Protocolo de acesso expandido para meninos com distrofia muscular de Duchenne
16 de janeiro de 2026 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Um protocolo de acesso expandido e aberto para meninos com distrofia muscular de Duchenne que concluíram os estudos de extensão de longo prazo (VBP15-LTE) ou VBP15-004
A intenção deste protocolo é fornecer acesso contínuo à vamorolona para indivíduos nos Estados Unidos que concluíram os protocolos VBP15-LTE, VBP15-004 ou VBP15-006 (e, portanto, não são elegíveis para se inscrever em outro teste de terapia com vamorolona), durante o tempo em que um novo pedido de medicamento para vamorolona está sendo preparado e revisado.
Visão geral do estudo
Status
Disponível
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Vamorolone será enviado para a família do sujeito pelo local do estudo.
O paciente receberá tratamento padrão e procedimentos para o manejo da DMD.
Os médicos participantes do programa de acesso expandido devem coletar e documentar qualquer evento de segurança relatado por médico, paciente ou cuidador e relatar ao Patrocinador.
A dose de vamorolona do sujeito pode ser aumentada ou diminuída dentro de uma faixa de 2,0 a 6,0 mg/kg/dia (apenas doses de 2 mg/kg, 4 mg/kg e 6 mg/kg são permitidas), administrada uma vez ao dia.
A administração de vamorolona (tomada com um copo de 8 onças (240 ml) de leite integral ou porção equivalente de alimento com alto teor de gordura) permanecerá inalterada em relação aos estudos VBP15-LTE, VBP15-004 ou VBP15-006.
Na ausência de preocupações de segurança, e enquanto este protocolo de Acesso Expandido estiver ativo, a vamorolona pode ser fornecida indefinidamente ou até aprovação, desde que o médico assistente e a família concordem que a administração contínua de vamorolona é do melhor interesse da criança.d
Tipo de estudo
Acesso expandido
Tipo de acesso expandido
- População de tamanho intermediário
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Disponível
- Alberta'S Children Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- Disponível
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Disponível
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Disponível
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Disponível
- Montreal Childrens Hospital
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- Disponível
- University of California Davis
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Disponível
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Disponível
- urie Children's Hospital of Chicago
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Disponível
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Disponível
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Disponível
- Seattle Children's
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Petah Tikva, Israel, 4920435
- Disponível
- Schneider Chidlren's Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Descrição
Critério de inclusão:
- O pai ou responsável legal do sujeito forneceu consentimento informado por escrito/autorização HIPAA
- O indivíduo concluiu anteriormente em um local de estudo participante dos EUA VBP15-LTE até e incluindo as avaliações do Mês 24, OU VBP15-004 até e incluindo as avaliações da Semana 48, dentro de 30 dias antes da participação no VBP15-EAP
- O sujeito e os pais/responsáveis estão dispostos e aptos a cumprir o plano de administração do medicamento do estudo recomendado e o acompanhamento e monitoramento padrão dos cuidados, conforme recomendado pelo médico assistente
Critério de exclusão:
- O sujeito teve um evento adverso grave ou grave no estudo VBP15-LTE ou VBP15-004 que, na opinião do médico assistente e do patrocinador, estava provavelmente ou definitivamente relacionado ao uso de vamorolona e impede o uso seguro de vamorolona para o sujeito neste acesso expandido programa
- Sujeito e/ou pai/responsável são incapazes e/ou não querem cumprir cuidados médicos regulares e acompanhamento conforme recomendado por seu médico responsável durante a participação no VBP15-EAP
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de março de 2019
Primeira postagem (Real)
5 de março de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Composto VBP15
Outros números de identificação do estudo
- VBP15-EAP
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