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Protocolo de acceso ampliado para niños con distrofia muscular de Duchenne

7 de noviembre de 2023 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Un protocolo de acceso ampliado y de etiqueta abierta para niños con distrofia muscular de Duchenne que han completado los estudios de extensión a largo plazo (VBP15-LTE) o VBP15-004

La intención de este protocolo es proporcionar acceso continuo a vamorolona para sujetos en los Estados Unidos que han completado los protocolos VBP15-LTE, VBP15-004 o VBP15-006 (y por lo tanto no son elegibles para inscribirse en otro ensayo de terapia con vamorolona), durante el momento en que se está preparando y revisando una nueva solicitud de fármaco para vamorolona.

Descripción general del estudio

Estado

Disponible

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Vamorolone será enviado a la familia del sujeto por el sitio de estudio. El paciente recibirá tratamiento estándar de atención y procedimientos para el manejo de la DMD. Los médicos tratantes que participan en el programa de acceso ampliado deben recopilar y documentar cualquier evento de seguridad informado por el médico, el paciente o el cuidador e informar al patrocinador. La dosis de vamorolona del sujeto se puede aumentar o disminuir dentro de un rango de 2,0 a 6,0 mg/kg/día (solo se permiten dosis de 2 mg/kg, 4 mg/kg y 6 mg/kg), administradas una vez al día. La administración de vamorolona (tomada con un vaso de 8 onzas (240 ml) de leche entera o una porción equivalente de comida alta en grasa) no cambiará con respecto a los estudios VBP15-LTE, VBP15-004 o VBP15-006. En ausencia de problemas de seguridad, y mientras este protocolo de acceso ampliado esté activo, la vamorolona puede administrarse indefinidamente o hasta que se apruebe, siempre que el médico tratante y la familia estén de acuerdo en que la administración continua de vamorolona es lo mejor para el niño.d

Tipo de estudio

Acceso ampliado

Tipo de acceso ampliado

  • Población de tamaño intermedio

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, AB T3B 6A8
        • Disponible
        • Alberta's Children Hospital
        • Investigador principal:
          • Jean Mah, MD
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
        • Disponible
        • British Columbia Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Kathryn Selby, MD
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Disponible
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Investigador principal:
          • Hanns Lochmuller, MD
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Disponible
        • The Hospital for Sick Children
        • Investigador principal:
          • Hernan Gonorazky, MD
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Disponible
        • The Montreal Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Maryam Oskoui, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Davis, California, Estados Unidos, 95616
        • Disponible
        • University of California Davis
        • Investigador principal:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Disponible
        • Nemours Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Omer Abdul Hamid, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Disponible
        • urie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Nancy L. Kuntz, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Disponible
        • Duke University
        • Investigador principal:
          • Mai K. ElMallah, M.D.
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Disponible
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigador principal:
          • Kaitlin Batley, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Disponible
        • Seattle Children's
        • Investigador principal:
          • Seth J. Perlman, MD
  • Israel
      • Petah Tikvah, Israel, 49202
        • Disponible
        • Schneider Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Yoram Nevo, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado un consentimiento informado por escrito/autorización HIPAA
  • El sujeto ha completado previamente en un sitio de estudio participante de EE. UU. VBP15-LTE hasta las evaluaciones del Mes 24 inclusive, O VBP15-004 hasta las evaluaciones de la Semana 48 inclusive, dentro de los 30 días anteriores a la participación en el VBP15-EAP
  • El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con el plan de administración del fármaco del estudio recomendado y el seguimiento y control estándar de la atención recomendados por su médico tratante

Criterio de exclusión:

  • El sujeto tuvo un evento adverso grave o grave en el estudio VBP15-LTE o VBP15-004 que, en opinión del médico tratante y el patrocinador, estaba probablemente o definitivamente relacionado con el uso de vamorolona y excluye el uso seguro de vamorolona para el sujeto en este acceso ampliado. programa
  • El sujeto y/o el padre/tutor no pueden y/o no quieren cumplir con la atención médica regular y el seguimiento recomendado por su médico tratante durante la participación en el VBP15-EAP

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

5 de marzo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VBP15-EAP

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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