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Estudo ZIP-OL Estudo de Segurança, PK, Eficácia, DP, Imunogenicidade de ATB200/AT2221 em Pediatria de 0 a < 18 anos com LOPD

15 de setembro de 2026 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo aberto da segurança, farmacocinética, eficácia, farmacodinâmica e imunogenicidade da Cipaglucosidase Alfa/Miglustat em pacientes pediátricos de 0 a < 18 anos com doença de Pompe de início tardio

Este é um estudo multicêntrico de fase 3, aberto, para avaliar a segurança, farmacocinética, eficácia, DP e imunogenicidade do tratamento com Cipaglucosidase Alfa/Miglustat em pacientes pediátricos com experiência em terapia de reposição enzimática (TRE) e pacientes pediátricos virgens de ERT com doença de Pompe, de 0 a < 18 anos

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 3

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Alemanha, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
  • Austrália
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Itália
      • Monza, Itália, 20900
        • San Gerardo Hospital
  • Japão
      • Gunma, Japão, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japão, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japão, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japão, 594-0073
        • Izumi City General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino (nunca receberam ERT [nunca receberam uma dose de rhGAA] ou experimentaram ERT [receberam rhGAA a cada 2 semanas por pelo menos 6 meses imediatamente antes da inscrição e, se a dosagem de ERT tiver sido modificada, devem estar no dosagem modificada por pelo menos 3 meses antes da inscrição]) diagnosticados com LOPD com idade de 12 a <18 anos na triagem (somente Coorte 1) ou com idade de 0 meses a <12 anos na triagem (somente Coorte 2)
  2. O indivíduo pesa ≤ 115 kg. (Apenas Coorte 1)
  3. O sujeito deve ter um diagnóstico de LOPD com base na documentação conforme definido no protocolo do estudo
  4. Se houver potencial reprodutivo e se forem sexualmente ativos, os indivíduos do sexo feminino e masculino concordam em usar um método contraceptivo altamente eficaz durante todo o estudo e por até 90 dias após a última dose de Cipaglucosidase Alfa/Miglustat
  5. O sujeito tem uma capacidade vital forçada sentada (FVC) ≥ 30% do valor previsto para adolescentes saudáveis ​​na triagem (somente Coorte 1)
  6. Sujeito (com idade entre 12 e <18 anos; Coorte 1) realiza um Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) (≥ 75 metros) na triagem que é válida, conforme determinado pelo avaliador clínico, ou sujeito (com idade ≥ 5 a <12 anos ; Coorte 2) realiza um TC6 (≥ 40 metros) na triagem válida, conforme determinado pelo avaliador clínico

Critério de exclusão:

  1. O sujeito recebeu qualquer droga experimental/experimental, esteróide anabolizante oral ou derivado, biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas da terapia ou tratamento, o que for mais longo, antes da triagem
  2. O sujeito recebeu tratamento com medicamentos proibidos dentro de 30 dias após a triagem
  3. O sujeito recebeu qualquer terapia genética a qualquer momento
  4. O sujeito tem qualquer doença ou condição intercorrente na triagem ou linha de base que pode impedir o sujeito de cumprir os requisitos do protocolo ou sugere ao investigador e/ou monitor médico que o sujeito em potencial pode ter um risco inaceitável ao participar deste estudo
  5. O sujeito tem hipersensibilidade a qualquer um dos excipientes em ATB200, rhGAA aprovado ou AT2221
  6. Indivíduo do sexo feminino está grávida ou amamentando na triagem
  7. O sujeito requer o uso de suporte ventilatório por > 6 horas por dia enquanto acordado
  8. O sujeito tem evidências de cardiomiopatia hipertrófica moderada a grave alinhada com IOPD clássica
  9. Na opinião do investigador, o pai ou representante legalmente autorizado é improvável ou incapaz de cumprir os requisitos do estudo
  10. O sujeito tem qualquer histórico anterior de doença ou condição conhecida por afetar a função motora, como, entre outros, síndrome de Guillain-Barre, paralisia cerebral, etc.
  11. Sujeito que é diagnosticado com doença de Pompe por meio de triagem neonatal e é assintomático (ou seja, não apresenta sinais e sintomas da doença de Pompe (somente Coorte 2)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cipaglucosidase Alfa (ATB200)/Miglustat(AT2221)
Os participantes receberam Cipaglucosidase Alfa (ATB200) co-administrado com Miglustat (AT2221) cápsula
Biológico: Cipaglucosidase Alfa
Terapia de Reposição Enzimática via infusão intravenosa
Outros nomes:
  • ATB200
Medicamento: Miglustato
Os participantes receberam Cipaglucosidase Alfa (ATB200) coadministrado com Miglustat (AT2221)
Outros nomes:
  • AT2221

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) desde o início
Prazo: 52 semanas
52 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação dos parâmetros farmacocinéticos
Prazo: 52 semanas
Concentrações de ATB200 e AT2221 no plasma
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amicus Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

11 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATB200-04

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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