Ensaio da Plataforma HEALEY ALS - Regime D Pridopidina
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA.
O Regime D avaliará a segurança e a eficácia de um único medicamento do estudo, pridopidina, em participantes com ELA.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O HEALEY ALS Platform Trial é um ensaio clínico perpétuo multicêntrico e multiregime que avalia a segurança e a eficácia de produtos experimentais para o tratamento da ELA. Este teste foi concebido como um teste de plataforma perpétuo. Isso significa que existe um único Protocolo Mestre ditando a condução do julgamento. O protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS está registrado como NCT04297683.
Uma vez que um participante se inscreve no Protocolo Mestre e atende a todos os critérios de elegibilidade, o participante será elegível para ser randomizado em qualquer regime de inscrição atual. Todos os participantes terão uma chance igual de serem randomizados para qualquer regime de inscrição atual.
Se um participante for randomizado para Pridopidina do Regime D, o participante fará uma visita de triagem para avaliar os critérios adicionais de elegibilidade do Regime D. Assim que os critérios de elegibilidade do Regime D forem confirmados, os participantes completarão uma avaliação inicial e serão randomizados em uma proporção de 3:1 para pridopidina ativa ou placebo correspondente.
O Regime D se inscreverá por convite, pois os participantes não podem optar por se inscrever no Regime D. Os participantes devem primeiro se inscrever no Protocolo Mestre e ser elegíveis para participar do Protocolo Mestre antes de poderem ser designados aleatoriamente para o Regime D.
Para obter uma lista de locais de inscrição, consulte o protocolo mestre de avaliação da plataforma HEALEY ALS em NCT04297683.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Nenhum critério de inclusão adicional além dos critérios de inclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).
Critério de exclusão:
Os critérios de exclusão a seguir são adicionais aos critérios de exclusão especificados no Protocolo Mestre (NCT NCT04297683).
- Participantes com um intervalo QT (QTcF) corrigido por Fridericia prolongado confirmado (definido como um intervalo QTcF de > 450 ms para homens e > 470 ms para mulheres).
- Participantes com doença cardíaca clinicamente significativa, história clinicamente significativa de arritmia, fibrilação atrial sintomática ou descontrolada apesar do tratamento, ou taquicardia ventricular sustentada assintomática, ou presença de bloqueio de ramo esquerdo.
- Participantes com histórico conhecido de síndrome do QT longo ou parentes de primeiro grau com essa condição.
- Participantes usando medicamentos proibidos nas 4 semanas anteriores à visita de triagem específica do regime, conforme detalhado na seção 5.9.
Participantes usando os seguintes medicamentos no momento da visita de triagem específica do regime:
- Nuedexta - em uma dosagem superior a 20 mg de dextrometorfano + 10 mg de quinidina BID
- Citalopram - na dosagem superior a 20 mg/dia
- Escitalopram - em dose superior a 10 mg/dia
- Participantes com alergia conhecida a qualquer ingrediente da intervenção do estudo (pridopidina, celulose microcristalina silicificada e estearato de magnésio).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pridopidina
A pridopidina é administrada por via oral duas vezes ao dia durante 24 semanas.
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Administração: Oral Dose: 45mg duas vezes ao dia |
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Comparador de Placebo: Placebo correspondente
O placebo correspondente é administrado por via oral duas vezes ao dia durante 24 semanas.
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Administração: Oral Posologia: uma cápsula duas vezes ao dia |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de eventos de mortalidade
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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A mortalidade é definida como morte ou equivalente à morte.
Um participante está determinado a atender aos critérios de equivalente à morte se a ventilação assistida permanente (PAV) for usada por mais de 22 horas por dia por mais de sete dias seguidos.
A taxa de mortalidade foi estimada a partir de um modelo paramétrico compartilhado Bayesiano que assumiu tempos de sobrevida distribuídos exponencialmente.
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Linha de base para 24 semanas
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Progressão da doença avaliada pela pontuação total ALSFRS-R
Prazo: Linha de base até 24 semanas
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Mudança na gravidade da doença ao longo do tempo, conforme medido pela ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Cada tipo de função é pontuada de 4 (normal) a 0 (sem habilidade), com pontuação total máxima de 48 e pontuação total mínima de 0. Pacientes com pontuações mais altas apresentam mais função física.
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Linha de base até 24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função Respiratória
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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Mudança na função respiratória ao longo do tempo medida pela Capacidade Vital Lenta (SVC).
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Linha de base para 24 semanas
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Força muscular
Prazo: Linha de base para 24 semanas
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Mudança na força muscular ao longo do tempo medida isometricamente usando dinamometria manual (HHD).
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Linha de base para 24 semanas
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Mudança na função bulbar em participantes com disfunção bulbar na linha de base
Prazo: Linha de base até 24 semanas
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Mudança na função bulbar ao longo do tempo em participantes com disfunção bulbar no início do estudo, conforme medido pelo subdomínio bulbar da escala de classificação funcional ALS revisada (ALSFRS-R). Cada questão recebe pontuação de 4 (normal) a 0 (sem habilidade), com pontuação total máxima de 12 e pontuação total mínima de 0 para o subdomínio bulbar. Pacientes com pontuações mais altas apresentam mais função bulbar. Os participantes foram classificados como tendo disfunção bulbar no início do estudo se sua pontuação no domínio bulbar da ALSFRS-R (Q1-Q3) fosse inferior a 12. |
Linha de base até 24 semanas
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Função bulbar em todos os participantes randomizados
Prazo: Linha de base até 24 semanas
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Mudança na função bulbar ao longo do tempo em todos os participantes randomizados, conforme medido pelo subdomínio bulbar da escala de classificação funcional ALS revisada (ALSFRS-R).
Cada questão recebe pontuação de 4 (normal) a 0 (sem habilidade), com pontuação total máxima de 12 e pontuação total mínima de 0 para o subdomínio bulbar.
Pacientes com pontuações mais altas apresentam mais função bulbar.
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Linha de base até 24 semanas
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Função bulbar em participantes com progressão rápida pré-linha de base
Prazo: Linha de base até 24 semanas
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Mudança na função bulbar ao longo do tempo em participantes com rápida progressão pré-linha de base, conforme medido pelo subdomínio bulbar da escala de classificação funcional ALS revisada (ALSFRS-R). Cada questão recebe pontuação de 4 (normal) a 0 (sem habilidade), com pontuação total máxima de 12 e pontuação total mínima de 0 para o subdomínio bulbar. Pacientes com pontuações mais altas apresentam mais função bulbar. Os participantes foram classificados com rápida progressão pré-linha de base se a sua alteração na pontuação total do ALSFRS-R entre a triagem do protocolo mestre e a linha de base do regime fosse maior ou igual ou 0,75 pontos por mês. |
Linha de base até 24 semanas
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É hora do declínio de Bulbar
Prazo: Linha de base até 24 semanas
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Tempo para o primeiro declínio de 1 ponto ou mais após a linha de base na pontuação do domínio bulbar ALSFRS-R entre todos os participantes. Análise realizada usando análise de sobrevivência censurada por intervalo. Resultados apresentados como intervalo mediano (limite superior e inferior) de tempo até o evento. |
Linha de base até 24 semanas
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Número de participantes que vivenciaram a morte ou equivalente à morte
Prazo: Linha de base até 24 semanas
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O número de participantes que morreram ou atenderam ao critério de morte equivalente desde a data da consulta inicial até o final da janela de visita da semana 24 (geralmente 175 dias após a consulta inicial).
O critério de equivalente ao óbito é o uso de ventilação assistida permanente (VPA) por mais de 22 horas por dia por mais de 7 dias consecutivos.
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Linha de base até 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2019P003518D
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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