Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzony protokół dostępu dla chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

16 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarty, rozszerzony protokół dostępu dla chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy ukończyli długoterminowe badania przedłużające (VBP15-LTE) lub VBP15-004

Celem tego protokołu jest zapewnienie stałego dostępu do wamorolonu pacjentom w Stanach Zjednoczonych, którzy ukończyli protokoły VBP15-LTE, VBP15-004 lub VBP15-006 (i tym samym nie kwalifikują się do zapisania do kolejnej próby leczenia wamorolonem), podczas czas przygotowania i przeglądu nowego wniosku dotyczącego leku na wamorolon.

Przegląd badań

Status

Do dyspozycji

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Vamorolone zostanie wysłany do rodziny pacjenta przez ośrodek badawczy. Pacjent otrzyma standardowe leczenie i procedury postępowania w przypadku DMD. Lekarze uczestniczący w programie rozszerzonego dostępu są zobowiązani do zbierania i dokumentowania wszelkich zgłoszonych przez lekarzy, pacjentów lub opiekunów zdarzeń związanych z bezpieczeństwem oraz zgłaszania ich Sponsorowi. Dawka wamorolonu dla osobnika może być zwiększona lub zmniejszona w zakresie od 2,0 do 6,0 mg/kg/dzień (dozwolone są tylko dawki 2 mg/kg, 4 mg/kg i 6 mg/kg), podawana raz dziennie. Podawanie wamorolonu (przyjmowanego ze szklanką pełnotłustego mleka o pojemności 8 uncji (240 ml) lub równoważną porcją pokarmu o dużej zawartości tłuszczu) nie ulegnie zmianie w porównaniu z badaniami VBP15-LTE, VBP15-004 lub VBP15-006. W przypadku braku obaw dotyczących bezpieczeństwa i gdy niniejszy protokół rozszerzonego dostępu jest aktywny, wamoron można podawać bezterminowo lub do czasu zatwierdzenia, pod warunkiem, że lekarz prowadzący i rodzina zgadzają się, że dalsze podawanie wamorolonu leży w najlepszym interesie dziecka.d

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920435
        • Do dyspozycji
        • Schneider Chidlren's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Do dyspozycji
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • Do dyspozycji
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Do dyspozycji
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Do dyspozycji
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Do dyspozycji
        • Montreal Childrens Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • Do dyspozycji
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Do dyspozycji
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Do dyspozycji
        • urie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Do dyspozycji
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Do dyspozycji
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Do dyspozycji
        • Seattle Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzic lub opiekun prawny podmiotu przedstawił pisemną świadomą zgodę/autoryzację HIPAA
  • Uczestnik ukończył wcześniej w uczestniczącym ośrodku badawczym w USA oceny VBP15-LTE do 24. miesiąca włącznie, LUB VBP15-004 do 48. tygodnia włącznie, w ciągu 30 dni przed udziałem w VBP15-EAP
  • Uczestnik i rodzic/opiekun chcą i są w stanie przestrzegać zalecanego planu podawania badanego leku oraz standardowej opieki kontrolnej i monitorowania zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał poważne lub poważne zdarzenie niepożądane w badaniu VBP15-LTE lub VBP15-004, które w opinii lekarza prowadzącego i sponsora było prawdopodobnie lub zdecydowanie związane ze stosowaniem wamoronu i wyklucza bezpieczne stosowanie wamoronu u pacjenta w tym rozszerzonym dostępie program
  • Podmiot i/lub rodzic/opiekun nie są w stanie i/lub nie chcą przestrzegać regularnej opieki medycznej i obserwacji zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego przez cały okres uczestnictwa w VBP15-EAP

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VBP15-EAP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj