Utvidet tilgangsprotokoll for gutter med Duchenne muskeldystrofi
16. januar 2026 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals
En åpen, utvidet tilgangsprotokoll for gutter med Duchenne muskeldystrofi som har fullført langtidsutvidelsen (VBP15-LTE) eller VBP15-004-studiene
Hensikten med denne protokollen er å gi fortsatt tilgang til vamorolone for forsøkspersoner i USA som har fullført VBP15-LTE, VBP15-004 eller VBP15-006 protokollene (og dermed ikke er kvalifisert til å delta i en annen utprøving av vamorolonterapi), under tidspunktet en ny legemiddelsøknad for vamorolone er under utarbeidelse og vurdering.
Studieoversikt
Status
Tilgjengelig
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Vamorolone vil bli sendt til forsøkspersonens familie av studiestedet.
Pasienten vil motta standardbehandling og prosedyrer for behandling av DMD.
Behandlende leger som deltar i det utvidede tilgangsprogrammet er pålagt å samle inn og dokumentere alle rapporterte sikkerhetshendelser fra lege, pasient eller omsorgsperson og rapportere til sponsoren.
Pasientens dose av vamorolon kan økes eller reduseres innenfor et område på 2,0 til 6,0 mg/kg/dag (kun doser på 2 mg/kg, 4 mg/kg og 6 mg/kg er tillatt), gitt én gang daglig.
Administrering av vamorolone (tatt med et 8 unse (240 ml) glass fullmelk, eller tilsvarende fettrik matporsjon) vil være uendret fra studiene VBP15-LTE, VBP15-004 eller VBP15-006.
I mangel av sikkerhetshensyn, og mens denne utvidede tilgangsprotokollen er aktiv, kan vamorolone gis på ubestemt tid eller inntil godkjenning, forutsatt at behandlende lege og familie er enige om at fortsatt administrering av vamorolon er i barnets beste interesse.
Studietype
Utvidet tilgang
Utvidet tilgangstype
- Befolkning av middels størrelse
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Tilgjengelig
- Alberta'S Children Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- Tilgjengelig
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Tilgjengelig
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Tilgjengelig
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Tilgjengelig
- Montreal Childrens Hospital
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Forente stater, 95616
- Tilgjengelig
- University of California Davis
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Tilgjengelig
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Tilgjengelig
- urie Children's Hospital of Chicago
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Tilgjengelig
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- Tilgjengelig
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Tilgjengelig
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920435
- Tilgjengelig
- Schneider Chidlren's Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Subjektets forelder eller verge har gitt skriftlig informert samtykke/HIPAA-godkjenning
- Forsøkspersonen har tidligere fullført VBP15-LTE til og med måned 24 vurderinger på et deltagende amerikansk studiested, ELLER VBP15-004 til og med uke 48 vurderinger, innen 30 dager før deltakelse i VBP15-EAP
- Forsøksperson og foreldre/foresatte er villige og i stand til å overholde anbefalt plan for studielegemiddeladministrasjon, og standard oppfølging og overvåking som anbefalt av deres behandlende lege
Ekskluderingskriterier:
- Pasienten hadde en alvorlig eller alvorlig bivirkning i studien VBP15-LTE eller VBP15-004 som, etter den behandlende legen og sponsorens oppfatning, sannsynligvis eller definitivt var relatert til bruk av vamorolon og utelukker sikker bruk av vamorolon for pasienten i denne utvidede tilgangen program
- Subjekt og/eller forelder/foresatte er ikke i stand til og/eller vil ikke overholde regelmessig medisinsk behandling og oppfølging som anbefalt av deres behandlende lege under deltakelse i VBP15-EAP
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. februar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
5. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VBP15-EAP
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .