HALEEY ALS 플랫폼 시험 - 처방 D 프리도피딘
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다.
요법 D는 ALS 참가자에서 단일 연구 약물인 프리도피딘의 안전성과 효능을 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS 치료를 위한 연구 제품의 안전성과 효능을 평가하는 영구적인 다기관, 다요법 임상 시험입니다. 이 평가판은 영구 플랫폼 평가판으로 설계되었습니다. 이는 재판 수행을 지시하는 단일 마스터 프로토콜이 있음을 의미합니다. HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜은 NCT04297683으로 등록되어 있습니다.
참가자가 마스터 프로토콜에 등록하고 모든 자격 기준을 충족하면 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 수 있습니다. 모든 참가자는 현재 등록 중인 요법에 무작위 배정될 동등한 기회를 갖게 됩니다.
참가자가 요법 D 프리도피딘에 무작위 배정되는 경우, 참가자는 추가적인 요법 D 적격성 기준을 평가하기 위해 스크리닝 방문을 완료합니다. 요법 D 적격성 기준이 확인되면 참가자는 기본 평가를 완료하고 활성 프리도피딘 또는 일치하는 위약에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다.
요법 D는 참가자가 요법 D에 등록하도록 선택할 수 없으므로 초대를 통해 등록합니다. 참가자는 요법 D에 무작위로 배정되기 전에 먼저 마스터 프로토콜에 등록하고 마스터 프로토콜에 참여할 자격이 있어야 합니다.
등록 사이트 목록은 NCT04297683의 HEALEY ALS 플랫폼 평가판 마스터 프로토콜을 참조하십시오.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 포함 기준 외에 추가 포함 기준 없음.
제외 기준:
다음 제외 기준은 마스터 프로토콜(NCT NCT04297683)에 명시된 제외 기준에 추가됩니다.
- Fridericia로 보정된 QT(QTcF) 간격 연장이 확인된 참가자(남성의 경우 >450ms, 여성의 경우 >470ms의 QTcF 간격으로 정의됨).
- 임상적으로 유의한 심장 질환, 임상적으로 유의한 부정맥 병력, 치료에도 불구하고 증상이 있거나 조절되지 않는 심방 세동, 무증상 지속 심실 빈맥 또는 좌각 차단이 있는 참가자.
- 긴 QT 증후군 병력이 있는 참가자 또는 이 상태의 직계 가족.
- 섹션 5.9에 자세히 설명된 대로 요법별 스크리닝 방문 전 4주 이내에 금지된 약물을 사용하는 참가자.
요법별 스크리닝 방문 시 다음 약물을 사용하는 참가자:
- Nuedexta - 덱스트로메토르판 20mg + 퀴니딘 10mg BID보다 높은 용량
- 시탈로프람 - 20mg/일 이상의 용량
- 에스시탈로프람 - 10mg/일 이상의 용량
- 연구 개입의 모든 성분(프리도피딘, 규화 미정질 셀룰로스 및 마그네슘 스테아레이트)에 대해 알려진 알레르기가 있는 참가자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 프리도피딘
프리도피딘은 24주 동안 매일 2회 경구 투여된다.
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투여: 경구 복용량: 1일 2회 45mg |
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위약 비교기: 일치하는 위약
일치하는 위약을 24주 동안 매일 2회 경구 투여합니다.
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투여: 경구 복용량: 1일 2회 캡슐 1개 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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사망률 사건 비율
기간: 기준선에서 24주까지
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사망은 사망 또는 사망과 동등한 것으로 정의됩니다.
영구보조환기장치(PAV)를 하루 22시간 이상 연속 7일 이상 사용하면 참가자는 사망에 해당하는 기준을 충족하는 것으로 결정됩니다.
사망률은 기하급수적으로 분포된 생존 시간을 가정한 베이지안 공유 매개변수 모델에서 추정되었습니다.
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기준선에서 24주까지
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ALSFRS-R 총점으로 평가한 질병 진행
기간: 24주 기준
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ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R)으로 측정한 시간 경과에 따른 질병 중증도의 변화.
각 기능 유형은 4(정상)부터 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 최대 총점은 48점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높을수록 신체 기능이 더 좋습니다.
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24주 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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호흡 기능
기간: 기준선에서 24주까지
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SVC(Slow Vital Capacity)로 측정한 시간 경과에 따른 호흡 기능의 변화.
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기준선에서 24주까지
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근력
기간: 기준선에서 24주까지
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휴대용 동력계(HHD)를 사용하여 아이소메트릭으로 측정한 시간 경과에 따른 근력의 변화.
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기준선에서 24주까지
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기준선에서 구근 기능 장애가 있는 참가자의 구근 기능 변화
기간: 24주 기준
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ALSFRS-R(ALSFS Functional Rating Scale-Revised) 구근 하위 도메인으로 측정한 기준선에서 구근 기능 장애가 있는 참가자의 시간 경과에 따른 구근 기능 변화. 각 질문은 4(정상)부터 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 구근 하위 영역의 최대 총점은 12점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높은 환자는 연수 기능이 더 좋습니다. 참가자의 ALSFRS-R 구수 영역(Q1-Q3) 점수가 12점 미만인 경우 참가자는 기준선에서 구근 기능 장애가 있는 것으로 분류되었습니다. |
24주 기준
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모든 무작위 참가자의 구근 기능
기간: 24주 기준
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ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 구근 하위 도메인으로 측정한 모든 무작위 참가자의 시간 경과에 따른 구근 기능의 변화.
각 질문은 4(정상)부터 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 구근 하위 영역의 최대 총점은 12점, 최소 총점은 0점입니다.
점수가 높은 환자는 연수 기능이 더 좋습니다.
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24주 기준
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빠른 사전 기준선 진행을 가진 참가자의 구근 기능
기간: 24주 기준
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ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R) 구근 하위 도메인에 의해 측정된 기준선 전 진행이 빠른 참가자의 시간 경과에 따른 구근 기능 변화. 각 질문은 4(정상)부터 0(능력 없음)까지 점수가 매겨지며, 구근 하위 영역의 최대 총점은 12점, 최소 총점은 0점입니다. 점수가 높은 환자는 연수 기능이 더 좋습니다. 마스터 프로토콜 스크리닝과 요법 기준 사이의 ALSFRS-R 총점 변화가 월 0.75점 이상인 경우 참가자는 기준선 이전 빠른 진행으로 분류되었습니다. |
24주 기준
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전구가 쇠퇴하는 시간
기간: 24주 기준
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모든 참가자 중 ALSFRS-R 구근 영역 점수에서 기준선 이후 1점 이상의 첫 번째 감소까지의 시간입니다. 간격 검열 생존 분석을 사용하여 분석을 수행했습니다. 결과는 이벤트까지의 중간 간격(상한 및 하한) 시간으로 표시됩니다. |
24주 기준
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사망 또는 사망에 상당하는 경험을 한 참가자 수
기간: 24주 기준
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기준 방문 날짜부터 24주 방문 기간 종료(일반적으로 기준 후 175일)까지 사망했거나 사망 기준을 충족한 참가자 수입니다.
사망 상당 기준은 영구 보조 환기(PAV)를 하루 22시간 이상 연속 7일 이상 사용하는 것입니다.
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24주 기준
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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