystrofią (CALD). Około 35 uczestników otrzyma infuzję produktu leczniczego Lenti-D po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem i fludarabiną.

Ta próba będzie oceniać skuteczność i bezpieczeństwo autologicznych komórek macierzystych krwiotwórczych klastrów różnicowania 34 (CD34+), transdukowanych ex vivo wektorem lentiwirusowym Lenti-D, do leczenia CALD. Komórki macierzyste krwi uczestnika zostaną pobrane i zmodyfikowane (transdukowane) przy użyciu wektora lentiwirusowego Lenti-D kodującego ludzkie białko adrenoleukodystrofii. Po modyfikacji (transdukcji) wektorem lentiwirusowym Lenti-D, komórki zostaną ponownie przeszczepione uczestnikowi po kondycjonowaniu mieloablacyjnym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Świadomą zgodę uzyskuje się od kompetentnego rodzica lub opiekuna sprawującego opiekę, posiadającego zdolność prawną do wyrażenia zgody zatwierdzonej przez lokalną Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/niezależną komisję etyczną (IEC). Świadoma zgoda będzie wymagana od zdolnych uczestników, zgodnie z dyrektywą IRB/IEC i lokalnymi wymogami.
  2. Mężczyźni w wieku 17 lat i młodsi, w momencie uzyskania zgody rodzica/opiekuna oraz, w stosownych przypadkach, zgody uczestnika.

  3. Aktywna mózgowa ALD zdefiniowana przez:

    1. Podwyższone wartości kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach (VLCFA) i
    2. Aktywna choroba ośrodkowego układu nerwowego (OUN) stwierdzona na podstawie centralnego przeglądu radiologicznego MRI mózgu

    i. Loes uzyskuje od 0,5 do 9 punktów (włącznie) w 34-punktowej skali oraz ii. Wzmocnienie gadolinu w MRI zmian demielinizacyjnych.

  4. NFS < lub = 1.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze otrzymanie przeszczepu allogenicznego lub terapii genowej.
  2. Stosowanie statyn, olejku Lorenza lub diety stosowanej w celu obniżenia poziomu VLCFA. Uwaga: uczestnicy muszą zaprzestać stosowania tych leków w momencie wyrażenia zgody.
  3. Otrzymanie badanego leku lub procedury w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym, które mogą zakłócić wyniki badania. Używanie badanych leków jest zabronione przez cały czas trwania badania.
  4. Wszelkie stany uniemożliwiające wykonanie badań MRI (w tym alergie na środki znieczulające lub kontrastowe).

  5. Kompromis hematologiczny, o czym świadczą:

    1. Bezwzględna liczba neutrofili we krwi obwodowej (ANC).
    2. Liczba płytek krwi
    3. Hemoglobina

  6. Uszkodzenie wątroby, o czym świadczą:

    1. Wartość transaminazy asparaginianowej (AST) większa niż (>) 2,5 × górna granica normy (GGN)
    2. Wartość transaminazy alaninowej (ALT) >2,5 × GGN
    3. Całkowita wartość bilirubiny > 3,0 miligrama na decylitr (mg/dl), z wyjątkiem sytuacji, gdy rozpoznano zespół Gilberta, a stan uczestnika jest poza tym stabilny
  7. Wyjściowa szacowana szybkość przesączania kłębuszkowego
  8. Uszkodzenie serca, o czym świadczy frakcja wyrzutowa lewej komory
  9. Najbliższy członek rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym.
  10. Klinicznie istotne niekontrolowane, aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze, pasożytnicze lub związane z prionami.
  11. Pozytywny na HIV, wirus zapalenia wątroby typu B lub C lub ludzki wirus limfotroficzny T 1 (HTLV-1).
  12. Każda klinicznie istotna choroba sercowo-naczyniowa, hematologiczna lub płucna lub inna choroba lub stan, który byłby przeciwwskazany do którejkolwiek z innych procedur badawczych.
  13. Brak odpowiedniej antykoncepcji dla płodnych uczestników.
  14. Wszelkie przeciwwskazania do stosowania czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF) lub pleryksaforu podczas mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania busulfanu lub fludarabiny, w tym znana nadwrażliwość na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą w swoich preparatach.
  15. Znana nadwrażliwość na siarczan protaminy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Produkt leczniczy Lenti-D
Uczestnicy otrzymali pojedynczy wlew dożylny (IV) leku eli-cel (zwanego także produktem leczniczym Lenti-D) pierwszego dnia w dawce > lub = 5,0*10^6 komórek CD34+/kilogram (kg). Wszyscy uczestnicy otrzymali kondycjonowanie mieloablacyjne busulfanem i fludarabiną przez kilka dni przed wlewem produktu leczniczego.
Genetyczny: Lenti-D
Uczestnicy otrzymali pojedynczą infuzję IV produktu leczniczego Lenti-D.
Inne nazwy:
  • elivaldogen autotemcel
  • eli-cel

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy żyli i nie mieli żadnej z 6 głównych niepełnosprawności funkcjonalnych (MFD) w 24 miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Na MFD składały się utrata komunikacji, ślepota korowa, karmienie przez sondę, całkowite nietrzymanie moczu, uzależnienie od wózka inwalidzkiego i całkowita utrata dobrowolnego ruchu. Kryteria przeżycia wolnego od MFD w 24 miesiącu zdefiniowane jako: przeżycie 24 miesiące po infuzji; nie wystąpiły żadne zaburzenia wielofunkcyjne w ciągu 24 miesięcy po infuzji; nie otrzymali komórek doraźnych ani przeszczepu allohematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w ciągu 24 miesięcy od wlewu; i nie wycofali się z badania lub nie wycofali się z obserwacji w ciągu 24 miesięcy po infuzji.
W miesiącu 24
Odsetek uczestników, którym udało się wszczepić neutrofile po wlewie leku
Ramy czasowe: Do 42 dni po wlewie leku
Wszczepienie neutrofilów definiuje się jako osiągnięcie 3 kolejnych wartości laboratoryjnych bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) >= 0,5x10^9 komórek/litr (L) (po początkowym nadirie po infuzji) uzyskanych w różnych dniach do 42 dni po infuzji eli-cel ( Dzień Rel 43).
Do 42 dni po wlewie leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik przeżycia bez poważnej niepełnosprawności funkcjonalnej (MFD).
Ramy czasowe: W 24 miesiące po infuzji leku Lenti-D
Wskaźnik przeżycia wolnego od MFD zdefiniowano jako odsetek uczestników od infuzji produktu leczniczego do drugiego przeszczepu, MFD lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Współczynnik przeżycia wolnego od MFD analizowano przy użyciu analizy Kaplana-Meiera. Kaplan-Meier oszacował wskaźnik przeżycia wolnego od MFD po 24 miesiącach od zgłoszenia wlewu leku Lenti-D.
W 24 miesiące po infuzji leku Lenti-D
Odsetek uczestników bez wzmocnienia gadolinowego (tj. GdE-) poddanych obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 24. miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Odsetek uczestników bez wzmocnienia gadolinowego (tj. Zgłoszono GdE-) w badaniu MRI w 24 miesiącu.
W miesiącu 24
Liczba uczestników ze zmianą w punktacji funkcji neurologicznych (NFS) od wartości początkowej do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 miesiąca
NFS to 25-punktowa skala stosowana do oceny ciężkości poważnych dysfunkcji neurologicznych w mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD), obejmująca 15 objawów (domen funkcjonalnych) w 6 kategoriach. Poniżej wymieniono 15 objawów wraz z ich maksymalnym wynikiem na 25 punktów: a) Problemy ze słuchem/przetwarzaniem słuchowym-1, b) Afazja/apraksja-1, c) Utrata komunikacji-3, d) Upośledzenie wzroku/przecięcie pola- 1, e) Ślepota korowa- 2, f) Połykanie/inne dysfunkcje ośrodkowego układu nerwowego (OUN)-2, g) Karmienie przez sondę-2, h) Trudności w bieganiu/hiperrefleksja-1, i) Trudności w chodzeniu/spastyczność/chod spastyczny ( brak pomocy)-1, j) Spastyczny chód (wymaga pomocy)-2, k) Uzależnienie od wózka inwalidzkiego-2, l) Całkowita utrata dobrowolnych ruchów-3, m) Epizody nietrzymania moczu -1, n) Całkowite nietrzymanie moczu-2, o ) Drgawki niegorączkowe-1. Wynik „0” = brak klinicznych objawów choroby mózgu.
Wartość podstawowa do 24 miesiąca
Liczba uczestników, którzy osiągnęli stabilny NFS w 24 miesiącu
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Stabilny NFS zdefiniowano jako utrzymanie NFS <=4 bez wzrostu o >3 w porównaniu z wartością wyjściową. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy osiągnęli stabilny NFS w 24 miesiącu.
W miesiącu 24
Ogólny współczynnik przeżycia
Ramy czasowe: Po 24 miesiącach od wlewu leku Lenti-D
Całkowity współczynnik przeżycia zdefiniowano jako odsetek uczestników, którzy przeżyli od daty wlewu produktu leczniczego Lenti-D (dzień 1) do daty śmierci ze wszystkich przyczyn. Całkowity wskaźnik przeżycia ocenzurowano w dniu ostatniej wizyty, jeśli pacjent żył. Żywi uczestnicy zostali ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu. Całkowity współczynnik przeżycia analizowano za pomocą analizy Kaplana-Meiera.
Po 24 miesiącach od wlewu leku Lenti-D
Mediana wykrywalnej liczby kopii wektora (VCN) w komórkach krwi obwodowej do 6. miesiąca
Ramy czasowe: Do 6 miesiąca po przeszczepieniu
Obecność sekwencji wektorowych w genomie komórek pochodzących z pierwotnie transdukowanych HSC wskazuje na obecność transdukowanych komórek wśród prekursorów HSC. Obecność sekwencji wektorów oceniano przez cały okres badania w pełnej krwi, w wybranych subpopulacjach komórek krwi (w tym komórkach CD14+) i, jeśli było to wskazane, w szpiku kostnym. Obecność sekwencji wektorowych w genomowym DNA komórek wykryto za pomocą ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR), a wyniki wyrażono jako liczbę kopii wektora (VCN; kopie wektorów na genom diploidalny, c/dg).
Do 6 miesiąca po przeszczepieniu
Czas do wszczepienia neutrofilów (NE) po wlewie leku
Ramy czasowe: Do 42 dni po wlewie leku
Wszczepienie neutrofilów definiuje się jako osiągnięcie 3 kolejnych wartości laboratoryjnych bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) >= 0,5 x 10^9 komórek/litr (L) (po początkowym nadirie po infuzji) uzyskanych w różnych dniach do 42 dni po infuzji eli -cel (Rel dzień 43). Zgłaszano czas do wszczepienia neutrofili po wlewie produktu leczniczego.
Do 42 dni po wlewie leku
Odsetek uczestników, u których wszczepiono płytki krwi do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako osiągnięcie 3 kolejnych nieuzasadnionych liczby płytek krwi >=20 x 10^9 komórek/l (po początkowym nadirie po infuzji) uzyskanych w różnych dniach, podczas gdy nie przeprowadzono transfuzji płytek krwi przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających i w trakcie okresu oceny . Pierwszy dzień 3 kolejnych liczby płytek krwi >=20 x 10^9 komórek/l uznano za dzień wszczepienia płytek krwi.
Do 24 miesiąca
Czas do wszczepienia płytek krwi po infuzji leku
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako osiągnięcie 3 kolejnych nieuzasadnionych liczby płytek krwi > lub = 20 x 10^9 komórek/l (po początkowym nadirie po infuzji) uzyskanych w różnych dniach, podczas gdy nie przeprowadzono transfuzji płytek krwi przez 7 dni bezpośrednio poprzedzających i podczas oceny okres. Pierwszy dzień 3 kolejnych liczby płytek krwi >=20 x 10^9 komórek/l był dniem PE. Zgłaszano czas do wszczepienia płytek krwi po infuzji produktu leczniczego do 24. miesiąca.
Do 24 miesiąca
Odsetek uczestników, u których doszło do utraty wszczepionych neutrofilów po infuzji leku do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Uznawano, że u uczestników wystąpiła pierwotna niepowodzenie wszczepienia, jeśli nie osiągnęli NE do względnego dnia 43. Uznawano, że u uczestnika doszło do wtórnego niepowodzenia wszczepienia, jeśli osiągnął, a następnie utracił NE do 24 miesiąca, tj. jeśli spełnił oba warunki; Osiągnięto NE do względnego dnia 43, jak zdefiniowano powyżej, i utrzymywał się spadek ANC do < 0,5 x 10^9 komórek/l przez 3 kolejne pomiary w różnych dniach po względnym dniu 43, bez alternatywnej etiologii. Pierwszy dzień 3 kolejnych spadków ANC do < 0,5 x 10^9 komórek/l uznano za dzień wtórnego niepowodzenia wszczepienia. Zgłoszono odsetek uczestników, u których w 24. miesiącu wystąpiła zarówno pierwotna, jak i wtórna utrata wszczepionych neutrofilów.
Do 24 miesiąca
Odsetek uczestników, którzy przeszli kolejny wlew allohematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Zgłoszono odsetek uczestników, którzy przeszli kolejny wlew allo-HSCT do 24. miesiąca.
Do 24 miesiąca
Odsetek uczestników, u których w 24. miesiącu wystąpiła ostra (>= stopień 2) lub przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: W miesiącu 24
Ostra GVHD oceniana w skali ostrej GVHD (1-4): stopień 1 charakteryzuje się łagodną chorobą, stopień 2 umiarkowany, stopień 3 ciężki (zajęcie dowolnego układu narządów), a stopień 4 stan zagrażający życiu; przewlekła GVHD została stwierdzona przez badacza. GVHD zaobserwowano po tym, jak uczestnik badania eli-cel otrzymał kolejny allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. Nie zaobserwowano GVHD u uczestników, którzy nie otrzymali allogenicznych przeszczepów komórek macierzystych. U uczestnika, który otrzymał allogeniczny przeszczep po wlewie eli-cel, zgłoszono niegroźną GVHD stopnia 2. Zgłoszono odsetek uczestników, u których w 24. miesiącu wystąpiła ostra (>= stopień 2) lub przewlekła GVHD.
W miesiącu 24
Odsetek uczestników, u których do 24. miesiąca wystąpiła ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia >= 2
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Ostra GVHD oceniana w skali ostrej GVHD (1-4): stopień 1 charakteryzuje się łagodną chorobą, stopień 2 umiarkowany, stopień 3 ciężki (zajęcie dowolnego układu narządów), a stopień 4 stan zagrażający życiu; Badacz stwierdził ostrą GVHD. GVHD zaobserwowano po tym, jak uczestnik badania eli-cel otrzymał kolejny allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. Nie zaobserwowano GVHD u uczestników, którzy nie otrzymali allogenicznych przeszczepów komórek macierzystych. U uczestnika, który otrzymał allogeniczny przeszczep po wlewie eli-cel, zgłoszono niegroźną GVHD stopnia 2. Zgłoszono odsetek uczestników, u których w 24. miesiącu wystąpiła ostra GVHD >= stopnia 2.
Do 24 miesiąca
Odsetek uczestników, u których do 24. miesiąca wystąpiła przewlekła GVHD
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Przewlekła GVHD oceniana w skali przewlekłej GVHD jako ograniczona lub rozległa. Badacz stwierdził przewlekłą GVHD. U żadnego uczestnika nie zaobserwowano przewlekłej GVHD. Ostrą GVHD zaobserwowano po tym, jak uczestnik badania eli-cel otrzymał kolejny allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. Nie zaobserwowano GVHD u uczestników, którzy nie otrzymali allogenicznych przeszczepów komórek macierzystych. U uczestnika, który otrzymał allogeniczny przeszczep po wlewie eli-cel, zgłoszono niegroźną GVHD stopnia 2. Zgłoszono odsetek uczestników, u których do 24. miesiąca wystąpiła przewlekła GVHD.
Do 24 miesiąca
Odsetek uczestników, u których wystąpiła śmiertelność związana z przeszczepem w ciągu 100 i 365 dni po wlewie produktu leczniczego
Ramy czasowe: Od momentu infuzji produktu leczniczego do 100 i 365 dni po infuzji produktu leczniczego
Badacz określił śmiertelność związaną z przeszczepem i podsumował ją dla następujących przedziałów czasowych: od dnia Rel 1 do 100 dni po wlewie produktu leczniczego (dzień Rel 101) i od dnia 1 Rel do 365 dni po wlewie produktu leczniczego (dzień Rel 366 ). Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpiła śmiertelność związana z przeszczepem w ciągu 100 i 365 dni po wlewie produktu leczniczego.
Od momentu infuzji produktu leczniczego do 100 i 365 dni po infuzji produktu leczniczego
Odsetek uczestników z klinicznymi zdarzeniami niepożądanymi >= stopnia 3., wszystkimi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z badanym produktem leczniczym, wszystkimi poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zakażeniami >= stopnia 3.
Ramy czasowe: Od daty świadomej zgody do 24 miesiąca
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem produktu leczniczego u uczestników, niezależnie od tego, czy zostało uznane za związane z lekiem, czy nie. SAE to dowolne zdarzenie niepożądane występujące przy dowolnej dawce i niezależnie od związku przyczynowego, które spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność do pracy, wadę wrodzoną/wadę wrodzoną lub zostało uznane za ważne zdarzenie medyczne, które może zagrozić pacjentowi i może wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej, aby zapobiec wymienionym wcześniej skutkom. Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpiły kliniczne zdarzenia niepożądane >= stopnia 3., wszystkie zdarzenia niepożądane związane z badanym produktem leczniczym, wszystkie poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zakażenia >= stopnia 3.
Od daty świadomej zgody do 24 miesiąca
Liczba uczestników z przedłużoną cytopenią >= stopnia 3 w dniu 60. Rel lub po nim oraz w dniu 100. Rel
Ramy czasowe: Przedłużone cytopenie występujące w 60. dniu Rel i 100. dniu Rel lub później po infuzji produktu leczniczego
Zgłoszono liczbę uczestników z przedłużoną cytopenią >= stopnia 3. (tj. zmniejszoną liczbą płytek krwi, zmniejszoną liczbą neutrofilów i (lub) zmniejszoną liczbą hemoglobiny) w dniu 60. dnia Rel i dniu 100 Rel lub po nich.
Przedłużone cytopenie występujące w 60. dniu Rel i 100. dniu Rel lub później po infuzji produktu leczniczego
Odsetek uczestników, u których do 24. miesiąca wystąpiły potencjalnie istotne klinicznie zmiany parametrów laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 24 miesiąca
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię (leukocyty [z zakresem progowym <4,0 x 10^9/l, >=18 x 10^9/l], neutrofile [<1,0 x 10^9/l], erytrocyty [<=3,0 x 10 ^12/L], płytki krwi [<=75 x 10^9/L]); Chemia kliniczna (sód [<=126 milimoli na litr (mmol/L), >=156 mmol/L], potas [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], glukoza [<=3,0 mmol/L ]), nerek (azot mocznikowy [>=10,7 mmol/L], kreatynina [>=150 umol/L]) i wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALA). Aminotransferaza asparaginianowa [ASA], fosfataza alkaliczna [AP] z zakresem progowym >=3 x górna granica normy (GGN), bilirubina [>=34,2 mikromole na litr (umol/l)]). Znaczenie kliniczne zostało określone przez badacza.
Od dnia 1 do 24 miesiąca
Liczba wizyt na izbie przyjęć (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Zgłoszono liczbę wizyt na izbie przyjęć (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Mediana liczby wizyt na izbie przyjęć (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Zgłoszono średnią liczbę wizyt na izbie przyjęć (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Liczba hospitalizacji pacjentów szpitalnych (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Zgłoszono liczbę hospitalizacji pacjentów szpitalnych (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Mediana liczby hospitalizacji pacjentów szpitalnych (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Zgłoszono średnią liczbę hospitalizacji pacjentów szpitalnych (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Czas hospitalizacji pacjenta (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Czas trwania hospitalizacji szpitalnej obliczono w następujący sposób: Czas trwania = (data wypisu ze szpitala) - (data przyjęcia do szpitala przed NE) + 1. Zgłoszono czas hospitalizacji pacjentów stacjonarnych (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca. Na zakres hospitalizacji pacjentów stacjonarnych wpływ mają pobyty w szpitalu uczestników, którzy otrzymali allogeniczny przeszczep komórek macierzystych.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Liczba pobytów na oddziałach intensywnej terapii (OIOM) (po wszczepieniu neutrofilów) do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Zgłoszono liczbę pobytów na OIOM-ie (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Czas pobytu na OIOM-ie (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca
Ramy czasowe: Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Czas pobytu na OIOM-ie obliczono w następujący sposób: Czas trwania = (data wypisu ze szpitala) - (data przyjęcia do szpitala przed NE) + 1. Podano czas pobytu na OIT (po wszczepieniu neutrofilów) do 24 miesiąca.
Od wszczepienia po neutrofilach do 24. miesiąca
Liczba uczestników, którzy uzyskali pozytywny i negatywny wynik testu na obecność kompetentnego lentiwirusa do replikacji wektorowo-pochodnej (RCL) wykrytego do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Zgłoszono liczbę uczestników, u których wynik testu na obecność RCL pochodzącego od wektora był pozytywny i negatywny, wykrytych w 24. miesiącu. Przeprowadzono badanie przesiewowe próbek krwi uczestnika pod kątem RCL w 24. miesiącu po wlewie leku Lenti-D, stosując bardziej rygorystyczne testy współhodowli w celu rozróżnienia wszelkich wyników fałszywie dodatnich, jeśli miało to zastosowanie.
Do 24 miesiąca
Liczba uczestników z onkogenezą insercyjną do 24. miesiąca
Ramy czasowe: Do 24. miesiąca po przeszczepieniu
Onkogeneza insercyjna obejmowała zespół mielodysplastyczny, białaczkę, chłoniaka. Zgłoszono liczbę uczestników z onkogenezą insercyjną w 24. miesiącu.
Do 24. miesiąca po przeszczepieniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

bluebird bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Bluebird bio zobowiązuje się do zachowania przejrzystości, a zbiory danych na poziomie pacjentów, które zostały odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, a dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane po uzyskaniu odpowiednich zezwoleń marketingowych związanych z tym badaniem i zgodnie z kryteriami ustanowionymi przez najlepsze praktyki bluebird bio i/lub branżowe w celu zachowania prywatności danych uczestnicy badania. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj