Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​genterapi til behandling af cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

30. april 2024 opdateret af: bluebird bio

Et fase 3-studie af Lenti-D-lægemiddelprodukt efter myeloablativ konditionering ved brug af Busulfan og Fludarabin hos forsøgspersoner ≤17 år med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Studie ALD-104 er et internationalt, ikke-randomiseret, åbent, multi-site studie med mandlige deltagere (under eller lig med [< eller =] 17 år ved tilmelding) med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD). Cirka 35 deltagere vil blive infunderet med Lenti-D Drug Product efter myeloablativ konditionering med busulfan og fludarabin.

Dette forsøg vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​autologe cluster of differentiation 34 (CD34+) hæmatopoietiske stamceller, transduceret ex-vivo med Lenti-D lentiviral vektor, til behandling af CALD. En deltagers blodstamceller vil blive indsamlet og modificeret (transduceret) ved hjælp af Lenti-D lentiviral vektor, der koder for humant adrenoleukodystrofiprotein. Efter modifikation (transduktion) med Lenti-D lentiviral vektor, vil cellerne blive transplanteret tilbage til deltageren efter myeloablativ konditionering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • UCL-ICH/Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hopital Robert Debre
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3508AB
        • Prinses Maxima Center
  • Italien
      • Rome, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Informeret samtykke indhentes fra en kompetent forældremyndighedsindehaver eller værge med juridisk kapacitet til at udføre et lokalt godkendt samtykke fra Institutional Review Board (IRB)/uafhængig etisk komité (IEC). Der vil blive indhentet informeret samtykke fra dygtige deltagere i overensstemmelse med direktivet fra IRB/IEC og med lokale krav.
  2. Mænd i alderen 17 år og yngre, på tidspunktet for forældres/værges samtykke og, hvor det er relevant, deltagerens samtykke.

  3. Aktiv cerebral ALD som defineret af:

    1. Forhøjede værdier for meget langkædede fedtsyrer (VLCFA), og
    2. Aktivt centralnervesystem (CNS) sygdom etableret ved central radiografisk gennemgang af hjerne MR demonstration

    jeg. Loes scorer mellem 0,5 og 9 (inklusive) på 34-skalaen, og ii. Gadoliniumforstærkning på MR af demyeliniserende læsioner.

  4. NFS < eller = 1.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående modtagelse af en allogen transplantation eller genterapi.
  2. Brug af statiner, Lorenzo's Oil eller diætregimer, der bruges til at sænke VLCFA-niveauer. Bemærk: Deltagerne skal stoppe brugen af ​​disse medikamenter på tidspunktet for samtykke.
  3. Modtagelse af et forsøgsstudielægemiddel eller -procedure inden for 3 måneder før screening, der kan forvirre undersøgelsesresultaterne. Brug af forsøgsmedicin er forbudt i hele undersøgelsesforløbet.
  4. Enhver tilstand, der gør det umuligt at udføre MR-undersøgelser (inklusive allergier over for bedøvelsesmidler eller kontrastmidler).

  5. Hæmatologisk kompromis, som det fremgår af:

    1. Antal perifert blod absolut neutrofiltal (ANC).
    2. Blodpladetal
    3. Hæmoglobin

  6. Hepatisk kompromis som bevist af:

    1. Aspartattransaminase (AST) værdi større end (>) 2,5 × øvre normalgrænse (ULN)
    2. Alanin transaminase (ALT) værdi >2,5 × ULN
    3. Samlet bilirubinværdi >3,0 milligram pr. deciliter (mg/dL), undtagen hvis der er diagnosen Gilberts syndrom, og deltageren ellers er stabil
  7. Baseline estimeret glomerulær filtrationshastighed
  8. Hjertekompromittering som påvist ved venstre ventrikulær ejektionsfraktion
  9. Nærmeste familiemedlem med et kendt eller mistænkt familiært kræftsyndrom.
  10. Klinisk signifikant ukontrolleret, aktiv bakteriel, viral, svampe-, parasit- eller prionassocieret infektion.
  11. Positiv for HIV, hepatitis B- eller C-virus eller human T-lymfotrofisk virus 1 (HTLV-1).
  12. Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær, hæmatologisk eller lungesygdom eller anden sygdom eller tilstand, der ville være kontraindiceret for nogen af ​​de andre undersøgelsesprocedurer.
  13. Fravær af tilstrækkelig prævention til fertile deltagere.
  14. Eventuelle kontraindikationer for brugen af ​​Granulocyte kolonistimulerende faktor (G-CSF) eller plerixafor under mobilisering af hæmatopoietiske stamceller og enhver kontraindikation for brugen af ​​busulfan eller fludarabin, herunder kendt overfølsomhed over for de aktive stoffer eller over for et eller flere af hjælpestofferne i deres formuleringer.
  15. Kendt overfølsomhed over for protaminsulfat.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lenti-D lægemiddelprodukt
Deltagerne modtog en enkelt intravenøs (IV) infusion af eli-cel (også kaldet Lenti-D Drug Product) på dag 1 i en dosis på > eller = 5,0*10^6 CD34+ celler/kilogram (kg). Alle deltagere modtog myeloablativ konditionering med busulfan og fludarabin over et antal dage før lægemiddelinfusion.
Genetisk: Lenti-D
Deltagerne modtog en enkelt IV-infusion af Lenti-D-lægemiddelprodukt.
Andre navne:
  • elivaldogene autotemcel
  • eli-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der var i live og ikke har nogen af ​​de 6 større funktionsnedsættelser (MFD'er) ved 24. måned
Tidsramme: I måned 24
MFD'erne bestod af kommunikationstab, kortikal blindhed, sondeernæring, total inkontinens, kørestolsafhængighed, fuldstændigt tab af frivillig bevægelse. Måned-24 MFD-fri overlevelseskriterier defineret som: levende 24 måneder efter infusion; ikke har udviklet nogen af ​​MFD'erne 24 måneder efter infusion; ikke har modtaget redningscelleadministration eller allo-hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) inden for 24 måneder efter infusion; og har ikke trukket sig fra undersøgelsen eller ikke er gået tabt til opfølgning 24 måneder efter infusion.
I måned 24
Procentdel af deltagere, der opnåede neutrofil-engraftment efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: 42 dage efter lægemiddelinfusion
Neutrofil engraftment er defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende laboratorieværdier for absolut neutrofilantal (ANC) på >= 0,5x10^9 celler/liter (L) (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage 42 dage efter infusion af eli-cel ( Rel Dag 43).
42 dage efter lægemiddelinfusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Major Functional Disability (MFD)-fri overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
MFD-fri overlevelsesrate blev defineret som procentdelen af ​​deltagere fra lægemiddelinfusion til enten anden transplantation, MFD eller død på grund af en hvilken som helst årsag, alt efter hvad der indtræffer først. MFD-fri overlevelsesrate blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-analyse. Kaplan-Meier estimerede MFD-fri overlevelsesrate 24 måneder efter, at Lenti-D lægemiddelinfusion blev rapporteret.
24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
Procentdel af deltagere uden gadoliniumforbedring (dvs. GdE-) på magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved 24. måned
Tidsramme: I måned 24
Procentdel af deltagere uden Gadolinium Enhancement (dvs. GdE-) på MRI ved måned 24 blev rapporteret.
I måned 24
Antal deltagere med ændring i neurologisk funktionsscore (NFS) fra baseline til måned 24
Tidsramme: Baseline op til måned 24
NFS var en 25-points score, der blev brugt til at evaluere sværhedsgraden af ​​grov neurologisk dysfunktion i cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) ved at score 15 symptomer (funktionelle domæner) på tværs af 6 kategorier. Her er de 15 symptomer efterfulgt af deres maksimale score ud af 25 point: a) Høre/hørebehandlingsproblemer-1, b) Afasi/apraksi-1, c) Tab af kommunikation-3, d) Synsforstyrrelser/feltskæring- 1, e) Kortikal blindhed- 2, f) Synke-/andet centralnervesystem (CNS) dysfunktioner-2, g) Sondeernæring-2, h) Løbebesvær/hyperrefleksi-1, i) Gangbesvær/spasticitet/spastisk gang ( ingen assistance)-1, j) Spastisk gang (har brug for assistance)-2, k) Kørestolsafhængighed-2, l) Fuldstændig tab af frivillig bevægelse-3, m) Episoder af inkontinens -1, n) Total inkontinens-2, o ) Ikke-febrile anfald-1. En score på "0" = fravær af kliniske tegn på cerebral sygdom.
Baseline op til måned 24
Antal deltagere, der opnåede stabil NFS i måned 24
Tidsramme: I måned 24
Stabil NFS blev defineret som opretholdelse af en NFS <=4 uden en stigning på >3 fra baseline. Antal deltagere, der opnåede stabil NFS ved måned 24, blev rapporteret.
I måned 24
Samlet overlevelsesrate
Tidsramme: 24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
Samlet overlevelsesrate blev defineret som procentdel af deltagere i live fra datoen for Lenti-D-lægemiddelinfusionen (dag 1) til datoen for døden af ​​alle årsager. Samlet overlevelsesrate blev censureret på datoen for sidste besøg, hvis forsøgspersonen var i live. Deltagere, der er i live, blev censureret på datoen for sidste kontakt. Samlet overlevelsesrate blev analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-analyse.
24 måneder efter Lenti-D lægemiddelinfusion
Median Detectable Vector Copy Number (VCN) i perifere blodceller efter måned 6
Tidsramme: Ved 6. måned efter transplantation
Tilstedeværelse af vektorsekvenser i genomet af celler afledt af den oprindeligt transducerede HSC indikerer tilstedeværelsen af ​​transducerede celler blandt HSC-precursorerne. Tilstedeværelsen af ​​vektorsekvenser blev evalueret gennem hele undersøgelsen i fuldblod, i udvalgte subpopulationer af blodceller (inklusive CD14+-celler) og i knoglemarv, når indiceret. Tilstedeværelsen af ​​vektorsekvenser i det genomiske DNA af celler blev påvist ved anvendelse af kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR), og resultaterne blev udtrykt som vektorkopiantal (VCN; vektorkopier pr. diploid genom, c/dg).
Ved 6. måned efter transplantation
Tid til neutrofilengraftment (NE) efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: 42 dage efter lægemiddelinfusion
Neutrofil engraftment er defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende laboratorieværdier for absolut neutrofiltal (ANC) på >= 0,5 x 10^9 celler/liter (L) (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage med 42 dage efter infusion af eli -cel (Rel Dag 43). Tiden til neutrofilengraftment efter lægemiddelproduktinfusion blev rapporteret.
42 dage efter lægemiddelinfusion
Procentdel af deltagere med blodpladeindplantning efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Blodpladeindplantning blev defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende ikke-understøttede trombocyttal på >=20 x 10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage, mens der ikke blev administreret blodpladetransfusioner i 7 dage umiddelbart forud for og under evalueringsperioden . Den første dag af 3 på hinanden følgende trombocyttal >=20 x 10^9 celler/L blev betragtet som dagen for trombocyttransplantation.
Inden måned 24
Tid til trombocyttransplantation Post-drug produktinfusion
Tidsramme: Inden måned 24
Trombocytengraftment blev defineret som opnåelse af 3 på hinanden følgende ikke-understøttede trombocyttal på > eller =20 x 10^9 celler/L (efter initial post-infusion nadir) opnået på forskellige dage, mens der ikke blev administreret blodpladetransfusioner i 7 dage umiddelbart forud for og under evalueringen periode. Den første dag af 3 på hinanden følgende trombocyttal >=20 x 10^9 celler/L var dagen for PE. Tid til trombocyttransplantation efter infusion af lægemiddelprodukt i måned 24 blev rapporteret.
Inden måned 24
Procentdel af deltagere med tab af neutrofil engraftment post-drug produktinfusion efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Deltagerne blev anset for at have primær engraftmentsvigt, hvis de ikke opnåede NE på relativ dag 43. En deltager blev anset for at have sekundær implantationsfejl, hvis de opnåede og derefter mistede NE inden måned 24, dvs. hvis de opfyldte begge betingelser; Opnået NE på relativ dag 43 som defineret ovenfor og havde vedvarende fald i ANC til < 0,5 x 10^9 celler/L i 3 på hinanden følgende målinger på forskellige dage efter relativ dag 43, uden alternativ ætiologi. Første dag af de 3 på hinanden følgende ANC-fald til < 0,5 x 10^9 celler/L blev betragtet som dagen for sekundær engraftmentsvigt. Procentdel af deltagere med både primært eller sekundært tab af neutrofil engraftment ved måned 24 blev rapporteret.
Inden måned 24
Procentdel af deltagere, der gennemgik en efterfølgende allo-hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) infusion efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Procentdel af deltagere, der har gennemgået en efterfølgende allo-HSCT-infusion inden måned 24, blev rapporteret.
Inden måned 24
Procentdel af deltagere, der oplevede enten akut (>= grad 2) eller kronisk graft versus værtssygdom (GVHD) ved 24. måned
Tidsramme: I måned 24
Akut GVHD klassificeret på Acute GVHD Grading Scale (1-4): Grad 1 er karakteriseret som mild sygdom, grad 2 som moderat, grad 3 som svær (involvering af ethvert organsystem) og grad 4 som livstruende; kronisk GVHD blev bestemt af investigator. GVHD blev set efter en eli-cel-deltager modtog en efterfølgende allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Ingen GVHD blev set hos deltagere, der ikke modtog allogene stamcelletransplantationer. Grad 2 ikke-alvorlig GVHD blev rapporteret hos en deltager, som modtog allogen transplantation post eli-cel infusion. Procentdel af deltagere, der oplevede enten akut (>= grad 2) eller kronisk GVHD ved 24. måned, blev rapporteret.
I måned 24
Procentdel af deltagere, der oplevede >= Grad 2 Akut Graft Versus Host Disease (GVHD) efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Akut GVHD klassificeret på Acute GVHD Grading Scale (1-4): Grad 1 er karakteriseret som mild sygdom, grad 2 som moderat, grad 3 som svær (involvering af ethvert organsystem) og grad 4 som livstruende; Akut GVHD blev bestemt af efterforskeren. GVHD blev set efter en eli-cel-deltager modtog en efterfølgende allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Ingen GVHD blev set hos deltagere, der ikke modtog allogene stamcelletransplantationer. Grad 2 ikke-alvorlig GVHD blev rapporteret hos en deltager, som modtog allogen transplantation post eli-cel infusion. Procentdel af deltagere, der oplevede >= Grad 2 Akut GVHD ved 24. måned, blev rapporteret.
Inden måned 24
Procentdel af deltagere, der oplevede kronisk GVHD efter 24. måned
Tidsramme: Inden måned 24
Chronic GVHD klassificeret på Chronic GVHD Grading Scale som begrænset eller omfattende. Kronisk GVHD blev bestemt af investigator. Der blev ikke observeret kronisk GVHD hos nogen deltagere. Akut GVHD blev set efter en eli-cel-deltager modtog en efterfølgende allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Ingen GVHD blev set hos deltagere, der ikke modtog allogene stamcelletransplantationer. Grad 2 ikke-alvorlig GVHD blev rapporteret hos en deltager, som modtog allogen transplantation post eli-cel infusion. Procentdel af deltagere, der oplevede kronisk GVHD inden 24. måned, blev rapporteret.
Inden måned 24
Procentdel af deltagere, der oplevede transplantationsrelateret dødelighed gennem 100 og 365 dage efter lægemiddelinfusion
Tidsramme: Fra tidspunktet for lægemiddelinfusion til 100 og 365 dage efter lægemiddelinfusion
Transplantationsrelateret dødelighed blev bestemt af investigator og opsummeret for følgende intervaller: fra Rel Dag 1 til 100 dage efter lægemiddelinfusion (Rel Dag 101) og fra Rel Dag 1 til 365 dage efter lægemiddelinfusion (Rel Dag 366) ). Procentdel af deltagere, der oplevede transplantationsrelateret dødelighed gennem 100 og 365 dage efter infusion af lægemiddelprodukt blev rapporteret.
Fra tidspunktet for lægemiddelinfusion til 100 og 365 dage efter lægemiddelinfusion
Procentdel af deltagere med kliniske >= grad 3 bivirkninger (AE'er), alle undersøgelsesmedicinske produktrelaterede AE'er, alle alvorlige bivirkninger (SAE'er) og >= grad 3 infektioner
Tidsramme: Fra datoen for informeret samtykke op til måned 24
Bivirkninger blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af ​​et lægemiddel hos deltagere, uanset om de blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej. SAE var enhver AE, der opstod ved enhver dosis og uanset årsagssammenhæng, som resulterede i død, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, en medfødt anomali/fødselsdefekt , eller blev betragtet som en vigtig medicinsk hændelse, der kan bringe emnet i fare og kan kræve medicinsk eller kirurgisk indgreb for at forhindre et tidligere nævnt resultat. Procentdel af deltagere med kliniske >= grad 3 AE'er, alle forsøgslægemiddelrelaterede AE'er, alle alvorlige bivirkninger (SAE'er) og >= grad 3 infektioner blev rapporteret.
Fra datoen for informeret samtykke op til måned 24
Antal deltagere med >= Grad 3 Langvarig Cytopeni på eller efter Rel Dag 60 og Rel Dag 100
Tidsramme: Forlænget cytopenier, der opstår på eller efter Rel Dag 60 og Rel Dag 100 efter infusion af lægemiddel
Antal deltagere med >= Grad 3 forlænget cytopeni (dvs. nedsat blodpladetal, nedsat neutrofiltal og/eller nedsat hæmoglobintal) på eller efter Rel Dag 60 og Rel Dag 100 blev rapporteret.
Forlænget cytopenier, der opstår på eller efter Rel Dag 60 og Rel Dag 100 efter infusion af lægemiddel
Procentdel af deltagere med potentielt klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre efter måned 24
Tidsramme: Fra dag 1 til måned 24
Laboratorieparametre inkluderede hæmatologi (leukocytter [med et tærskelområde <4,0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], neutrofiler [<1,0 x 10^9/L], erytrocytter [<=3,0 x 10 ^12/L], blodplader [<=75 x 10^9/L]); Klinisk kemi (natrium [<=126 millimol pr. liter (mmol/L), >=156 mmol/L], kalium [<=3 mmol/L, >=6 mmol/L], Glukose [<=3,0 mmol/L ]), nyre (Urea Nitrogen [>=10,7 mmol/L], Kreatinin [>=150 umol/L]) og lever (Alanin Aminotransferase [ALA]. Aspartataminotransferase [ASA], alkalisk fosfatase [AP] med tærskelområde >=3 x øvre normalgrænse (ULN), Bilirubin [>=34,2 mikromol pr. liter (umol/L)]). Klinisk betydning blev besluttet af investigator.
Fra dag 1 til måned 24
Antal skadestuebesøg (post-neutrofil engraftment) efter måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal skadestuebesøg (post-neutrofil engraftment) op til måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Medianantal af skadestuebesøg (post-neutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Medianantal af skadestuebesøg (post-neutrofil engraftment) op til måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) efter måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antallet af indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) efter måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Medianantal af indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Medianantal af indlagte hospitalsindlæggelser (postneutrofil engraftment) inden måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varighed af indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) op til måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varighed af indlagte hospitalsindlæggelser blev beregnet som: Varighed = (dato for hospitalsudskrivning) - (dato for hospitalsindlæggelse før NE) + 1. Varighed af indlagte hospitalsindlæggelser (post-neutrofil engraftment) op til måned 24 blev rapporteret. Udvalget af indlagte hospitalsindlæggelser er påvirket af hospitalsophold for deltagere, der modtog allogene stamcelletransplantationer.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal ophold på intensive afdelinger (ICU) (postneutrofil engraftment) pr. måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal intensivafdelingsophold (postneutrofil engraftment) pr. måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varighed af ICU-ophold (Post-neutrofil engraftment) inden måned 24
Tidsramme: Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Varigheden af ​​ICU-ophold blev beregnet som: Varighed = (dato for hospitalsudskrivning) - (dato for hospitalsindlæggelse før NE) + 1. Varighed af ICU-ophold (postneutrofil engraftment) pr. måned 24 blev rapporteret.
Fra post-neutrofil engraftment op til måned 24
Antal deltagere, der testede positivt og negativt for vektorafledt replikationskompetent lentivirus (RCL) fundet efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24
Antallet af deltagere, der testede positive og negative for vektor-afledt RCL påvist ved måned 24, blev rapporteret. Der blev udført screening af deltagerens blodprøver for RCL i måned 24 efter Lenti-D-lægemiddelinfusion, hvor de mere strenge co-kultur-assays blev brugt til at skelne mellem eventuelle falske positive.
Inden måned 24
Antal deltagere med insertiononkogenese efter måned 24
Tidsramme: Inden måned 24 efter transplantation
Insertiononkogenese inkluderede myelodysplastisk syndrom, leukæmi, lymfom. Antal deltagere med insertiononkogenese ved måned 24 blev rapporteret.
Inden måned 24 efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

  • Studieleder: Himal Lal Thakar, MD, bluebird bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

25. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALD-104
  • 2018-001145-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed, og passende afidentificerede datasæt på patientniveau og understøttende dokumenter kan blive delt efter opnåelse af gældende markedsføringsgodkendelser forbundet med denne undersøgelse og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/eller industriens bedste praksis for at bevare privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD)

Kliniske forsøg med Lenti-D

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner