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ZIP-Studie-OL Studie zu Sicherheit, PK, Wirksamkeit, PD, Immunogenität von ATB200/AT2221 in der Pädiatrie im Alter von 0 bis < 18 Jahren. mit LPD

15. September 2026 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine Open-Label-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik, Wirksamkeit, Pharmakodynamik und Immunogenität von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei pädiatrischen Probanden im Alter von 0 bis < 18 Jahren mit spät einsetzendem Morbus Pompe

Dies ist eine offene, multizentrische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, PK, Wirksamkeit, PD und Immunogenität der Behandlung mit Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bei mit Enzymersatztherapie (ERT) vorbehandelten und ERT-naiven pädiatrischen Probanden mit Morbus Pompe, im Alter von 0 bis < 18 Jahren

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Deutschland
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Deutschland, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • San Gerardo Hospital
  • Japan
      • Gunma, Japan, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japan, 594-0073
        • Izumi City General Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Probanden (ERT-naiv [haben noch nie eine Dosis rhGAA erhalten] oder ERT-erfahren [haben rhGAA alle 2 Wochen für mindestens 6 Monate unmittelbar vor der Aufnahme erhalten, und wenn die ERT-Dosierung geändert wurde, müssen auf dem gewesen sein modifizierte Dosierung für mindestens 3 Monate vor Aufnahme]) mit diagnostizierter LOPD, die beim Screening 12 bis < 18 Jahre alt sind (nur Kohorte 1) oder 0 Monate bis < 12 Jahre alt sind (nur Kohorte 2)
  2. Das Subjekt wiegt ≤ 115 kg. (nur Kohorte 1)
  3. Der Proband muss eine LOPD-Diagnose haben, die auf der im Studienprotokoll definierten Dokumentation basiert
  4. Frauen und Männer, die gebärfähig und sexuell aktiv sind, verpflichten sich, während der gesamten Dauer der Studie und bis zu 90 Tage nach ihrer letzten Dosis von Cipaglucosidase Alfa/Miglustat eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
  5. Das Subjekt hat eine sitzende forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 30 % des vorhergesagten Werts für gesunde Jugendliche beim Screening (nur Kohorte 1)
  6. Der Proband (im Alter von 12 bis < 18 Jahren; Kohorte 1) führt einen 6-Minuten-Gehtest (6MWT) (≥ 75 Meter) beim Screening durch, der gültig ist, wie vom klinischen Bewerter oder dem Probanden (im Alter von ≥ 5 bis < 12 Jahren) bestimmt ; Kohorte 2) führt einen 6MWT (≥ 40 Meter) beim Screening durch, das gültig ist, wie vom klinischen Prüfer festgelegt

Ausschlusskriterien:

  1. Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten der Therapie oder Behandlung, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening ein Prüf- / Versuchsmedikament, ein orales anaboles Steroid oder Derivat, ein Biologikum oder ein Gerät erhalten
  2. Das Subjekt hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening eine Behandlung mit verbotenen Medikamenten erhalten
  3. Das Subjekt hat zu irgendeinem Zeitpunkt eine Gentherapie erhalten
  4. Der Proband hat beim Screening oder bei Studienbeginn eine interkurrente Krankheit oder einen Zustand, der den Probanden daran hindern kann, die Protokollanforderungen zu erfüllen, oder dem Prüfarzt und/oder dem medizinischen Monitor nahelegt, dass der potenzielle Proband durch die Teilnahme an dieser Studie ein inakzeptables Risiko eingehen könnte
  5. Das Subjekt hat eine Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe in ATB200, zugelassenem rhGAA oder AT2221
  6. Das weibliche Subjekt ist beim Screening schwanger oder stillt
  7. Das Subjekt benötigt die Verwendung von Beatmungsunterstützung für > 6 Stunden pro Tag, während es wach ist
  8. Der Proband hat Hinweise auf eine mittelschwere bis schwere hypertrophe Kardiomyopathie, die mit einer klassischen IOPD übereinstimmt
  9. Nach Ansicht des Prüfarztes ist es unwahrscheinlich oder nicht in der Lage, dass der Elternteil oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter die Studienanforderungen erfüllt
  10. Das Subjekt hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder Zuständen, von denen bekannt ist, dass sie die motorischen Funktionen beeinträchtigen, wie, aber nicht beschränkt auf, Guillain-Barré-Syndrom, Zerebralparese usw
  11. Proband, bei dem durch Neugeborenen-Screening Morbus Pompe diagnostiziert wurde und der asymptomatisch ist (d. h. keine Anzeichen und Symptome von Morbus Pompe zeigt (nur Kohorte 2)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Cipaglucosidase Alfa (ATB200)/Miglustat (AT2221)
Die Teilnehmer erhielten Cipaglucosidase Alfa (ATB200) zusammen mit der Kapsel Miglustat (AT2221).
Biologisch: Cipaglucosidase Alfa
Enzymersatztherapie über intravenöse Infusion
Andere Namen:
  • ATB200
Arzneimittel: Miglustat
Die Teilnehmer erhielten Cipaglucosidase Alfa (ATB200) zusammen mit Miglustat (AT2221)
Andere Namen:
  • AT2221

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der pharmakokinetischen Parameter
Zeitfenster: 52 Wochen
ATB200- und AT2221-Konzentrationen im Plasma
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATB200-04

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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