Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ZIP Study-OL ATB200/AT2221:n turvallisuus-, PK-, teho-, PD-, immunogeenisyystutkimus 0–< 18-vuotiailla lapsilla. w/LOPD

torstai 14. syyskuuta 2023 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin tutkimus Cipaglucosidase Alfa/Miglustatin turvallisuudesta, farmakokinetiikasta, tehokkuudesta, farmakodynamiikasta ja immunogeenisuudesta 0–< 18-vuotiailla lapsilla, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti

Tämä on vaiheen 3, avoin, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Cipaglucosidase Alfa/Miglustat -hoidon turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, tehokkuutta, PD:tä ja immunogeenisyyttä entsyymikorvaushoitoa (ERT) saaneilla ja aiemmin ERT-hoitoa saamattomilla lapsilla, joilla on Pompen tauti, 0-< 18-vuotiaat

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

22

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Ei vielä rekrytointia
        • Women's and Children's Hospital
  • Japani
      • Gunma, Japani, 371-8511
        • Rekrytointi
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japani, 980-8574
        • Rekrytointi
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japani, 162-8666
        • Rekrytointi
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japani, 594-0073
        • Rekrytointi
        • Izumi City General Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Valmis
        • University Of Calgary
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Rekrytointi
        • National Taiwan University Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Peruutettu
        • Neuromuscular Research Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Rekrytointi
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Rekrytointi
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49525
        • Peruutettu
        • Infusion Associates
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Peruutettu
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Rekrytointi
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- tai naispuoliset koehenkilöt (eivät ole koskaan saaneet rhGAA-annosta] tai jotka ovat kokeneet ERT:tä [ovat saaneet rhGAA:ta kahden viikon välein vähintään 6 kuukauden ajan välittömästi ennen ilmoittautumista, ja jos ERT-annosta on muutettu, heidän on täytynyt olla muutettu annostus vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista]), joilla on diagnosoitu LOPD ja jotka ovat 12–<18-vuotiaita seulonnassa (vain kohortti 1) tai 0 kuukauden–< 12 vuoden ikäisiä seulonnassa (vain kohortti 2)
  2. Kohde painaa ≤ 115 kg. (Vain kohortti 1)
  3. Tutkittavalla on oltava LOPD-diagnoosi, joka perustuu tutkimusprotokollassa määriteltyyn dokumentaatioon
  4. Jos naiset ja miespuoliset koehenkilöt ovat lisääntymiskykyisiä ja seksuaalisesti aktiivisia, suostuvat käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja jopa 90 päivää viimeisen Cipaglucosidase Alfa/Miglustat-annoksen jälkeen.
  5. Tutkittavan istumapakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) on ≥ 30 % terveiden nuorten ennustetusta arvosta seulonnassa (vain kohortti 1)
  6. Tutkittava (12–<18-vuotias; kohortti 1) suorittaa yhden 6 minuutin kävelytestin (6MWT) (≥ 75 metriä) seulonnassa, joka on kelvollinen kliinisen arvioijan määrittämänä, tai koehenkilö (ikä ≥ 5–< 12 vuotta) ; Kohortti 2) suorittaa yhden 6MWT:n (≥ 40 metriä) seulonnassa, joka on kelvollinen kliinisen arvioijan määrittämänä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö on saanut mitä tahansa tutkittavaa/kokeellista lääkettä, oraalista anabolista steroidia tai johdannaista, biologista lääkettä tai laitetta 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa terapiasta tai hoidosta, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen seulontaa
  2. Kohde on saanut hoitoa kielletyillä lääkkeillä 30 päivän kuluessa seulonnasta
  3. Kohde on saanut geeniterapiaa milloin tahansa
  4. Tutkittavalla on seulonnassa tai lähtötilanteessa jokin väliaikainen sairaus tai tila, joka voi estää tutkittavaa täyttämästä tutkimussuunnitelman vaatimuksia tai ehdottaa tutkijalle ja/tai lääkärille, että mahdollisella koehenkilöllä saattaa olla kohtuuton riski osallistumalla tähän tutkimukseen.
  5. Potilaalla on yliherkkyys jollekin ATB200:n, hyväksytyn rhGAA:n tai AT2221:n apuaineille
  6. Naishenkilö on seulonnassa raskaana tai imettää
  7. Kohde vaatii hengitystuen käyttöä > 6 tuntia päivässä valveilla ollessa
  8. Potilaalla on todisteita keskivaikeasta tai vaikeasta hypertrofisesta kardiomyopatiasta, joka on linjassa klassisen IOPD:n kanssa
  9. Tutkijan mielestä vanhempi tai laillisesti valtuutettu edustaja ei todennäköisesti tai pysty noudattamaan tutkimusvaatimuksia
  10. Tutkittavalla on aiempi sairaus tai tila, jonka tiedetään vaikuttavan motoriseen toimintaan, kuten Guillain-Barren oireyhtymä, aivohalvaus jne.
  11. Kohde, jolla on diagnosoitu Pompen tauti vastasyntyneen seulonnassa ja joka on oireeton (eli jolla ei ole Pompen taudin merkkejä tai oireita (vain kohortti 2)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Cipaglucosidase Alfa (ATB200) / Miglustaatti (AT2221)
Osallistujat saivat Cipaglucosidase Alfaa (ATB200) yhdessä Miglustat (AT2221) -kapselin kanssa
Biologinen: Cipaglukosidaasi Alfa
Entsyymikorvaushoito suonensisäisenä infuusiona
Muut nimet:
  • ATB200
Lääke: Miglustat
Osallistujat saivat Cipaglucosidase Alfaa (ATB200) yhdessä Miglustatin (AT2221) kanssa
Muut nimet:
  • AT2221

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus lähtötasosta
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettisten parametrien arviointi
Aikaikkuna: 52 viikkoa
ATB200- ja AT2221-pitoisuudet plasmassa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 13. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATB200-04

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Cipaglukosidaasi Alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burundi

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa