Duchenne 근이영양증이 있는 소년을 위한 확장된 액세스 프로토콜
2026년 1월 16일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals
장기 확장(VBP15-LTE) 또는 VBP15-004 연구를 완료한 Duchenne 근이영양증이 있는 소년을 위한 공개 레이블 확장 액세스 프로토콜
이 프로토콜의 목적은 VBP15-LTE, VBP15-004 또는 VBP15-006 프로토콜을 완료한(따라서 다른 바모롤론 요법 시험에 등록할 자격이 없는) 미국의 피험자들에게 vamorolone에 대한 지속적인 접근을 제공하는 것입니다. vamorolone에 대한 새로운 약물 신청이 준비 및 검토 중인 시간.
연구 개요
상세 설명
Vamorolone은 연구 사이트에서 피험자의 가족에게 배송됩니다.
환자는 표준 치료 치료 및 DMD 관리 절차를 받게 됩니다.
확장 액세스 프로그램에 참여하는 치료 의사는 의사, 환자 또는 간병인이 보고한 안전 사건을 수집 및 문서화하고 후원자에게 보고해야 합니다.
환자의 vamorolone 용량은 2.0~6.0 mg/kg/day 범위 내에서 증감할 수 있습니다(2 mg/kg, 4 mg/kg 및 6 mg/kg 용량만 허용됨).
vamorolone의 투여(8온스(240ml)의 전지방 우유 또는 이에 상응하는 고지방 식품 일부와 함께 섭취)는 VBP15-LTE, VBP15-004 또는 VBP15-006 연구에서 변경되지 않습니다.
안전 문제가 없고 이 확장 액세스 프로토콜이 활성화되어 있는 동안 vamorolone은 치료 의사와 가족이 vamorolone의 지속적인 투여가 어린이에게 최선의 이익이라는 데 동의하는 경우 무기한으로 또는 승인될 때까지 제공될 수 있습니다.d
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Davis, California, 미국, 95616
- 사용 가능
- University of California Davis
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- 사용 가능
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 사용 가능
- urie Children's Hospital of Chicago
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 사용 가능
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75207
- 사용 가능
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- 사용 가능
- Seattle Children's
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Petah Tikva, 이스라엘, 4920435
- 사용 가능
- Schneider Chidlren's Medical Center
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- 사용 가능
- Alberta'S Children Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3N1
- 사용 가능
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- 사용 가능
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- 사용 가능
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- 사용 가능
- Montreal Childrens Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 서면 동의서/HIPAA 승인을 제공했습니다.
- 피험자는 VBP15-EAP에 참여하기 전 30일 이내에 참여 미국 연구 기관에서 VBP15-LTE(최대 24개월 평가) 또는 VBP15-004(최대 48주 평가 포함)를 완료했습니다.
- 피험자 및 부모/보호자는 권장 연구 약물 투여 계획, 치료 표준 치료 후속 조치 및 치료 의사가 권장하는 모니터링을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 연구 VBP15-LTE 또는 VBP15-004에서 중증 또는 중증 유해 사례를 경험했으며 치료 의사 및 후원자의 의견으로는 아마도 vamorolone 사용과 관련이 있거나 확실히 관련이 있었고 이 확장된 액세스에서 피험자에 대한 vamorolone의 안전한 사용을 배제했습니다. 프로그램
- 피험자 및/또는 부모/보호자는 VBP15-EAP에 참여하는 동안 치료 의사가 권장하는 정규 의료 및 후속 조치를 준수할 수 없거나 준수하지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VBP15-EAP
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