デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児のための拡張アクセスプロトコル
2023年11月7日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
長期延長 (VBP15-LTE) または VBP15-004 研究を完了したデュシェンヌ型筋ジストロフィーの男児のためのオープンラベルの拡張アクセスプロトコル
このプロトコルの目的は、VBP15-LTE、VBP15-004、または VBP15-006 プロトコルを完了した (したがって、バモロロン療法の別の試験に登録する資格がない) 米国の被験者に、バモロロンへの継続的なアクセスを提供することです。バモロロンの新薬申請が準備および審査されている時期。
調査の概要
詳細な説明
バモロロンは、治験実施施設から被験者の家族に発送されます。
患者は、DMDの管理のための標準的なケア治療と手順を受けます。
拡張アクセス プログラムに参加している医師は、医師、患者、または介護者から報告された安全性に関する出来事を収集して文書化し、スポンサーに報告する必要があります。
対象のバモロロンの投与量は、1 日 1 回、2.0 ～ 6.0 mg/kg/日の範囲内で増減することができます (2 mg/kg、4 mg/kg、および 6 mg/kg の投与量のみが許可されます)。
VBP15-LTE、VBP15-004、または VBP15-006 の試験から、バモロロンの投与 (8 オンス (240 ml) グラスの全脂肪乳または同等の高脂肪食品と一緒に摂取) は変更されません。
安全上の懸念がなく、この拡張アクセスプロトコルが有効である間、バモロロンは無期限に、または承認されるまで提供される場合があります。
研究の種類
アクセスの拡大
拡張アクセス タイプ
- 中規模人口
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Davis、California、アメリカ、95616
- 利用可能
- University of California Davis
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- 利用可能
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 利用可能
- urie Children's Hospital of Chicago
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 利用可能
- Duke University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- 利用可能
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- 利用可能
- Seattle Children's
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Petah Tikvah、イスラエル、49202
- 利用可能
- Schneider Children's Medical Center
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、AB T3B 6A8
- 利用可能
- Alberta's Children Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- 利用可能
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- 利用可能
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- 利用可能
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- 利用可能
- The Montreal Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
説明
包含基準:
- 被験者の親または法定後見人は、書面によるインフォームド コンセント/HIPAA 承認を提供している
- -被験者は、以前に参加している米国の研究サイトで、24か月目の評価までVBP15-LTE、またはVBP15-EAPに参加する前の30日以内に48週目までの評価を含むVBP15-004を完了している
- -被験者と親/保護者は、推奨される治験薬投与計画、および治療担当医師が推奨する標準的なフォローアップとモニタリングに進んで従うことができます
除外基準:
- -被験者は、研究VBP15-LTEまたはVBP15-004で重篤または重度の有害事象があり、治療担当医およびスポンサーの意見では、おそらくまたは確実にバモロロンの使用に関連しており、この拡張されたアクセスでの被験者に対するバモロロンの安全な使用を妨げますプログラム
- -被験者および/または親/保護者は、VBP15-EAPへの参加を通じて、担当医師が推奨する定期的な医療およびフォローアップに従うことができない、および/または従うことを望まない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
試験登録日
最初に提出
2019年2月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年3月4日
最初の投稿 (実際)
2019年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年11月7日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VBP15-EAP
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