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Erweitertes Zugangsprotokoll für Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

16. Januar 2026 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Ein offenes, erweitertes Zugangsprotokoll für Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die die Langzeitverlängerungs- (VBP15-LTE) oder VBP15-004-Studien abgeschlossen haben

Die Absicht dieses Protokolls ist es, Probanden in den Vereinigten Staaten, die das VBP15-LTE-, VBP15-004- oder VBP15-006-Protokoll abgeschlossen haben (und daher nicht für die Teilnahme an einer anderen Studie zur Vamorolone-Therapie in Frage kommen), während der Behandlung weiterhin Zugang zu Vamorolone zu gewähren die Zeit, in der ein neuer Zulassungsantrag für Vamorolone vorbereitet und geprüft wird.

Studienübersicht

Status

Verfügbar

Bedingungen

Duchenne-Muskeldystrophie

Intervention / Behandlung

Arzneimittel: Vamorolon

Detaillierte Beschreibung

Vamorolone wird vom Studienzentrum an die Familie des Probanden versandt. Der Patient erhält Standardbehandlungen und Verfahren zum Management von DMD. Behandelnde Ärzte, die am erweiterten Zugangsprogramm teilnehmen, sind verpflichtet, alle von Ärzten, Patienten oder Pflegekräften gemeldeten Sicherheitsvorfälle zu sammeln und zu dokumentieren und dem Sponsor zu melden. Die Vamorolon-Dosis des Patienten kann innerhalb eines Bereichs von 2,0 bis 6,0 mg/kg/Tag erhöht oder verringert werden (es sind nur Dosen von 2 mg/kg, 4 mg/kg und 6 mg/kg erlaubt), einmal täglich verabreicht. Die Verabreichung von Vamorolone (eingenommen mit einem Glas 8 Unzen (240 ml) Vollmilch oder einer entsprechenden fettreichen Nahrungsportion) bleibt gegenüber den Studien VBP15-LTE, VBP15-004 oder VBP15-006 unverändert. Wenn keine Sicherheitsbedenken bestehen und solange dieses erweiterte Zugangsprotokoll aktiv ist, kann Vamorolone auf unbestimmte Zeit oder bis zur Genehmigung verabreicht werden, vorausgesetzt, dass der behandelnde Arzt und die Familie zustimmen, dass die fortgesetzte Verabreichung von Vamorolone im besten Interesse des Kindes ist

Studientyp

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Population mittlerer Größe

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Israel
- - Petah Tikva, Israel, 4920435
    - Verfügbar
    - Schneider Chidlren's Medical Center
Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Verfügbar
    - Alberta'S Children Hospital
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
    - Verfügbar
    - British Columbia Children's Hospital
- Ontario
  - Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
    - Verfügbar
    - Children's Hospital of Eastern Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - Verfügbar
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - Verfügbar
    - Montreal Childrens Hospital
Vereinigte Staaten
- California
  - Davis, California, Vereinigte Staaten, 95616
    - Verfügbar
    - University of California Davis
- Florida
  - Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
    - Verfügbar
    - Nemours Children's Hospital
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    - Verfügbar
    - urie Children's Hospital of Chicago
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
    - Verfügbar
    - Duke University
- Texas
  - Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
    - Verfügbar
    - University of Texas Southwestern Medical Center
- Washington
  - Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
    - Verfügbar
    - Seattle Children's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Eltern oder Erziehungsberechtigten des Probanden haben eine schriftliche Einverständniserklärung/HIPAA-Genehmigung vorgelegt
Der Proband hat zuvor an einem teilnehmenden US-Studienstandort VBP15-LTE bis einschließlich Monat 24 Bewertungen ODER VBP15-004 bis einschließlich Woche 48 Bewertungen innerhalb von 30 Tagen vor der Teilnahme am VBP15-EAP abgeschlossen
Der Proband und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, den empfohlenen Verabreichungsplan für Studienmedikamente sowie die Nachsorge und Überwachung gemäß den Empfehlungen ihres behandelnden Arztes einzuhalten

Ausschlusskriterien:

Der Proband hatte ein schwerwiegendes oder schweres unerwünschtes Ereignis in der Studie VBP15-LTE oder VBP15-004, das nach Ansicht des behandelnden Arztes und Sponsors wahrscheinlich oder definitiv mit der Anwendung von Vamorolone in Zusammenhang stand und eine sichere Anwendung von Vamorolone für den Probanden in diesem erweiterten Zugang ausschließt Programm
Der Proband und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigte sind nicht in der Lage und/oder nicht bereit, die von ihrem behandelnden Arzt empfohlene regelmäßige medizinische Versorgung und Nachsorge während der gesamten Teilnahme am VBP15-EAP einzuhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Vamorolone Phase IIa trial in Duchenne Muscular Dystrophy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. März 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. März 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

VBP15-EAP

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