폼페병 치료를 위한 ATB200/AT2221에 대한 접근성 확대

포함 기준:

1. 피험자는 다음 중 하나의 문서에 근거하여 폼페병 진단을 받아야 합니다.

   1. GAA 효소 결핍
   2. GAA 유전자형
2. 환자가 현재 Amicus가 후원하는 진행 중인 임상 시험 자격이 없거나 현재 승인된 ERT(예: 미오자임)
3. 환자는 이 프로그램을 통해 ATB200/AT2221로 치료를 받을 의향이 있어야 합니다. 여기에는 Amicus Therapeutics 및 그 대리인 Early Access Care LLC와 임상 데이터를 공유하기 위한 승인 양식에 서명하는 것이 포함됩니다.

제외 기준:

1. 남성이든 여성이든 환자는 치료 프로그램 중에 아이를 임신할 계획입니다.
2. 환자는 ATB200, 알글루코시다제 알파 또는 AT2221의 부형제에 과민증이 있습니다.
3. 환자는 조사자의 의견에 따라 피험자에게 과도한 안전 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하는 능력을 손상시키거나 부정적인 영향을 미칠 수 있는 의학적 또는 기타 정상 참작 가능한 상태 또는 상황을 가지고 있습니다.
4. 환자는 언제든지 유전자 치료를 받았습니다.
5. miglitol(예: Glyset), miglustat(예: Zavesca)의 비AT2221 형태, acarbose(예: Precose 또는 Glucobay), voglibose(예: Volix, Vocarb 또는 Volibo)의 병용