Próba platformy HEALEY ALS - Regimen D Pridopidine
Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS.
Schemat D oceni bezpieczeństwo i skuteczność pojedynczego badanego leku, prydopidyny, u uczestników z ALS.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Platforma testowa HEALEY ALS to wieczyste, wieloośrodkowe, wieloreżimowe badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność badanych produktów w leczeniu ALS. Ta wersja próbna została zaprojektowana jako bezterminowa wersja próbna platformy. Oznacza to, że istnieje jeden Główny Protokół określający przebieg procesu. Główny protokół platformy HEALEY ALS w wersji próbnej jest zarejestrowany jako NCT04297683.
Gdy uczestnik zapisze się do Protokołu głównego i spełni wszystkie kryteria kwalifikacyjne, będzie mógł zostać losowo przydzielony do dowolnego aktualnie rejestrującego się schematu. Wszyscy uczestnicy będą mieli równe szanse na losowe przydzielenie do dowolnego aktualnie rejestrowanego schematu.
Jeśli uczestnik zostanie losowo przydzielony do schematu D Pridopidine, uczestnik przejdzie wizytę przesiewową w celu oceny dodatkowych kryteriów kwalifikujących do schematu D. Po potwierdzeniu kryteriów kwalifikujących do schematu D uczestnicy przejdą ocenę wyjściową i zostaną losowo przydzieleni w stosunku 3:1 do grupy otrzymującej aktywną prydopidynę lub pasujące placebo.
Schemat D będzie rejestrowany na zaproszenie, ponieważ uczestnicy nie mogą zdecydować się na zapis do schematu D. Uczestnicy muszą najpierw zarejestrować się w Protokole głównym i kwalifikować się do udziału w Protokole głównym, zanim będą mogli zostać losowo przydzieleni do Schematu D.
Aby uzyskać listę rejestrujących się witryn, zapoznaj się z głównym protokołem platformy HEALEY ALS Trial Master pod numerem NCT04297683.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Healey Center for ALS at Mass General
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Brak dodatkowych kryteriów włączenia poza kryteriami włączenia określonymi w Protokole Głównym (NCT NCT04297683).
Kryteria wyłączenia:
Następujące kryteria wykluczenia są uzupełnieniem kryteriów wykluczenia określonych w Protokole głównym (NCT NCT04297683).
- Uczestnicy z potwierdzonym wydłużonym odstępem QT skorygowanym metodą Fridericia (QTcF) (zdefiniowanym jako odstęp QTcF >450 ms dla mężczyzn i >470 ms dla kobiet).
- Uczestnicy z klinicznie istotną chorobą serca, klinicznie istotną arytmią w wywiadzie, objawowym lub niekontrolowanym migotaniem przedsionków pomimo leczenia lub bezobjawowym utrwalonym częstoskurczem komorowym lub obecnością bloku lewej odnogi pęczka Hisa.
- Uczestnicy ze znaną historią zespołu wydłużonego odstępu QT lub krewny pierwszego stopnia z tą chorobą.
- Uczestnicy stosujący zabronione leki w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową dotyczącą konkretnego schematu, jak opisano w sekcji 5.9.
Uczestnicy stosujący następujące leki w czasie wizyty przesiewowej dotyczącej określonego schematu:
- Nuedexta - w dawce większej niż 20 mg dekstrometorfanu + 10 mg chinidyny BID
- Citalopram – w dawce większej niż 20 mg/dobę
- Escitalopram – w dawce większej niż 10 mg/dobę
- Uczestnicy ze znaną alergią na jakikolwiek składnik badanej interwencji (pridopidyna, krzemionkowana celuloza mikrokrystaliczna i stearynian magnezu).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Prydopidyna
Prydopidynę podaje się doustnie dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
|
Podawanie: Doustnie Dawka: 45 mg dwa razy dziennie |
|
Komparator placebo: Pasujące placebo
Dopasowane placebo jest podawane doustnie dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
|
Podawanie: Doustnie Dawkowanie: jedna kapsułka dwa razy dziennie |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Współczynnik śmiertelności
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
|
Śmiertelność definiowana jest jako śmierć lub ekwiwalent śmierci.
Uczestnik jest zdeterminowany, aby spełnić kryteria ekwiwalentu śmierci, jeśli stała wentylacja wspomagana (PAV) jest stosowana przez ponad 22 godziny na dobę przez więcej niż siedem dni z rzędu.
Współczynnik śmiertelności oszacowano na podstawie modelu Bayesa z współdzielonymi parametrami, który zakładał wykładniczy rozkład czasów przeżycia.
|
Linia bazowa do 24 tygodni
|
|
Postęp choroby oceniany za pomocą całkowitego wyniku ALSFRS-R
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Zmiana ciężkości choroby w czasie, mierzona za pomocą poprawionej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R).
Każdy typ funkcji jest oceniany w skali od 4 (normalny) do 0 (brak zdolności), przy czym maksymalny łączny wynik wynosi 48, a minimalny łączny wynik wynosi 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają lepszą sprawność fizyczną.
|
Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
|
Zmiana czynności oddechowej w czasie mierzona za pomocą wolnej pojemności życiowej (SVC).
|
Linia bazowa do 24 tygodni
|
|
Siła mięśni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
|
Zmiana siły mięśni w czasie, mierzona izometrycznie przy użyciu ręcznej dynamometrii (HHD).
|
Linia bazowa do 24 tygodni
|
|
Zmiana funkcji opuszki u uczestników z dysfunkcją opuszki na początku badania
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Zmiana funkcji opuszki w czasie u uczestników z dysfunkcją opuszki na początku badania, mierzona za pomocą poddomeny opuszkowej ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Każde pytanie jest oceniane w skali od 4 (normalne) do 0 (brak umiejętności), z maksymalnym łącznym wynikiem 12 i minimalnym łącznym wynikiem 0 dla subdomeny opuszkowej. Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą funkcję opuszkową. Uczestników klasyfikowano jako mających dysfunkcję opuszkową na początku badania, jeśli ich wynik w domenie opuszkowej ALSFRS-R (Q1-Q3) był mniejszy niż 12. |
Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
|
Funkcja opuszkowa u wszystkich randomizowanych uczestników
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Zmiana funkcji opuszkowej w czasie u wszystkich randomizowanych uczestników, mierzona za pomocą poddomeny opuszkowej ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Każde pytanie jest oceniane w skali od 4 (normalne) do 0 (brak umiejętności), z maksymalnym łącznym wynikiem 12 i minimalnym łącznym wynikiem 0 dla subdomeny opuszkowej.
Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą funkcję opuszkową.
|
Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
|
Funkcja opuszkowa u uczestników z szybką progresją przed linią bazową
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Zmiana funkcji opuszkowej w czasie u uczestników z szybką progresją przed wartością wyjściową, mierzoną za pomocą poddomeny opuszkowej ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R). Każde pytanie jest oceniane w skali od 4 (normalne) do 0 (brak umiejętności), z maksymalnym łącznym wynikiem 12 i minimalnym łącznym wynikiem 0 dla subdomeny opuszkowej. Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą funkcję opuszkową. Uczestników klasyfikowano z szybką progresją przed wartością wyjściową, jeśli ich zmiana całkowitego wyniku ALSFRS-R pomiędzy badaniem przesiewowym według protokołu głównego a wartością wyjściową schematu była większa lub równa lub 0,75 punktu na miesiąc. |
Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
|
Czas na upadek cebulowy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Czas do pierwszego spadku o 1 punkt lub więcej po wartości początkowej wyniku w domenie opuszkowej ALSFRS-R u wszystkich uczestników. Analiza przeprowadzona przy użyciu analizy przeżycia cenzurowanej interwałowo. Wyniki przedstawiono jako średni odstęp (górna i dolna granica) czasu do zdarzenia. |
Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników, którzy doświadczyli śmierci lub równoważnej śmierci
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Liczba uczestników, którzy zmarli lub spełnili kryterium ekwiwalentu śmierci od daty wizyty początkowej do końca okna wizyt trwającego 24 tygodnie (zwykle 175 dni po wartości początkowej).
Kryterium równoważności śmierci polega na stosowaniu ciągłej wentylacji wspomaganej (PAV) przez ponad 22 godziny na dobę przez ponad 7 dni z rzędu.
|
Wartość podstawowa do 24 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Merit Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019P003518D
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .