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Protocollo di accesso esteso per ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

16 gennaio 2026 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Un protocollo di accesso esteso in aperto per i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne che hanno completato gli studi di estensione a lungo termine (VBP15-LTE) o VBP15-004

L'intento di questo protocollo è fornire un accesso continuo al vamorolone per i soggetti negli Stati Uniti che hanno completato i protocolli VBP15-LTE, VBP15-004 o VBP15-006 (e quindi non sono idonei a iscriversi a un'altra sperimentazione della terapia con vamorolone), durante il momento in cui è in preparazione e revisione una nuova domanda di farmaco per vamorolone.

Panoramica dello studio

Stato

A disposizione

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Vamorolone verrà spedito alla famiglia del soggetto dal sito dello studio. Il paziente riceverà un trattamento standard di cura e procedure per la gestione della DMD. I medici curanti che partecipano al programma di accesso ampliato sono tenuti a raccogliere e documentare qualsiasi evento di sicurezza segnalato da medici, pazienti o operatori sanitari e riferire allo Sponsor. La dose di vamorolone del soggetto può essere aumentata o diminuita entro un intervallo compreso tra 2,0 e 6,0 mg/kg/die (sono consentite solo dosi di 2 mg/kg, 4 mg/kg e 6 mg/kg), somministrate una volta al giorno. La somministrazione di vamorolone (assunta con un bicchiere da 8 once (240 ml) di latte intero o una porzione equivalente di cibo ad alto contenuto di grassi) rimarrà invariata rispetto agli studi VBP15-LTE, VBP15-004 o VBP15-006. In assenza di problemi di sicurezza e mentre questo protocollo di accesso allargato è attivo, vamorolone può essere fornito a tempo indeterminato o fino all'approvazione, a condizione che il medico curante e la famiglia concordino che la somministrazione continua di vamorolone è nel migliore interesse del bambino.d

Tipo di studio

Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • A disposizione
        • Alberta'S Children Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • A disposizione
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • A disposizione
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • A disposizione
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • A disposizione
        • Montreal Childrens Hospital
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele, 4920435
        • A disposizione
        • Schneider Chidlren's Medical Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95616
        • A disposizione
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • A disposizione
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • A disposizione
        • urie Children's Hospital of Chicago
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • A disposizione
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • A disposizione
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • A disposizione
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il genitore o il tutore legale del soggetto ha fornito il consenso informato scritto/autorizzazione HIPAA
  • Il soggetto ha precedentemente completato presso un centro di studio statunitense partecipante VBP15-LTE fino alle valutazioni del mese 24 incluse, OPPURE VBP15-004 fino alle valutazioni della settimana 48 incluse, entro 30 giorni prima della partecipazione al VBP15-EAP
  • Il soggetto e il genitore/tutore sono disposti e in grado di rispettare il piano di somministrazione del farmaco in studio raccomandato e lo standard di follow-up e monitoraggio delle cure come raccomandato dal proprio medico curante

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha avuto un evento avverso grave o grave nello studio VBP15-LTE o VBP15-004 che, a parere del medico curante e dello sponsor, era probabilmente o sicuramente correlato all'uso di vamorolone e preclude l'uso sicuro di vamorolone per il soggetto in questo accesso ampliato programma
  • Il soggetto e/o il genitore/tutore non sono in grado e/o non vogliono rispettare le cure mediche regolari e il follow-up come raccomandato dal proprio medico curante durante la partecipazione al VBP15-EAP

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 marzo 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 marzo 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VBP15-EAP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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