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Studio ZIP-OL Studio su sicurezza, PK, efficacia, PD, immunogenicità di ATB200/AT2221 in pediatria di età compresa tra 0 e < 18 anni. con LOPD

15 settembre 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio in aperto su sicurezza, farmacocinetica, efficacia, farmacodinamica e immunogenicità di cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici di età compresa tra 0 e < 18 anni con malattia di Pompe ad esordio tardivo

Questo è uno studio multicentrico di fase 3, in aperto, per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, l'efficacia, la farmacodinamica e l'immunogenicità del trattamento con cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici con esperienza di terapia sostitutiva enzimatica (ERT) e naïve alla ERT con malattia di Pompe, di età compresa tra 0 e < 18 anni

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 3

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Germania
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Germania, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
  • Giappone
      • Gunma, Giappone, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Giappone, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Giappone, 594-0073
        • Izumi City General Hospital
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • San Gerardo Hospital
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile (naïve all'ERT [non hanno mai ricevuto una dose di rhGAA] o con esperienza nell'ERT [hanno ricevuto l'rhGAA ogni 2 settimane per almeno 6 mesi immediatamente prima dell'arruolamento e se il dosaggio dell'ERT è stato modificato, devono essere stati in dosaggio modificato per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento]) con diagnosi di LOPD di età compresa tra 12 e <18 anni allo screening (solo coorte 1) o di età compresa tra 0 mesi e <12 anni allo screening (solo coorte 2)
  2. Il soggetto pesa ≤ 115 kg. (Solo coorte 1)
  3. - Il soggetto deve avere una diagnosi di LOPD basata sulla documentazione come definito nel protocollo dello studio
  4. Se di potenziale riproduttivo e se sessualmente attivi, i soggetti di sesso femminile e maschile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per tutta la durata dello studio e fino a 90 giorni dopo l'ultima dose di Cipaglucosidase Alfa/Miglustat
  5. Il soggetto ha una capacità vitale forzata da seduto (FVC) ≥ 30% del valore previsto per gli adolescenti sani allo screening (solo coorte 1)
  6. Il soggetto (di età compresa tra 12 e <18 anni; Coorte 1) esegue un test del cammino di 6 minuti (6MWT) (≥ 75 metri) allo screening valido, come determinato dal valutatore clinico, o il soggetto (di età compresa tra ≥ 5 e < 12 anni ; Coorte 2) esegue un 6MWT (≥ 40 metri) allo screening valido, come determinato dal valutatore clinico

Criteri di esclusione:

  1. - Il soggetto ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale/sperimentale, steroide anabolizzante orale o derivato, biologico o dispositivo entro 30 giorni o 5 emivite della terapia o del trattamento, a seconda di quale sia il più lungo, prima dello screening
  2. Il soggetto ha ricevuto un trattamento con farmaci proibiti entro 30 giorni dallo screening
  3. Il soggetto ha ricevuto qualsiasi terapia genica in qualsiasi momento
  4. - Il soggetto ha qualsiasi malattia o condizione intercorrente allo screening o al basale che possa precludere al soggetto di soddisfare i requisiti del protocollo o suggerire allo sperimentatore e/o al monitor medico che il potenziale soggetto potrebbe avere un rischio inaccettabile partecipando a questo studio
  5. Il soggetto ha un'ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti in ATB200, rhGAA approvato o AT2221
  6. Il soggetto di sesso femminile è incinta o sta allattando allo screening
  7. Il soggetto richiede l'uso del supporto ventilatorio per > 6 ore al giorno mentre è sveglio
  8. Il soggetto ha evidenza di cardiomiopatia ipertrofica da moderata a grave in linea con la classica IOPD
  9. Secondo il parere dello sperimentatore, il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato è improbabile o incapace di soddisfare i requisiti dello studio
  10. Il soggetto ha una precedente storia di malattia o condizione nota per influenzare la funzione motoria, come, ma non limitatamente a, sindrome di Guillain-Barré, paralisi cerebrale, ecc.
  11. Soggetto a cui è stata diagnosticata la malattia di Pompe tramite screening neonatale ed è asintomatico (ovvero, non mostra segni e sintomi della malattia di Pompe (solo coorte 2)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cipaglucosidasi Alfa (ATB200)/Miglustat(AT2221)
I partecipanti hanno ricevuto Cipaglucosidase Alfa (ATB200) co-somministrato con la capsula di Miglustat (AT2221)
Biologico: Cipaglucosidasi alfa
Terapia enzimatica sostitutiva tramite infusione endovenosa
Altri nomi:
  • ATB200
Droga: Miglustat
I partecipanti hanno ricevuto Cipaglucosidase Alfa (ATB200) co-somministrato con Miglustat (AT2221)
Altri nomi:
  • AT2221

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) rispetto al basale
Lasso di tempo: 52 settimane
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei parametri farmacocinetici
Lasso di tempo: 52 settimane
Concentrazioni di ATB200 e AT2221 nel plasma
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 febbraio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATB200-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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