Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ZIP Study-OL Undersøgelse af sikkerhed, PK, effektivitet, PD, immunogenicitet af ATB200/AT2221 i pædiatri i alderen 0 til < 18 år. m/LOPD

15. september 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label undersøgelse af sikkerhed, farmakokinetik, effektivitet, farmakodynamik og immunogenicitet af Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos pædiatriske forsøgspersoner i alderen 0 til < 18 år med sent-debuterende Pompes sygdom

Dette er et fase 3, åbent, multicenter studie for at evaluere sikkerheden, PK, effektiviteten, PD og immunogeniciteten af ​​Cipaglucosidase Alfa/Miglustat-behandling i enzymerstatningsterapi (ERT)-erfarne og ERT-naive pædiatriske forsøgspersoner med Pompes sygdom, i alderen 0 til < 18 år

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • University Of Calgary
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Wolfson Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Woodruff Memorial Research Building
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • San Gerardo Hospital
  • Japan
      • Gunma, Japan, 371-8511
        • Gunma University Hospital
      • Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University
    • Izumi-Shi
      • Osaka, Izumi-Shi, Japan, 594-0073
        • Izumi City General Hospital
  • Tyskland
    • Hesse
      • Hochheim am Main, Hesse, Tyskland, 65239
        • SphinCS GmbH Clinical Science for LSD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner (ERT-naive [har aldrig modtaget en dosis rhGAA] eller ERT-erfarne [har modtaget rhGAA hver 2. uge i mindst 6 måneder umiddelbart før indskrivning, og hvis ERT-dosis er blevet ændret, skal de have været på ændret dosis i mindst 3 måneder før indskrivning]) diagnosticeret med LOPD, som er i alderen 12 til <18 år ved screening (kun kohorte 1) eller i alderen 0 måneder til < 12 år ved screening (kun kohorte 2)
  2. Emnet vejer ≤ 115 kg. (Kun kohorte 1)
  3. Forsøgspersonen skal have en diagnose af LOPD baseret på dokumentation som defineret i undersøgelsesprotokol
  4. Hvis de har reproduktionspotentiale, og hvis de er seksuelt aktive, accepterer kvindelige og mandlige forsøgspersoner at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under hele undersøgelsens varighed og i op til 90 dage efter deres sidste dosis Cipaglucosidase Alfa/Miglustat
  5. Forsøgspersonen har en siddende forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 30 % af den forudsagte værdi for raske unge ved screening (kun kohorte 1)
  6. Forsøgsperson (i alderen 12 til <18 år; kohorte 1) udfører en 6-minutters gangtest (6MWT) (≥ 75 meter) ved screening, der er gyldig, som bestemt af den kliniske evaluator eller forsøgsperson (i alderen ≥ 5 til < 12 år) ; Kohorte 2) udfører én 6MWT (≥ 40 meter) ved screening, der er gyldig, som bestemt af den kliniske evaluator

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har modtaget ethvert forsøgs-/eksperimentelt lægemiddel, oralt anabolsk steroid eller derivat, biologisk eller udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider efter terapien eller behandlingen, alt efter hvad der er længst, før screening
  2. Forsøgsperson har modtaget behandling med forbudt medicin inden for 30 dage efter screening
  3. Forsøgspersonen har modtaget enhver genterapi til enhver tid
  4. Forsøgspersonen har en interkurrent sygdom eller tilstand ved screening eller baseline, der kan forhindre forsøgspersonen i at opfylde protokolkravene eller foreslår investigatoren og/eller den medicinske monitor, at den potentielle forsøgsperson kan have en uacceptabel risiko ved at deltage i denne undersøgelse
  5. Personen har en overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i ATB200, godkendt rhGAA eller AT2221
  6. Kvindelig forsøgsperson er gravid eller ammer ved screening
  7. Forsøgspersonen kræver brug af ventilationsstøtte i > 6 timer om dagen, mens han er vågen
  8. Forsøgspersonen har tegn på moderat til svær hypertrofisk kardiomyopati, der stemmer overens med klassisk IOPD
  9. Efter investigatorens mening er forælderen eller den juridisk autoriserede repræsentant usandsynlig eller ude af stand til at overholde undersøgelseskravene
  10. Forsøgspersonen har tidligere haft sygdom eller tilstand, der vides at påvirke motorisk funktion, såsom, men ikke begrænset til, Guillain-Barre syndrom, cerebral parese osv.
  11. Person, der er diagnosticeret med Pompes sygdom via screening for nyfødte og er asymptomatisk (dvs. uden tegn og symptomer på Pompes sygdom (kun kohorte 2)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cipaglucosidase Alfa (ATB200)/Miglustat (AT2221)
Deltagerne fik Cipaglucosidase Alfa (ATB200) administreret sammen med Miglustat (AT2221) kapsel
Biologisk: Cipaglucosidase Alfa
Enzymerstatningsterapi via intravenøs infusion
Andre navne:
  • ATB200
Medicin: Miglustat
Deltagerne fik Cipaglucosidase Alfa (ATB200) administreret sammen med Miglustat (AT2221)
Andre navne:
  • AT2221

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) fra baseline
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af farmakokinetiske parametre
Tidsramme: 52 uger
ATB200 og AT2221 koncentrationer i plasma
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. april 2019

Først opslået (Faktiske)

11. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATB200-04

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner