이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

염증성 장질환에서 생물학적 치료법에 대한 반응을 위한 예측 바이오마커의 식별 (BioIBD)

Proteomic 및 Mass Cytometry 접근법을 통한 염증성 장 질환의 생물학적 치료법에 대한 반응을 위한 예측 바이오마커 식별

생물학적 치료가 임상 적응증에 의해 개시될 전향적 다기관 시험. 치료 선택 항-TNFα(인플릭시맙, 아달리무맙 또는 골리무맙), 베돌리주맙 및 우스테키누맙은 임상의의 재량에 따라 결정됩니다. 임의로 치료를 할당하지 않습니다. 약물은 승인된 적응증 및 사용 조건에서 사용됩니다.

연구 개요

상세 설명

배경

CD 및 UC를 포함하는 IBD는 면역계의 병리학적 반응을 포함하는 원인 불명의 만성 장애로, 위장관의 만성 염증을 유발합니다. IBD는 일반적으로 젊은 환자에게 영향을 미치며 장애가 심한 질병입니다. 불행하게도 IBD는 현재 치료법이 없으므로 치료 목표는 염증 과정을 통제하여 증상의 시작과 추가 합병증의 발생을 예방하는 것입니다.

IBD 치료와 관련된 복잡성과 비용으로 인해 IBD는 매우 적절한 질병입니다. 특히 미국의 경우 사회적 부담이 가장 큰 5대 질병 중 하나로 연간 의료 서비스 비용이 17억 달러에 이릅니다. 유럽에서는 IBD와 관련된 연간 비용(직접 및 간접)이 250억 유로를 초과합니다. 함께, 이것은 환자와 의료 시스템을 포함하여 사회에 대한 IBD의 전략적 중요성을 강조합니다.

IBD 유병률은 높으며 미국의 160만 명 이상과 유럽의 220만 명 이상에게 영향을 미칩니다. 한편, 발병률은 국가에 따라 크게 다릅니다. 그럼에도 불구하고 일반화된 방식으로 그것은 아마도 라이프스타일의 "서구화"로 인해 급속도로 증가하고 있습니다. 실제로 호스트 기관이 이끄는 대규모 다기관 연구에 따르면 현재 발병률은 이전에 설명한 것보다 큽니다.

또한 IBD 진단 및 치료와 관련된 비용은 시간이 지남에 따라 증가하고 있는데, 이는 치료 자체와 관련된 비용 때문이거나 이러한 환자들에게 적용되는 진단 테스트 및 도구의 복잡성이 더 크기 때문입니다.

면역억제제의 사용이 점점 더 빈번해지고 있음에도 불구하고 IBD로 인한 수술의 필요성은 최근 수십 년 동안 크게 변하지 않았습니다. 완화를 유도하기 위해 면역억제제 및 생물학적 제제로 치료를 조기에 시작하면 질병의 합병증 발병을 예방할 수 있다고 제안되었습니다. 그러나 이 널리 적용되는 전략은 질병의 양성 과정을 가졌을 환자의 과잉 치료로 이어질 것입니다. 반면에 현재의 치료 전략은 거의 모든 IBD 환자에서 유사합니다. 일반적으로 덜 공격적인 약물로 시작하여 이전 치료가 실패했을 때 점진적으로 더 강력한 치료법으로 이동합니다. 이런 식으로 더 복잡한 환자의 합병증을 예방할 수 있는 기회를 놓치는 경우가 많습니다. 따라서 임상 실습에서 유용하다고 입증된 예후 인자가 없기 때문에 각 환자에 대한 치료 선택은 임상적 발전과 각 사례의 어려움에 따라 적응된 경험적입니다.

항-TNFα 약물은 IBD 환자의 관해 유도 및 유지에 효과적인 것으로 나타났습니다. 2014년에 vedolizumab의 사용이 α4β7 인테그린이 치료 목표인 CD와 UC 모두에 대해 승인되었습니다. 2016년에 인터루킨 12 및 23이 공유하는 p40 서브유닛에 대한 우스테키누맙이 CD 환자에서 승인되어 IBD에 대한 치료 무기가 증가했습니다. 이러한 생물학적 약물은 모두 비용이 높기 때문에 의료 시스템에 큰 경제적 부담이 됩니다. 그러나 약 1/3의 환자만이 관해에 도달합니다. 현재 의료계에는 위에서 언급한 약물 중 어떤 환자가 혜택을 받을지 선택할 수 있는 신뢰할 수 있는 기준이 없습니다. 따라서 생물학적 치료에 대한 환자의 반응을 예측하는 데 일반적으로 사용되는 변수(역학, 임상, 분석 등)는 거의 유용하지 않습니다. 따라서 자원을 보다 합리적으로 사용하기 위해 IBD 연구에서 각 환자의 IBD 발병과 관련된 분자 및 세포 경로를 식별하는 것이 우선 순위입니다. 그 목표를 달성하면 각 개인에게 가장 적절한 치료법을 제시할 수 있으므로 반응하지 않는 환자에게 약물을 투여하는 것을 피할 수 있습니다(이는 자원의 부적절한 사용과 정당하지 않은 부작용의 위험을 의미함).

따라서 생물학적 약물에 대한 임상 반응을 예측할 수 있는 바이오마커의 식별은 큰 관심 분야입니다. 이러한 맥락에서 "omic" 기술은 DNA(genomics) 및 그 변형(epigenome), RNA(transcriptome), 단백질(proteome), 박테리아 구성(microbiome) 등을 포함하여 다양한 수준에서 대규모 검색을 허용합니다. 이 프로젝트는 생물학적 약물에 대한 반응과 관련된 신호 경로(프로테오믹스)와 면역 세포 하위 집합(질량 세포 계측법)을 식별할 2개의 대규모 최신 접근 방식을 사용하여 이 측면을 심화시키는 것을 목표로 합니다. 이것은 궁극적으로 편견 없는 방식으로 IBD의 생물학적 치료법에 대한 반응에 대한 새로운 예측 바이오마커의 식별로 이어질 것입니다.

연구 인구

  • 그룹 1: 일반적인 임상 실습의 맥락에서 의학적 기준에 따라 생물학적 약물로 치료를 시작할 IBD 환자.
  • 그룹 2: 회장 대장경 검사를 수행하고 정상인 IBD가 없는 개인.

정의

내시경 활동:

  • CD 환자의 경우 크론병에 대한 단순화된 내시경 활동 점수(SES-CD)를 사용하여 평가됩니다. SES-CD가 ≥3일 때 내시경 활동을 고려합니다. 수술을 받은 환자 또는 내시경 탐색이 불완전한 환자의 경우 SES-CD는 이전에 설명한 활동 기준을 고려하여 탐색 가능한 세그먼트에 따라 계산됩니다.
  • UC 환자의 경우 Mayo 내시경 하위 점수로 평가합니다. 내시경 활동은 ≥2로 간주됩니다.
  • 내시경 활동의 평가는 익명화된 내시경 이미지를 전송하여 중앙에서 수행됩니다.

내시경 반응(주 종점):

  • CD 환자에서 내시경적 반응은 생물학적 치료를 시작한 후 SES-CD14주에서 >50% 감소로 정의됩니다. 2차 변수로서 내시경 반응은 SES-CD에서 3점 이상 감소(임상적으로 유의한 내시경 개선으로 간주됨)로 정의됩니다. 치료에 대한 반응 평가(따라서 환자를 1차 비반응자로 고려)는 12-14주 전에(항-TNFα 약물로 치료받은 환자에서) 수행해서는 안 된다는 합의가 있습니다.
  • 궤양성대장염 환자에서 내시경적 반응은 생물학적 치료 시작 14주 후 Mayo 내시경 하위 점수에서 1점 이상 감소한 것으로 정의됩니다.

내시경 완화:

  • CD 환자에서 내시경적 관해는 생물학적 치료 시작 14주 후 SES-CD ≤2로 정의됩니다.
  • 궤양성대장염 환자에서 생물학적 치료 시작 14주 후 내시경적 관해는 내시경적 첨자 ≤1로 정의한다.

임상 활동:

  • CD 환자의 경우 CDAI(Crohn's Disease Activity Index)를 사용하여 평가합니다. 임상적 관해는 생물학적 치료 시작 후 14주에 CDAI <150점으로 간주됩니다. 및 임상 반응, CDAI의 100(R-100) 또는 70점(R-70) 감소.
  • UC 환자의 경우 부분 메이요 지수로 평가합니다. 임상적 관해는 생물학적 치료를 시작한 후 14주에 부분 메이요 지수 ≤2로 간주되며 모든 점수(부분 지수의)는 최대값이 1이고 직장 출혈의 하위 점수는 0입니다. 및 임상적 반응, 기준선 상황과 관련하여 (부분 지수의) 3점 이상 감소.

표본의 크기

실험실 분석을 위한 샘플 크기는 환자의 각 하위 그룹에서 30이 될 것입니다: 1) 항-TNFα 약물로 치료된 CD; 2) 베돌리주맙으로 치료된 CD; 3) 우스테키누맙으로 치료된 CD; 4) 항-TNFα로 치료된 UC; 5) vedolizumab으로 치료된 UC. 총 환자 수가 150명이므로 17개 참여 센터 각각에 포함되는 환자는 약 9명으로 할당된 시간 내에 완벽하게 실행 가능한 수치입니다. 내시경 반응의 백분율(일차 종점)은 30%로 추정되므로 각 하위 그룹에는 반응의 바이오마커 예측 인자를 평가하기에 적절한 수인 10명의 반응 환자와 20명의 치료 실패 환자가 있을 것입니다. 또한 IBD 환자에서 얻은 결과를 비교하기 위해 30명의 건강한 대조군이 포함될 것입니다.

연구 개발

본 연구는 3회 방문으로 구성된다: 치료를 시작하기 전 방문 1; 방문 2, 치료 시작 후 14주에; 연구 종료를 방문하십시오. 조사관은 온라인 AEG-RedCap 플랫폼을 사용하여 모든 연구 센터를 조정하고 모니터링하기 위해 이전 임상 시험에서 입증된 전문 지식을 사용할 것입니다. 데이터 수집 양식은 연구가 시작되기 전에 모든 센터에 제공됩니다. 전체 연구 기간은 3년(20개월 포함 + 4개월 추적 + 12개월 분석)으로 추정됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

180

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Alicante, 스페인
        • Hospital General Universitario de Alicante
      • Córdoba, 스페인
        • Hospital Universitario Reina Sofia
      • Donostia, 스페인
        • Hospital Universitario Donostia
      • Gerona, 스페인
        • Hospital Universitario Dr. Josep Trueta
      • Huelva, 스페인
        • Hospital Juan Ramón Jiménez
      • Huesca, 스페인
        • Hospital San Jorge
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Sevilla, 스페인
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, 스페인
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, 스페인
        • Hospital Clínico Universitario de Valladolid
      • Valladolid, 스페인, 47012
        • Hospital Rio Hortega
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, 스페인
        • Hospital Universitario Central de Asturias
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, 스페인
        • Hospital Universitario Parc Taulí
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, 스페인
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Ciudad Real
      • Tomelloso, Ciudad Real, 스페인
        • Hospital Público General de Tomelloso
    • La Coruña
      • Santiago De Compostela, La Coruña, 스페인
        • Hospital Clínico de Santiago
    • Madrid
      • Fuenlabrada, Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario de Fuenlabrada
      • Torrejón De Ardoz, Madrid, 스페인
        • Hospital Universitario De Torrejon
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, 스페인
        • Hospital Universitario de Navarra
    • Vizcaya
      • Galdakao, Vizcaya, 스페인
        • Hospital de Galdakao

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

그룹 1: IBD 환자

포함 기준:

  • 18년 이상.
  • ECCO(European Crohns and Colitis Organization)의 기준에 따른 IBD의 진단.
  • 생물학적 약물로 치료할 징후가 있습니다.
  • 주어진 작용 메커니즘(항-TNFα, 항-α4β7 또는 항-p40)을 가진 최초의 생물학적 약물이 되십시오.
  • 생물학적 치료를 시작한 후 1개월 이내에 IBD의 내시경 활동이 있어야 합니다(정의 섹션 참조: CD에서 SES-CD ≥ 3 및 UC에서 5월 ≥ 2의 내시경 하위 지수).
  • 크론병의 경우 내강 활동(항문주위 아님)에 의한 생물학적 치료를 받는다.
  • 이전 치료(코르티코스테로이드 및 면역억제제 포함)는 생물학적 제제로 치료를 시작하기 전 마지막 3개월 동안 안정적이었고 연구 기간 동안 안정적인 용량으로 유지되는 경우 허용됩니다.

제외 기준:

  • 18세 미만.
  • 기준선 방문 시 IBD 이외의 면역 매개 질환이 있는 경우.
  • 기준선 방문 시점에 신생물 또는 활동성 감염이 있는 경우.
  • 임신 또는 수유.
  • 알코올 또는 약물 남용.
  • 장루술.
  • 지난 6개월간 복부 수술.
  • UC 환자의 결장 절제술.
  • B형, C형 간염 또는 HIV 바이러스에 의한 활동성 감염.
  • IBD 이외의 원인에 대한 생물학적 치료의 적응증.
  • CD에서 수술 후 재발을 방지하기 위한 생물학적 치료의 적응증.
  • 이전에 의사가 지시한 약물과 동일한 작용 기전(항-TNFα, 항-α4β7 또는 항-p40)을 가진 생물학적 약물을 투여받았습니다.
  • 연구 참여에 대한 동의 거부.

그룹 2: IBD가 없는 환자

포함 기준:

- IBD, 기타 염증성, 알레르기성, 악성 또는 자가면역 질환으로 진단되지 않은 환자로서 정상적인 임상 진료로 인해 회장 대장경 검사를 시행하는 환자.

제외 기준:

  • 18세 미만.
  • 본 연구 프로토콜의 후속 조치를 방해하는 진행성 만성 질환 또는 기타 병리.
  • 임신 또는 수유.
  • B형, C형 간염 또는 HIV 바이러스에 의한 활동성 감염.
  • 알코올 또는 약물 남용.
  • ileocolonoscopy 동안 거시적 변화의 발견, 또는 ileocolonoscopy 동안 얻은 생검에서 관련된 염증성 변화의 발견.
  • 면역조절제, 면역억제제, 코르티코스테로이드 또는 면역 체계를 변경하는 기타 약물로 치료합니다.
  • 연구 참여에 대한 동의 거부.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 치료중인 환자
임상 실습당 인플릭시맙(주입 5mg/kg 밀리그램/킬로그램-정맥 투여) 또는 임상 실습당 아달리무맙(피하 40mg 밀리그램) 또는 임상 실습당 골리무맙(피하 50mg 밀리그램), 또는 임상 실습당 베돌리주맙(주입 300mg 밀리그램) 또는 임상 실습당 우스테키누맙(피하 90mg 밀리그램) 또는 임상 실습당 토파시티닙(경구 5mg 2회 경구)
임상 실습당 인플릭시맙(주입 5mg/kg 밀리그램/킬로그램-정맥 주사) 또는 임상 실습당 아달리무맙(피하 40mg 밀리그램) 또는 임상 실습당 골리무맙(피하 50mg 밀리그램-피하) 또는 임상 실습당 베돌리주맙(주입 300mg 밀리그램) 또는 임상 실습당 우스테키누맙(피하 90mg 밀리그램) 또는 토파시티닙(경구 5mg 1일 2회)
간섭 없음: 건강한 통제
치료를 받지 않은 환자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
크론병 및 궤양성 대장염에서 생물학적 치료법과 토파시티닙에 대한 반응을 예측하는 조직 및 혈액 바이오마커를 식별합니다.
기간: 14주
선택한 바이오마커 각각에 대해 민감도, 특이성, 양성 예측 값, 음성 예측 값, 양성 가능성 비율 및 음성 가능성 비율에 대해 계산됩니다.
14주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
내시경 염증의 비침습적 혈액 바이오마커 식별
기간: 14주
선택한 각 바이오마커에 대해 계산됩니다: 민감도, 특이성, 양성 예측값, 음성 예측값, 양성 우도비 및 음성 우도비
14주
면역 하위 집합에 대한 치료 효과를 평가하고 특별히 조절되는 신호 경로를 연구합니다.
기간: 14주
이 결과를 달성하기 위해 치료 시작 14주 후 SES-CD(78)에서 50% 감소로 CD 환자에서 정의되고 UC 환자에서 Mayo 점수(82) 14에서 1포인트 이상 감소로 정의되는 내시경 반응이 사용됩니다. 치료를 시작한 지 몇 주 후
14주
생물학적 단순 콜렉션 생성(혈액 샘플, 소변 샘플, 대변 샘플, 생검 단순)
기간: 14주
이 샘플은 이 연구의 결과에 도달하는 데 사용될 것이며 향후 연구에서 사용될 것입니다.
14주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Javier P Gisbert, Fundación de Investigación Biomédica - Hospital Universitario de La Princesa

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 9월 10일

기본 완료 (실제)

2024년 12월 31일

연구 완료 (실제)

2024년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 19일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 12일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다