Protocolo de acceso ampliado para niños con distrofia muscular de Duchenne
16 de enero de 2026 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Un protocolo de acceso ampliado y de etiqueta abierta para niños con distrofia muscular de Duchenne que han completado los estudios de extensión a largo plazo (VBP15-LTE) o VBP15-004
La intención de este protocolo es proporcionar acceso continuo a vamorolona para sujetos en los Estados Unidos que han completado los protocolos VBP15-LTE, VBP15-004 o VBP15-006 (y por lo tanto no son elegibles para inscribirse en otro ensayo de terapia con vamorolona), durante el momento en que se está preparando y revisando una nueva solicitud de fármaco para vamorolona.
Descripción general del estudio
Estado
Disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Vamorolone será enviado a la familia del sujeto por el sitio de estudio.
El paciente recibirá tratamiento estándar de atención y procedimientos para el manejo de la DMD.
Los médicos tratantes que participan en el programa de acceso ampliado deben recopilar y documentar cualquier evento de seguridad informado por el médico, el paciente o el cuidador e informar al patrocinador.
La dosis de vamorolona del sujeto se puede aumentar o disminuir dentro de un rango de 2,0 a 6,0 mg/kg/día (solo se permiten dosis de 2 mg/kg, 4 mg/kg y 6 mg/kg), administradas una vez al día.
La administración de vamorolona (tomada con un vaso de 8 onzas (240 ml) de leche entera o una porción equivalente de comida alta en grasa) no cambiará con respecto a los estudios VBP15-LTE, VBP15-004 o VBP15-006.
En ausencia de problemas de seguridad, y mientras este protocolo de acceso ampliado esté activo, la vamorolona puede administrarse indefinidamente o hasta que se apruebe, siempre que el médico tratante y la familia estén de acuerdo en que la administración continua de vamorolona es lo mejor para el niño.d
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Tipo de acceso ampliado
- Población de tamaño intermedio
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Disponible
- Alberta'S Children Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- Disponible
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Disponible
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Disponible
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Disponible
- Montreal Childrens Hospital
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- Disponible
- University of California Davis
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
- Disponible
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Disponible
- urie Children's Hospital of Chicago
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Disponible
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
- Disponible
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Disponible
- Seattle Children's
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Petah Tikva, Israel, 4920435
- Disponible
- Schneider Chidlren's Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Descripción
Criterios de inclusión:
- El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado un consentimiento informado por escrito/autorización HIPAA
- El sujeto ha completado previamente en un sitio de estudio participante de EE. UU. VBP15-LTE hasta las evaluaciones del Mes 24 inclusive, O VBP15-004 hasta las evaluaciones de la Semana 48 inclusive, dentro de los 30 días anteriores a la participación en el VBP15-EAP
- El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con el plan de administración del fármaco del estudio recomendado y el seguimiento y control estándar de la atención recomendados por su médico tratante
Criterio de exclusión:
- El sujeto tuvo un evento adverso grave o grave en el estudio VBP15-LTE o VBP15-004 que, en opinión del médico tratante y el patrocinador, estaba probablemente o definitivamente relacionado con el uso de vamorolona y excluye el uso seguro de vamorolona para el sujeto en este acceso ampliado. programa
- El sujeto y/o el padre/tutor no pueden y/o no quieren cumplir con la atención médica regular y el seguimiento recomendado por su médico tratante durante la participación en el VBP15-EAP
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de febrero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de marzo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
5 de marzo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Compuesto VBP15
Otros números de identificación del estudio
- VBP15-EAP
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