Udvidet adgangsprotokol for drenge med Duchenne muskeldystrofi
16. januar 2026 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals
En åben-label, udvidet adgangsprotokol for drenge med Duchenne muskeldystrofi, der har gennemført langtidsforlængelsen (VBP15-LTE) eller VBP15-004 undersøgelser
Hensigten med denne protokol er at give fortsat adgang til vamorolone for forsøgspersoner i USA, som har gennemført VBP15-LTE, VBP15-004 eller VBP15-006 protokollerne (og derved ikke er berettigede til at tilmelde sig et andet forsøg med vamorolonterapi), under det tidspunkt, hvor en ny lægemiddelansøgning for vamorolone er under udarbejdelse og gennemgang.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Vamorolone vil blive sendt til forsøgspersonens familie af undersøgelsesstedet.
Patienten vil modtage standardbehandling og procedurer for behandling af DMD.
Behandlende læger, der deltager i det udvidede adgangsprogram, er forpligtet til at indsamle og dokumentere alle rapporterede sikkerhedshændelser fra læge, patient eller omsorgsperson og rapportere til sponsoren.
Individets dosis af vamorolon kan øges eller reduceres inden for et område på 2,0 til 6,0 mg/kg/dag (kun doser på 2 mg/kg, 4 mg/kg og 6 mg/kg er tilladt), givet én gang dagligt.
Administration af vamorolone (taget med et 8 ounce (240 ml) glas fuldfed mælk, eller tilsvarende højfedt mad portion) vil være uændret i forhold til VBP15-LTE, VBP15-004 eller VBP15-006 undersøgelserne.
I mangel af sikkerhedsmæssige betænkeligheder, og mens denne udvidede adgangsprotokol er aktiv, kan vamorolone gives på ubestemt tid eller indtil godkendelse, forudsat at den behandlende læge og familien er enige om, at fortsat administration af vamorolon er i barnets bedste interesse.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Befolkning af middelstørrelse
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Ledig
- Alberta'S Children Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- Ledig
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Ledig
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Ledig
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Ledig
- Montreal Childrens Hospital
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Forenede Stater, 95616
- Ledig
- University of California Davis
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
- Ledig
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ledig
- urie Children's Hospital of Chicago
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Ledig
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
- Ledig
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Ledig
- Seattle Children's
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920435
- Ledig
- Schneider Chidlren's Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke/HIPAA-godkendelse
- Forsøgsperson har tidligere gennemført VBP15-LTE til og med måned 24 vurderinger på et deltagende amerikansk studiested, ELLER VBP15-004 til og med uge 48 vurderinger inden for 30 dage før deltagelse i VBP15-EAP
- Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde den anbefalede plan for administration af studielægemidler og standardopfølgning og overvågning som anbefalet af deres behandlende læge
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersonen havde en alvorlig eller alvorlig uønsket hændelse i undersøgelse VBP15-LTE eller VBP15-004, som efter den behandlende læges og sponsors opfattelse sandsynligvis eller definitivt var relateret til brug af vamorolon og udelukker sikker brug af vamorolon for forsøgspersonen i denne udvidede adgang program
- Forsøgsperson og/eller forælder/værge er ude af stand til og/eller uvillige til at overholde regelmæssig lægehjælp og opfølgning som anbefalet af deres behandlende læge under deltagelse i VBP15-EAP
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. februar 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. marts 2019
Først opslået (Faktiske)
5. marts 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VBP15-EAP
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .