Rozšířený přístupový protokol pro chlapce s Duchennovou svalovou dystrofií
16. ledna 2026 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals
Otevřený protokol s rozšířeným přístupem pro chlapce s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dokončili dlouhodobé prodlužovací (VBP15-LTE) nebo VBP15-004 studie
Záměrem tohoto protokolu je poskytnout nepřetržitý přístup k vamorolonu pro subjekty ve Spojených státech, které dokončily protokoly VBP15-LTE, VBP15-004 nebo VBP15-006 (a proto nejsou způsobilé se zapsat do další studie léčby vamorolonem) během doba, kdy se připravuje a přezkoumává nová aplikace léku pro vamorolon.
Přehled studie
Detailní popis
Vamorolon bude zaslán rodině subjektu místem studie.
Pacient obdrží standardní péči a postupy pro léčbu DMD.
Ošetřující lékaři účastnící se programu rozšířeného přístupu jsou povinni shromažďovat a dokumentovat všechny bezpečnostní události hlášené lékařem, pacientem nebo pečovatelem a hlásit je sponzorovi.
Dávka vamorolonu u subjektu může být zvýšena nebo snížena v rozmezí 2,0 až 6,0 mg/kg/den (povolené jsou pouze dávky 2 mg/kg, 4 mg/kg a 6 mg/kg), podávaných jednou denně.
Podávání vamorolonu (užívaného s 8 uncí (240 ml) sklenicí plnotučného mléka nebo ekvivalentní porcí jídla s vysokým obsahem tuku) se od studií VBP15-LTE, VBP15-004 nebo VBP15-006 nezmění.
Při absenci bezpečnostních obav a zatímco je tento protokol rozšířeného přístupu aktivní, může být vamorolon poskytován na dobu neurčitou nebo do schválení za předpokladu, že ošetřující lékař a rodina souhlasí s tím, že pokračování v podávání vamorolonu je v nejlepším zájmu dítěte.
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Středně velká populace
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 4920435
- Dostupný
- Schneider Chidlren's Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Dostupný
- Alberta'S Children Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Dostupný
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Dostupný
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Dostupný
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Dostupný
- Montreal Childrens Hospital
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Spojené státy, 95616
- Dostupný
- University of California Davis
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Dostupný
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Dostupný
- urie Children's Hospital of Chicago
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Dostupný
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Dostupný
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Dostupný
- Seattle Children's
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl písemný informovaný souhlas / autorizaci HIPAA
- Subjekt již dříve absolvoval na zúčastněném americkém studijním místě VBP15-LTE do 24. měsíce včetně, NEBO VBP15-004 do 48. týdne včetně, během 30 dnů před účastí na VBP15-EAP
- Subjekt a rodič/opatrovník jsou ochotni a schopni dodržovat doporučený plán podávání studovaného léku a standardní následnou péči a monitorování, jak doporučuje jejich ošetřující lékař
Kritéria vyloučení:
- Subjekt měl vážnou nebo závažnou nežádoucí příhodu ve studii VBP15-LTE nebo VBP15-004, která podle názoru ošetřujícího lékaře a sponzora pravděpodobně nebo určitě souvisela s užíváním vamorolonu a vylučuje bezpečné použití vamorolonu pro subjekt v tomto rozšířeném přístupu program
- Subjekt a/nebo rodič/zákonný zástupce nejsou schopni a/nebo nechtějí dodržovat pravidelnou lékařskou péči a následnou kontrolu, jak doporučuje jejich ošetřující lékař během účasti na VBP15-EAP
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
5. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VBP15-EAP
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .