Laajennettu pääsyprotokolla pojille, joilla on Duchennen lihasdystrofia
perjantai 16. tammikuuta 2026 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals
Avoin, laajennettu pääsyprotokolla Duchennen lihasdystrofiaa sairastaville pojille, jotka ovat suorittaneet pitkäaikaisen jatkotutkimuksen (VBP15-LTE) tai VBP15-004
Tämän protokollan tarkoituksena on tarjota jatkuva pääsy vamoroloniin yhdysvaltalaisille koehenkilöille, jotka ovat suorittaneet VBP15-LTE-, VBP15-004- tai VBP15-006-protokollat (ja jotka eivät siten ole oikeutettuja ilmoittautumaan toiseen vamorolonihoidon kokeeseen). aika, jolloin uutta vamorolonia koskevaa lääkehakemusta valmistellaan ja tarkistetaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuspaikka toimittaa Vamorolonen tutkittavan perheelle.
Potilas saa standardinmukaista hoitoa ja menettelyjä DMD:n hallintaan.
Laajennetun pääsyn ohjelmaan osallistuvien hoitavien lääkäreiden on kerättävä ja dokumentoitava kaikki lääkärin, potilaan tai hoitajan ilmoittamat turvallisuustapahtumat ja raportoitava sponsorille.
Potilaan vamoroloniannosta voidaan suurentaa tai pienentää välillä 2,0-6,0 mg/kg/vrk (vain annokset 2 mg/kg, 4 mg/kg ja 6 mg/kg ovat sallittuja), annettuna kerran päivässä.
Vamorolonin anto (otettu 8 unssin (240 ml) lasillisen täysrasvaisen maidon tai vastaavan rasvaisen ruoka-annoksen kanssa) ei muutu VBP15-LTE-, VBP15-004- tai VBP15-006-tutkimuksiin verrattuna.
Turvallisuusnäkökohtien puuttuessa ja vaikka tämä Expanded Access -protokolla on aktiivinen, vamorolonia voidaan tarjota määräämättömäksi ajaksi tai hyväksymiseen asti, edellyttäen, että hoitava lääkäri ja perhe sopivat, että vamorolonin jatkaminen on lapsen edun mukaista.d
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Petah Tikva, Israel, 4920435
- Saatavilla
- Schneider Chidlren's Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Saatavilla
- Alberta'S Children Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Saatavilla
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Saatavilla
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Saatavilla
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Saatavilla
- Montreal Childrens Hospital
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Yhdysvallat, 95616
- Saatavilla
- University of California Davis
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Saatavilla
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Saatavilla
- urie Children's Hospital of Chicago
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Saatavilla
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Saatavilla
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Saatavilla
- Seattle Children's
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen suostumuksen/HIPAA-valtuutuksen
- Koehenkilö on aiemmin suorittanut osallistuvassa yhdysvaltalaisessa tutkimuspaikassa VBP15-LTE 24. kuukauden arviointeihin saakka tai VBP15-004 viikon 48 arviointeihin asti 30 päivän sisällä ennen osallistumista VBP15-EAP:hen
- Tutkittava ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suositeltua tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa sekä hoidon seurantaa ja seurantaa hoitavan lääkärinsä suosittelemana.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöllä oli vakava tai vakava haittatapahtuma tutkimuksessa VBP15-LTE tai VBP15-004, joka hoitavan lääkärin ja sponsorin mielestä liittyi todennäköisesti tai varmasti vamorolonin käyttöön ja estää vamorolonin turvallisen käytön koehenkilölle tässä laajennetussa julkaisussa. ohjelmoida
- Tutkittava ja/tai vanhempi/huoltaja ei pysty ja/tai halua noudattaa hoitavan lääkärin suosittelemaa säännöllistä sairaanhoitoa ja seurantaa koko VBP15-EAP:n osallistumisen ajan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. maaliskuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 5. maaliskuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 20. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
- VBP15 -yhdiste
Muut tutkimustunnusnumerot
- VBP15-EAP
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .