ZIP Study-OL 0~18세 소아에서 ATB200/AT2221의 안전성, PK, 효능, PD, 면역원성 연구 w/LOPD
2026년 9월 15일 업데이트: Amicus Therapeutics
후기 발병형 폼페병을 앓고 있는 0~18세 미만의 소아 피험자에서 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat의 안전성, 약동학, 효능, 약력학 및 면역원성에 대한 공개 라벨 연구
이것은 효소 대체 요법(ERT) 경험이 있고 ERT 경험이 없는 폼페병 소아 대상자를 대상으로 Cipaglucosidase Alfa/Miglustat 치료의 안전성, PK, 효능, PD 및 면역원성을 평가하기 위한 3상 공개 라벨 다기관 연구입니다. 0~18세 미만
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
21
단계
- 3단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hesse
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Hochheim am Main, Hesse, 독일, 65239
- SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Wolfson Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Woodruff Memorial Research Building
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
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Monza, 이탈리아, 20900
- San Gerardo Hospital
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Gunma, 일본, 371-8511
- Gunma University Hospital
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Miyagi, 일본, 980-8574
- Tohoku University Hospital
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Tokyo, 일본, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University
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Izumi-Shi
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Osaka, Izumi-Shi, 일본, 594-0073
- Izumi City General Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- University Of Calgary
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
- Women's and Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성 피험자(ERT-나이브[rhGAA 용량을 받은 적이 없음] 또는 ERT 경험자[등록 직전 최소 6개월 동안 2주마다 rhGAA를 받았고 ERT 용량이 변경된 경우, 등록 전 최소 3개월 동안 수정된 투여량]) 스크리닝 시 12세 내지 <18세(코호트 1만)이거나 스크리닝 시 0개월 내지 < 12세(코호트 2만)인 LOPD 진단을 받았다.
- 피험자의 체중은 115kg 이하입니다. (코호트 1에만 해당)
- 피험자는 연구 프로토콜에 정의된 문서에 따라 LOPD 진단을 받아야 합니다.
- 생식 가능성이 있고 성적으로 활발한 경우, 여성 및 남성 피험자는 연구 기간 동안 그리고 시파글루코시다제 알파/미글루스타트의 마지막 투여 후 최대 90일 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 대상자는 스크리닝 시 건강한 청소년에 대해 예측된 값의 30% 이상의 착석 강제 폐활량(FVC)을 가짐(코호트 1만)
- 피험자(12세 내지 18세 미만; 코호트 1)는 임상 평가자 또는 피험자(5세 이상 내지 12세 미만 ; 코호트 2)는 임상 평가자에 의해 결정된 유효한 스크리닝에서 하나의 6MWT(≥ 40미터)를 수행합니다.
제외 기준:
- 피험자는 스크리닝 전 30일 또는 요법 또는 치료의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사/실험 약물, 경구 단백동화 스테로이드 또는 파생물, 생물학적 제제 또는 장치를 받았습니다.
- 피험자는 스크리닝 후 30일 이내에 금지된 약물 치료를 받았습니다.
- 피험자는 언제든지 모든 유전자 치료를 받았습니다.
- 피험자가 프로토콜 요구 사항을 충족하지 못하거나 잠재적인 피험자가 이 연구에 참여함으로써 허용할 수 없는 위험을 가질 수 있음을 조사자 및/또는 의료 모니터에게 제안할 수 있는 스크리닝 또는 기준선에서 피험자는 병발하는 질병 또는 상태를 가지고 있습니다.
- 피험자는 ATB200, 승인된 rhGAA 또는 AT2221의 부형제에 과민증이 있습니다.
- 여성 피험자는 스크리닝 시 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 피험자는 깨어 있는 동안 하루에 6시간 이상 환기 지원을 사용해야 합니다.
- 피험자는 고전적인 IOPD와 일치하는 중등도에서 중증의 비대성 심근병증의 증거가 있습니다.
- 조사자의 의견에 따르면 부모 또는 법적 대리인이 연구 요구 사항을 준수할 가능성이 없거나 준수할 수 없습니다.
- 피험자는 길랭-바레 증후군, 뇌성마비 등과 같은 운동 기능에 영향을 미치는 것으로 알려진 질병 또는 상태의 이전 병력이 있습니다.
- 신생아 선별검사를 통해 폼페병으로 진단되고 무증상인 피험자(즉, 폼페병의 징후 및 증상이 없음(코호트 2에만 해당))
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시파글루코시다아제 알파(ATB200)/미글루스타트(AT2221)
참가자들은 Miglustat(AT2221) 캡슐과 병용 투여된 Cipaglucosidase Alfa(ATB200)를 받았습니다.
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정맥주사를 통한 효소대체요법
다른 이름들:
참가자는 Miglustat(AT2221)와 함께 Cipaglucosidase Alfa(ATB200)를 병용 투여 받았습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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기준선에서 치료 관련 부작용(TEAE) 발생률
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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약동학적 파라미터의 평가
기간: 52주
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혈장 내 ATB200 및 AT2221 농도
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 13일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ATB200-04
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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