ZIP-Studie-OL Studie zu Sicherheit, PK, Wirksamkeit, PD, Immunogenität von ATB200/AT2221 in der Pädiatrie im Alter von 0 bis < 18 Jahren. mit LPD

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Probanden (ERT-naiv [haben noch nie eine Dosis rhGAA erhalten] oder ERT-erfahren [haben rhGAA alle 2 Wochen für mindestens 6 Monate unmittelbar vor der Aufnahme erhalten, und wenn die ERT-Dosierung geändert wurde, müssen auf dem gewesen sein modifizierte Dosierung für mindestens 3 Monate vor Aufnahme]) mit diagnostizierter LOPD, die beim Screening 12 bis < 18 Jahre alt sind (nur Kohorte 1) oder 0 Monate bis < 12 Jahre alt sind (nur Kohorte 2)
2. Das Subjekt wiegt ≤ 115 kg. (nur Kohorte 1)
3. Der Proband muss eine LOPD-Diagnose haben, die auf der im Studienprotokoll definierten Dokumentation basiert
4. Frauen und Männer, die gebärfähig und sexuell aktiv sind, verpflichten sich, während der gesamten Dauer der Studie und bis zu 90 Tage nach ihrer letzten Dosis von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
5. Das Subjekt hat eine sitzende forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 30 % des vorhergesagten Werts für gesunde Jugendliche beim Screening (nur Kohorte 1)
6. Der Proband (im Alter von 12 bis < 18 Jahren; Kohorte 1) führt einen 6-Minuten-Gehtest (6MWT) (≥ 75 Meter) beim Screening durch, der gültig ist, wie vom klinischen Bewerter oder dem Probanden (im Alter von ≥ 5 bis < 12 Jahren) bestimmt ; Kohorte 2) führt einen 6MWT (≥ 40 Meter) beim Screening durch, das gültig ist, wie vom klinischen Prüfer festgelegt

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten der Therapie oder Behandlung, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening ein Prüf- / Versuchsmedikament, ein orales anaboles Steroid oder Derivat, ein Biologikum oder ein Gerät erhalten
2. Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine Behandlung mit verbotenen Medikamenten erhalten
3. Das Subjekt hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten
4. Der Proband hat beim Screening oder bei Studienbeginn eine interkurrente Krankheit oder einen Zustand, der den Probanden daran hindern kann, die Protokollanforderungen zu erfüllen, oder dem Prüfarzt und/oder dem medizinischen Monitor nahelegt, dass der potenzielle Proband durch die Teilnahme an dieser Studie ein inakzeptables Risiko eingehen könnte
5. Das Subjekt hat eine Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe in ATB200, zugelassenem rhGAA oder AT2221
6. Das weibliche Subjekt ist beim Screening schwanger oder stillt
7. Das Subjekt benötigt die Verwendung von Beatmungsunterstützung für > 6 Stunden pro Tag, während es wach ist
8. Der Proband hat Hinweise auf eine mittelschwere bis schwere hypertrophe Kardiomyopathie, die mit einer klassischen IOPD übereinstimmt
9. Nach Ansicht des Prüfarztes ist es unwahrscheinlich oder nicht in der Lage, dass der Elternteil oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter die Studienanforderungen erfüllt
10. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder Zuständen, von denen bekannt ist, dass sie die motorischen Funktionen beeinträchtigen, wie, aber nicht beschränkt auf, Guillain-Barré-Syndrom, Zerebralparese usw
11. Proband, bei dem durch Neugeborenen-Screening Morbus Pompe diagnostiziert wurde und der asymptomatisch ist (d. h. keine Anzeichen und Symptome von Morbus Pompe zeigt (nur Kohorte 2)