Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ZIP Study-OL Studie bezpečnosti, PK, účinnosti, PD, imunogenicity ATB200/AT2221 v pediatrii ve věku 0 až < 18 let. w/LOPD

15. září 2026 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená studie bezpečnosti, farmakokinetiky, účinnosti, farmakodynamiky a imunogenicity cipaglukosidázy Alfa/miglustat u pediatrických pacientů ve věku 0 až < 18 let s Pompeho chorobou s pozdním nástupem

Toto je otevřená, multicentrická studie fáze 3, která hodnotí bezpečnost, farmakokinetiku, účinnost, PD a imunogenicitu léčby Cipaglukosidase Alfa/Miglustat u pediatrických pacientů s Pompeho chorobou, kteří již měli zkušenost s enzymovou substituční terapií (ERT) a dosud neléčili ERT, ve věku 0 až < 18 let

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Austrálie, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20900
        • San Gerardo Hospital
  • Japonsko
      • Gunma, Japonsko, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japonsko, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japonsko, 594-0073
        • Izumi City General Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Německo
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Německo, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy (nenaivní ERT [nikdy nedostali dávku rhGAA] nebo již dříve ERT [dostávali rhGAA každé 2 týdny po dobu alespoň 6 měsíců bezprostředně před zařazením, a pokud bylo dávkování ERT upraveno, musí být na upravené dávkování po dobu alespoň 3 měsíců před zařazením]) s diagnózou LOPD, kteří jsou ve věku 12 až <18 let při screeningu (pouze kohorta 1) nebo ve věku 0 měsíců až < 12 let při screeningu (pouze kohorta 2)
  2. Subjekt váží ≤ 115 kg. (Pouze kohorta 1)
  3. Subjekt musí mít diagnózu LOPD na základě dokumentace, jak je definováno v protokolu studie
  4. Pokud mají reprodukční potenciál a jsou sexuálně aktivní, ženy a muži souhlasí s používáním vysoce účinné metody antikoncepce po celou dobu trvání studie a po dobu až 90 dnů po jejich poslední dávce přípravku Cipaglucosidase Alfa/Miglustat
  5. Subjekt má nucenou vitální kapacitu vsedě (FVC) ≥ 30 % předpokládané hodnoty pro zdravé dospívající při screeningu (pouze kohorta 1)
  6. Subjekt (ve věku 12 až <18 let; kohorta 1) provede jeden 6minutový test chůze (6MWT) (≥ 75 metrů) při screeningu, který je platný, jak určí klinický hodnotitel, nebo subjekt (ve věku ≥ 5 až < 12 let ; kohorta 2) provede jeden 6MWT (≥ 40 metrů) při screeningu, který je platný, jak určí klinický hodnotitel

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt dostal před screeningem jakýkoli zkoumaný/experimentální lék, perorální anabolický steroid nebo derivát, biologický přípravek nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů terapie nebo léčby, podle toho, co je delší
  2. Subjekt byl léčen zakázanými léky do 30 dnů od screeningu
  3. Subjekt kdykoli podstoupil jakoukoli genovou terapii
  4. Subjekt má jakékoli interkurentní onemocnění nebo stav při screeningu nebo na začátku studie, které mohou bránit subjektu ve splnění požadavků protokolu nebo naznačují zkoušejícímu a/nebo lékařskému monitoru, že potenciální subjekt může mít nepřijatelné riziko účastí v této studii
  5. Subjekt má přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku v ATB200, schváleném rhGAA nebo AT2221
  6. Žena je při screeningu těhotná nebo kojí
  7. Subjekt vyžaduje použití ventilační podpory po dobu > 6 hodin denně, když je vzhůru
  8. Subjekt má známky středně těžké až těžké hypertrofické kardiomyopatie v souladu s klasickou IOPD
  9. Podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že rodič nebo zákonně zmocněný zástupce dodrží požadavky studie, nebo je nebude schopen
  10. Subjekt má v minulosti jakoukoli chorobu nebo stav, o kterém je známo, že ovlivňuje motorické funkce, jako je, ale bez omezení, syndrom Guillain-Barre, dětská mozková obrna atd.
  11. Subjekt, u kterého je diagnostikována Pompeho nemoc prostřednictvím novorozeneckého screeningu a je asymptomatický (tj. nevykazuje žádné známky a příznaky Pompeho nemoci (pouze kohorta 2)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Cipaglukosidáza Alfa (ATB200)/Miglustat (AT2221)
Účastníci obdrželi Cipaglucosidase Alfa (ATB200) spolu s kapslí Miglustat (AT2221)
Biologický: Cipaglukosidáza Alfa
Enzymová substituční terapie prostřednictvím intravenózní infuze
Ostatní jména:
  • 200 ATB
Lék: Miglustat
Účastníci obdrželi Cipaglucosidase Alfa (ATB200) spolu s Miglustatem (AT2221)
Ostatní jména:
  • AT2221

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) od výchozího stavu
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení farmakokinetických parametrů
Časové okno: 52 týdnů
Koncentrace ATB200 a AT2221 v plazmě
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. února 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATB200-04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit