Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ZIP Study-OL Badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki, skuteczności, PD, immunogenności ATB200/AT2221 u dzieci w wieku od 0 do < 18 lat. z LOPD

15 września 2026 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie bezpieczeństwa, farmakokinetyki, skuteczności, farmakodynamiki i immunogenności Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u dzieci i młodzieży w wieku od 0 do <18 lat z późną postacią choroby Pompego

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie III fazy, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki, skuteczności, PD i immunogenności leczenia preparatem Cipaglucosidase Alfa/Miglustat u pacjentów pediatrycznych z chorobą Pompego, którzy byli wcześniej leczeni enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) i wcześniej nie stosowali ERT, w wieku od 0 do < 18 lat

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 3

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Japonia
      • Gunma, Japonia, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japonia, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japonia, 594-0073
        • Izumi City General Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Niemcy
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Niemcy, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Włochy
      • Monza, Włochy, 20900
        • San Gerardo Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej (nieleczeni wcześniej ERT [nigdy nie otrzymali dawki rhGAA] lub leczeni wcześniej ERT [otrzymywali rhGAA co 2 tygodnie przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed włączeniem do badania, a jeśli dawkowanie ERT zostało zmodyfikowane, musieli być na zmodyfikowaną dawkę przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem]) ze zdiagnozowaną LOPD, którzy byli w wieku od 12 do <18 lat w momencie badania przesiewowego (tylko kohorta 1) lub w wieku od 0 miesięcy do <12 lat w momencie badania przesiewowego (tylko kohorta 2)
  2. Tester waży ≤ 115 kg. (Tylko kohorta 1)
  3. Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną LOPD na podstawie dokumentacji określonej w protokole badania
  4. Kobiety i mężczyźni, jeśli mają potencjał rozrodczy i są aktywni seksualnie, zgadzają się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku Cipaglucosidase Alfa/Miglustat
  5. Natężona pojemność życiowa pacjenta w pozycji siedzącej (FVC) ≥ 30% wartości przewidywanej dla zdrowej młodzieży podczas badania przesiewowego (tylko kohorta 1)
  6. Uczestnik (w wieku od 12 do <18 lat; kohorta 1) wykonuje jeden 6-minutowy test marszu (6MWT) (≥ 75 metrów) podczas badania przesiewowego, które jest ważne, zgodnie z ustaleniami osoby oceniającej klinicznie, lub uczestnik (w wieku od ≥ 5 do < 12 lat) ; Kohorta 2) wykonuje jeden 6MWT (≥ 40 metrów) podczas badania przesiewowego, które jest ważne, zgodnie z ustaleniami osoby oceniającej klinicznie

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik otrzymał jakikolwiek badany/eksperymentalny lek, doustny steryd anaboliczny lub pochodną, ​​lek biologiczny lub urządzenie w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania terapii lub leczenia, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym
  2. Podmiot otrzymał leczenie zabronionymi lekami w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
  3. Tester otrzymał kiedykolwiek jakąkolwiek terapię genową
  4. Uczestnik cierpi na jakąkolwiek współistniejącą chorobę lub stan podczas badania przesiewowego lub na początku badania, który może uniemożliwić uczestnikowi spełnienie wymagań protokołu lub sugeruje badaczowi i/lub monitorowi medycznemu, że potencjalny uczestnik może być narażony na niedopuszczalne ryzyko, biorąc udział w tym badaniu
  5. Pacjent ma nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą w ATB200, zatwierdzonym rhGAA lub AT2221
  6. Podczas badania przesiewowego pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  7. Pacjent wymaga stosowania wspomagania wentylacji przez > 6 godzin dziennie, gdy nie śpi
  8. Pacjent ma dowody na umiarkowaną lub ciężką kardiomiopatię przerostową odpowiadającą klasycznej IOPD
  9. W opinii badacza mało prawdopodobne jest, aby rodzic lub przedstawiciel prawny spełnił wymagania dotyczące badania lub nie był w stanie tego zrobić
  10. Podmiot ma jakąkolwiek wcześniejszą chorobę lub stan, o którym wiadomo, że wpływa na funkcje motoryczne, takie jak między innymi zespół Guillain-Barre, porażenie mózgowe itp.
  11. Pacjent, u którego zdiagnozowano chorobę Pompego w ramach badań przesiewowych noworodków i jest bezobjawowy (tj. nie wykazuje oznak ani objawów choroby Pompego (tylko kohorta 2)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cypaglukozydaza Alfa (ATB200)/Miglustat (AT2221)
Uczestnicy otrzymywali Cipaglucosidase Alfa (ATB200) w skojarzeniu z kapsułką Miglustat (AT2221)
Biologiczny: Cipaglukozydaza Alfa
Enzymatyczna terapia zastępcza poprzez infuzję dożylną
Inne nazwy:
  • ATB200
Lek: Miglustat
Uczestnicy otrzymywali Cipaglucosidase Alfa (ATB200) podawana razem z Miglustatem (AT2221)
Inne nazwy:
  • AT2221

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena parametrów farmakokinetycznych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Stężenia ATB200 i AT2221 w osoczu
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATB200-04

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj