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Estudio ZIP-OL Estudio de seguridad, PK, eficacia, PD, inmunogenicidad de ATB200/AT2221 en pediatría de 0 a < 18 años. con LOPD

15 de septiembre de 2026 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio abierto de la seguridad, farmacocinética, eficacia, farmacodinamia e inmunogenicidad de cipaglucosidasa alfa/miglustat en sujetos pediátricos de 0 a < 18 años con enfermedad de Pompe de aparición tardía

Este es un estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 para evaluar la seguridad, farmacocinética, eficacia, PD e inmunogenicidad del tratamiento con cipaglucosidasa alfa/miglustat en sujetos pediátricos con enfermedad de Pompe que han recibido tratamiento de reemplazo enzimático (ERT) y no han recibido tratamiento previo con ERT. de 0 a < 18 años

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 3

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Alemania, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • San Gerardo Hospital
  • Japón
      • Gunma, Japón, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japón, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japón, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japón, 594-0073
        • Izumi City General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos masculinos o femeninos (sin experiencia en ERT [nunca han recibido una dosis de rhGAA] o experimentados en ERT [han recibido rhGAA cada 2 semanas durante al menos 6 meses inmediatamente antes de la inscripción, y si se ha modificado la dosis de ERT, deben haber estado en el dosis modificada durante al menos 3 meses antes de la inscripción]) diagnosticados con LOPD que tienen entre 12 y <18 años en la selección (cohorte 1 solamente) o entre 0 meses y <12 años en la selección (cohorte 2 solamente)
  2. El sujeto pesa ≤ 115 kg. (Cohorte 1 solamente)
  3. El sujeto debe tener un diagnóstico de LOPD basado en la documentación definida en el protocolo del estudio
  4. Si tienen potencial reproductivo y son sexualmente activos, los sujetos femeninos y masculinos aceptan usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante la duración del estudio y hasta 90 días después de su última dosis de Cipaglucosidasa Alfa/Miglustat.
  5. El sujeto tiene una capacidad vital forzada (FVC) sentada ≥ 30 % del valor predicho para adolescentes sanos en la selección (cohorte 1 solamente)
  6. El sujeto (de 12 a <18 años; Cohorte 1) realiza una prueba de caminata de 6 minutos (6MWT) (≥ 75 metros) en la selección que sea válida, según lo determine el evaluador clínico, o el sujeto (de ≥ 5 a < 12 años ; Cohorte 2) realiza un 6MWT (≥ 40 metros) en la selección que es válida, según lo determine el evaluador clínico

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto ha recibido cualquier fármaco en investigación/experimental, esteroide anabólico oral o derivado, biológico o dispositivo dentro de los 30 días o 5 vidas medias de la terapia o tratamiento, lo que sea más largo, antes de la selección
  2. El sujeto ha recibido tratamiento con medicamentos prohibidos dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  3. El sujeto ha recibido alguna terapia génica en cualquier momento.
  4. El sujeto tiene alguna enfermedad o condición intercurrente en la selección o al inicio del estudio que pueda impedir que el sujeto cumpla con los requisitos del protocolo o que sugiera al investigador y/o al monitor médico que el sujeto potencial puede tener un riesgo inaceptable al participar en este estudio.
  5. El sujeto tiene hipersensibilidad a cualquiera de los excipientes en ATB200, rhGAA aprobado o AT2221
  6. El sujeto femenino está embarazada o amamantando en la selección
  7. El sujeto requiere el uso de soporte de ventilación durante > 6 horas por día mientras está despierto
  8. El sujeto tiene evidencia de miocardiopatía hipertrófica de moderada a grave que se alinea con la IOPD clásica
  9. En opinión del investigador, es improbable que el padre o el representante legalmente autorizado cumpla con los requisitos del estudio o no pueda hacerlo.
  10. El sujeto tiene antecedentes de enfermedad o afección que se sabe que afecta la función motora, como, por ejemplo, síndrome de Guillain-Barré, parálisis cerebral, etc.
  11. Sujeto a quien se le diagnostica la enfermedad de Pompe a través de la evaluación del recién nacido y es asintomático (es decir, no muestra signos ni síntomas de la enfermedad de Pompe (cohorte 2 solamente)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cipaglucosidasa alfa (ATB200)/Miglustat (AT2221)
Los participantes recibieron Cipaglucosidasa Alfa (ATB200) coadministrada con la cápsula Miglustat (AT2221)
Biológico: Cipaglucosidasa Alfa
Terapia de reemplazo enzimático mediante infusión intravenosa
Otros nombres:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Los participantes recibieron Cipaglucosidasa Alfa (ATB200) coadministrado con Miglustat (AT2221)
Otros nombres:
  • AT2221

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) desde el inicio
Periodo de tiempo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de parámetros farmacocinéticos
Periodo de tiempo: 52 semanas
Concentraciones de ATB200 y AT2221 en plasma
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Amicus Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de febrero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

11 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ATB200-04

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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